FDA aprova Trikafta nos Estados Unidos para crianças de 6 a 11 anos com mutações específicas

Categoria: Central de Conteúdo - Postador por: Comunicação IUPV - Data: 15 de junho de 2021

Em 9 de junho de 2021 a Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos Estados Unidos, aprovou o uso do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para crianças diagnosticadas com fibrose cística entre 6 e 11 anos e que apresentam pelo menos uma cópia da mutação Delta F508 no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) ou que tenham uma mutação responsiva ao medicamento com base em dados in vitro.

Nos Estados Unidos, o Trikafta já havia sido aprovado pela FDA para pessoas com fibrose cística com 12 anos ou mais e que apresentam pelo menos uma mutação Delta F508 ou uma cópia de uma mutação responsiva com base em dados in vitro. 

De acordo com o comunicado divulgado pela Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do medicamento, na prática, para a comunidade americana da fibrose cística, esta aprovação significa que aproximadamente 1.500 crianças diagnosticadas com a doença serão elegíveis para um modulador pela primeira vez no país. Clique aqui para conferir a nota oficial da Vertex Pharmaceuticals sobre a aprovação.

Trikafta no Brasil

No Brasil, em 26 de março de 2021, a Vertex Pharmaceuticals solicitou o registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O pedido no país já foi feito para pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene CFTR ou uma mutação no gene CFTR que seja responsiva, com base em dados in vitro.

Aqui no Brasil, de acordo com a RDC 204, que prevê a avaliação de novas medicações para doenças raras em regime prioritário, a Anvisa tem 120 dias para realizar a avaliação referente ao pedido de registro do Trikafta. Considerando a data de submissão do pedido no país, este prazo se encerra em 22 de setembro de 2021, desconsiderando possíveis atrasos. O time do Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística está acompanhando de perto esse processo e compartilhará todas as atualizações em seus canais de comunicação.

Dúvidas sobre esse ou outro tema relacionado à fibrose cística? Então entre em contato conosco pelo contato@unidospelavida.org.br ou (41) 99636-9493.

Referências:

https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-trikaftar

https://www.cff.org/News/News-Archive/2021/FDA-Approves-Trikafta-for-Children-Ages-6-Through-11-With-Certain-Mutations/

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.

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