No caminho para a cura: promovendo tratamentos para todas as pessoas com FC
Os pesquisadores estão explorando tratamentos que mantenham as pessoas com fibrose cística o mais saudáveis possível, até que a cura seja encontrada. Na primeira sessão plenária da NACFC, dois cientistas dedicados à FC explicaram o progresso da pesquisa atual. Ao longo dos últimos quatro anos, os moduladores da proteína CFTR (reguladora da condutância transmembrana) que […]
Terapia com Orkambi mostra benefícios para as funções pulmonares de longo prazo em alguns pacientes
Nota importante: As informações deste texto têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com sua equipe multidisciplinar, eles poderão esclarecer todas as suas perguntas! Pessoas com Fibrose Cística (FC) com a mutação Delta F508 em ambas […]
FDA aprova Orkambi para tratamento de Fibrose Cística nos EUA
A Vertex Pharmaceuticals Inc. finalmente ganhou nesta quinta-feira, 2 de julho, a aguardada aprovação para o medicamento que pode tratar cerca da metade dos 30 mil americanos que têm Fibrose Cística. O medicamento ainda não tem data de aprovação para o Brasil. Pessoas com FC apresentam uma série de problemas no pulmão e sistema digestivo, […]
Novo medicamento para FC recebe importante aprovação nos Estados Unidos
Nessa última terça-feira, 12 de maio, a Vertex, empresa farmacêutica responsável pelo desenvolvimento do Orkambi, obteve a aprovação do uso da droga entre pacientes homozigotos delta F508 com 12 anos ou mais. A aprovação foi dada, por 12 votos a um, em uma das comissão consultivas da FDA, órgão responsável pela liberação de medicamentos nos […]
FDA aprova o uso do medicamento Ivacaftor para crianças de 2 a 5 anos com raras mutações da Fibrose Cística
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration) anunciou no dia 18 de março que foi aprovado o uso do medicamento Ivacaftor (ou Kalydeco) para uso no tratamento de crianças entre 2 e 5 anos com Fibrose Cística que têm umas das 10 raras mutações da doença. Para crianças […]
Sobrevivendo graças à ciência: uma vida com Fibrose Cística
Não muito tempo atrás, crianças com FC que chegavam até a idade adulta eram consideradas sortudas. Agora elas provavelmente chegarão aos quarentas e muito além, relata a repórter Penny Sarchet. Talvez eu nunca tivesse conhecido o Rob se não fosse a sua doença. Na universidade ele era um rapaz difícil de ser encontrado entre suas […]
Fase 3 dos estudos da combinação de Ivacaftor e Lumacaftor mostra resultados positivos na mutação mais comum da FC
A fase 3 dos testes clínicos de Ivacaftor (Kalydeco) em combinação com Lumacaftor (VX-809) para pessoas com duas cópias do gene Delta F508 mostrou uma melhora significativa nas funções pulmonares e outros sintomas da doença, de acordo com a Vertex Farmacêutica. Com base nestes resultados, a Vertex planeja apresentar um pedido de registro de nova […]
Reflexões de Gotemburgo – 37ª Conferência da Sociedade Europeia de Fibrose Cística
Entre os dias 11 e 14 de Junho, Gotemburgo cediou a 37ª Conferência Europeia de Fibrose Cística. Nosso voluntário Thiago Arzua, estudante de “Pre-Medicine – University of South Florida”, traduziu o texto elaborado pelos editores do portal CF Trust, sobre como foi o evento! Estamos em uma nova era da pesquisa em FC: Há uma crença […]
Retrospectiva da molécula VX-809 para os homozigotos delta F508
Por Dario Ricciardelli Junior. Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas. Retrospectiva da molécula VX-809 para os homozigotos delta F508 Acompanha o histórico […]
O que acontece com as pessoas que residem em países que não podem pagar pelo Kalydeco?
Por Miriam Figueira, Biomédica e Doutoranda em Ciência Biológicas (Fisiologia). Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas. O que acontece com as […]