Medicamentos para Fibrose Cística aguardam avaliação da ANVISA há mais de 230 dias
No dia 31/10/17, a Vertex Pharmaceuticals submeteu à Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) o pedido de registro do medicamento Kalydeco (Ivacaftor). Dias depois, em 17 de novembro do mesmo ano, a indústria submeteu o pedido de registro do medicamento Orkambi (lumacaftor/ivacaftor). Até a data de hoje, 09/07/18, ambos os pedidos de registro ainda não foram aprovados. […]
Como um novo medicamento é desenvolvido e testado?
Essa é uma pergunta que muitos de nós, pacientes ou familiares de pessoas com doenças raras em especial, nos fazemos constantemente. Frequentemente nos deparamos com notícias sobre pesquisa ou lançamento de novas terapias, mas não entendemos o processo existente entre o desenvolvimento de um novo medicamento até a chegada dele para o paciente. O intuito […]
Medicamento Symdeko é aprovado para FC nos EUA
A Vertex Pharmaceuticals anunciou que a agência reguladora dos Estados Unidos FDA (Food and Drug Administration) aprovou o medicamento Symdeko (tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) como uma terapia para os pacientes com fibrose cística (FC) que carregam duas cópias da mutação F508del no gene CFTR (o gene defeituoso na FC) ou com uma mutação que responda a tezacaftor/ivacaftor. A terapia inicialmente foi […]
Estudo com Ivacaftor em crianças de 1 a 2 anos de idade mostra resultados positivos
Foram apresentados resultados positivos de um estudo de ivacaftor (Kalydeco®) em crianças de 1 a 2 anos de idade. A Vertex Pharmaceuticals Inc. relatou através de comunicado oficial que o medicamento ivacaftor foi, em geral, bem tolerado em crianças com idade entre 1 e 2 anos, e que não houve novas preocupações de segurança em […]
Notícias sobre pedido de registro do Ivacaftor no Brasil
NOTÍCIAS SOBRE REGISTRO DO KALYDECO NO BRASIL – Informações oficiais da Vertex Pharmaceuticals, com autorização para compartilhamento: “Gostaríamos de informar que a Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda submeteu hoje, 17 de novembro de 2017, o dossiê de seu produto Kalydeco para análise da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A Vertex está comprometida com o desenvolvimento de terapias […]
FDA expande o uso de modulador para tratar outras mutações residuais da Fibrose Cística
A Vertex Pharmaceuticals Incorporated anunciou no dia 01 de agosto que a US Food and Drug Administration (FDA) aprovou o Ivacaftor para uso em mais de 600 pessoas com Fibrose Cística (FC), de 2 anos ou mais, que possuem uma das cinco mutações de função residual que resultam em um defeito no gene regulador de […]
Vertex anuncia dados positivos das Fases 1 e 2 de três regimes de combinação tripla em pessoas com FC com uma mutação F508del e outra F508del/Min
Dados de Fase 2 demostraram aumento na média- absoluta de ppFEV1 de 9,7 e 12,0 pontos percentuais para VX-152 e VX-440, respectivamente, em combinação tripla com tezacaftor e ivacaftor em pacientes com F508del/Min; Dados iniciais do estudo de Fase 1 demostraram aumento na média absoluta de ppFEV1 de 9,6 pontos percentuais com combinação tripla de VX-659 em […]
Nova droga para Fibrose Cística demonstra bons resultados
Por Andy Coghlan / 09 de Junho de 2017 Uma droga para fibrose cística demonstrou melhora da função pulmonar em crianças com idade inferior a 12 anos, aumentando assim a esperança de que a lesão pulmonar causada pela FC possa ser detida ou mesmo revertida. “É um grande passo adiante”, comentou Nick Medhurst, do Cystic Fibrosis […]
FDA aprova Ivacaftor (Kalydeco®) para 23 novas mutações
A agência americana Food and Drug Administration (FDA) aprovou no dia 17 de maio de 2017 a utilização de Ivacaftor (Kalydeco®) para pessoas com 2 anos ou mais anos, que tenham pelo menos uma das 23 mutações funcionais residuais no gene CFTR da fibrose cística Por Cystic Fibrosis Foundation Nos EUA há mais de 900 […]
Vertex anuncia resultados positivos da fase 3 de estudos clínicos do VX-661 e do Kalydeco
Dois estudos clínicos de fase 3 de tezacaftor (VX-661) em combinação com ivacaftor (Kalydeco®) mostraram resultados positivos, conforme anunciou a Vertex Farmacêutica Publicado em 28 de março de 2017, no site da Fundação Americana de Fibrose Cística Resultados publicados a partir dos primeiros grandes estudos clínicos de fase 3 da combinação dessas drogas demonstrou que […]
