Para quem o medicamento Trikafta® é indicado?

O medicamento Trikafta® é uma combinação de três medicamentos de nova geração para o tratamento da fibrose cística: o elexacaftor, tezacaftor e o ivacaftor. É importante saber que não são todas as pessoas  diagnosticadas com a doença que podem fazer uso desse modulador. Então, afinal, para quem ele é indicado?

O registro do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) foi aprovado no Brasil somente para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

Isso significa que a utilização desse modulador não é indicada para pacientes que não se encaixam nesses critérios citados acima. Além de não ter nenhuma garantia sobre a efetividade do medicamento nessas pessoas, o uso pode trazer prejuízos para a saúde de quem o utiliza sem ser elegível.

É importante ter em mente que, além dessas questões específicas, para fazer uso do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) também é preciso ter indicação e prescrição médica, situação que é realizada após cuidadosa avaliação da equipe interdisciplinar que faz o acompanhamento da pessoa com fibrose cística. 

O Trikafta® já está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS)?

No momento em que essa matéria foi produzida (23/03/2023), o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) ainda está indisponível no SUS, mas caminhando pelo processo para incorporação.

Em 05 de janeiro de 2023, a Vertex Pharmaceuticals submeteu o dossiê do medicamento para avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (Conitec).

No momento, estamos aguardando a data em que acontecerá a reunião de apreciação inicial do medicamento e a decisão preliminar. Depois disso, será aberta uma consulta pública onde os familiares, pacientes, profissionais da saúde e demais envolvidos poderão participar compartilhando seus relatos de vida real, visando contribuir com o processo de tomada de decisão. 

Esta é uma importante etapa de avaliação, que pode resultar em duas possibilidades de recomendação ao Ministério da Saúde: a disponibilização ou não de forma gratuita no SUS aos pacientes que sejam elegíveis, ou seja, que tenham indicação médica para utilização.

O time do Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística está acompanhando de perto este processo e trará todas as atualizações em suas mídias sociais e site. Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo telefone (41) 99630-0022 ou pelo e-mail contato@unidospelavida.org.br.

Por Kamila Vintureli

Referências:

Cystic Fibrosis News Today. Trikafta for CF. 2023. Disponível em: https://cysticfibrosisnewstoday.com/trikafta/. Acesso em: 23 mar. 2023.

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.