Tratamento da fibrose cística por terapia genética será possível por volta de 2020, afirmam cientistas.

Apesar dos “modestos e variáveis” resultados do primeiro experimento, um segundo experimento, maior, visa combinar a terapia genética com outras formas de tratamento para benefícios no mais longo prazo.
Um tratamento para ajudar as pessoas com fibrose cística pode estar disponível dentro de cinco anos, dizem os cientistas que têm trabalhado por décadas para desenvolver um método geneterapêutico para a doença.

Os resultados de um experimento com duração de um ano demonstraram apenas uma pequena e variável melhora na capacidade pulmonar das crianças e adultos participantes. No entanto, cientistas agora acreditam ter provado que a terapia genética é aplicável ao tratamento da fibrose cística, alegando que, com os avanços da pesquisa, por volta do fim da década será possível pelo menos ajudar a estabilizar pacientes. A Fibrose cística era um antigo alvo de centistas entusiasmados com o conceito da terapia genética quando o gene mutante que a causa foi identificado, cerca de 25 anos atrás.

Estima-se que um em cada 10 mil nascidos vivos no Brasil tem fibrose cística, e mais de 80.000 no mundo todo. Pessoas com FC produzem uma secreção mais espessa que o normal, afetando os pulmões e o sistema digestivo, em particular.

Cientistas e médicos do Imperial College London, das universidades de Oxford e Edimburgo, do Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust e do NHS Lothian colaboraram em 2001 para tentar desenvolver uma terapia genética com o suporte do Cystic Fibrosis Trust. Uma técnica em moléculas de DNA que permite aos pacientes respirar foi desenvolvida, conferindo uma cópia normal do gene defeituoso às células do pulmão.

Um experimento em 136 pacientes de 12 anos ou mais mostrou um funcionamento pulmonar melhor na maioria dos que receberam a terapia genética. “É a primeira demonstração de que terapia genética contínua pode melhorar a função dos pulmões no mundo”, diz o professor Eric Alton, coordenador do UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium do Imperial College. Apesar disso, diz ele, “os efeitos foram modestos e variáveis. Por esta razão, ainda não está pronto para o uso clínico”.

Metade dos pacientes tratados nos hospitais Royal Brompton e Western General em Edimburgo recebeu terapia genética e a outra metade recebeu soro fisiológico. Os que mais melhoraram foram justamente os que tinham pior funcionamento pulmonar. Alton explica que o muco estava obstruindo suas vias aéreas menores, portanto, a maior parte da dose acabava nas vias aéreas maiores. Para os que têm problemas respiratórios mais amenos, “nós simplesmente vamos aumentar a dose”, disse ele.

Os cientistas não encontraram uma maneira de fazer surtir uma alteração permanente no gene anômalo. No experimento, publicado no periódico Lancet Respiratory Medicine, os pacientes foram dosados uma vez ao mês. Dosá-los mais frequentemente poderia alavancar os resultados, afirmam eles. Num experimento maior, eles também tentarão combinar a terapia genética com outras formas de tratamento.

Um segundo novo experimento foi planejado para gerir a terapia através de um vírus especialmente projetado em vez de encerrá-lo em glóbulos de gordura – o método utilizado até hoje – o que pode trazer benefícios de mais longo prazo. Administrar doses contínuas via vírus geralmente não é viável, porque o sistema imune o reconhece e rejeita.
Se o próximo experimento mostrar um benefício maior, diz Alton, seria exequível ter um tratamento para aprimorar o funcionamento pulmonar disponível para pacientes no fim da década. O objetivo seria evitar a ocorrência de danos aos pulmões.

Desenvolver uma terapia genética para a fibrose cística provou-se ser muito mais difícil do que qualquer um poderia imaginar há 25 anos. “O pulmão deve ser um dos piores órgãos com os quais se trabalhar”, diz Alton. “Ele é extremamente bem defendido. No caso da medula óssea, você pode tirá-lo, transferir o gene em condições controladas em laboratório e colocá-lo de volta no paciente. Essa é a parte fácil. Nós nos temos dedicado à parte difícil, mas eu não me arrependo de termos feito isso, absolutamente.”

A terapia genética continua sendo amplamente uma técnica experimental, com alguns tratamentos disponíveis voltados majoritariamente a doenças raras. Embora se aspire à cura, os benefícios não têm sido, geralmente, tão duradouros quanto o esperado.

O experimento sobre fibrose cística foi patrocinado pelo Medical Research Council e pelo National Institute for Health Research. Prometendo continuar a investir na pesquisa médica, George Freeman, o ministro de ciências da vida, disse: “A fibrose cística pode ter um efeito devastador em pacientes e famílias e esse é um ótimo desenvolvimento para as pessoas que vivem sob essa condição.”

Ed Owen, diretor executivo do Cystic Fibrosis Trust, diz: “Essa é uma hora extraordinária para o desenvolvimento terapêutico em fibrose cística e a urge a necessidade de impedir que tantas vidas jovens sejam encurtadas por causa desta condição cruel. Portanto, nós vamos continuar a investir na pesquisa genética inovadora e a trabalhar com parceiros nas universidades e na indústria para empreender avanços que desempenharão progressos em direção ao nosso propósito, de uma vida ilimitada pela fibrose cística.”

Fonte: MediCare News, 24 de julho de 2016. Disponível em: http://medicareplus.pw/gene-therapy-treatment-for-cystic-fibrosis-may-be-possible-by-2020-scientists-say/

Traduzido por Victor Pereira | voluntário de tradução do Instituto Unidos pela Vida – Fibrose Cística |

Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.