Evento realizado em Brasília reuniu representantes do Ministério da Saúde, profissionais, pesquisadores, indústria farmacêutica e comunidade para discutir os resultados do monitoramento pós-incorporação, a jornada das pessoas com fibrose cística e as avaliações em curso na Conitec
O Unidos pela Vida participou, no dia 6 de agosto, em Brasília, do evento “Fibrose Cística em Debate – Dados de mundo real e a jornada do paciente no SUS”, realizado na Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT). A programação contou com a presença do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, de representantes da Coordenação-Geral de Doenças Raras e de outras áreas do Ministério da Saúde.
Também participaram o presidente da SBPT, Dr. Ricardo Amorim; as pneumologistas e integrantes do Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC), Dra. Luciana Monte e Dra. Flávia Fernandes; e a psicóloga Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora do Instituto Unidos pela Vida e integrante da diretoria do GBEFC. O encontro reuniu ainda pesquisadores, representantes da indústria farmacêutica e do Sindusfarma, familiares de pessoas com fibrose cística e outros participantes envolvidos na organização do cuidado e no acesso à saúde.
Ao longo da programação, foram abordados o papel das sociedades médicas na atualização das políticas de saúde, o monitoramento clínico após a incorporação do Trikafta, a geração de evidências nacionais, a estrutura assistencial da fibrose cística no SUS e os avanços e desafios no cuidado às doenças raras. Verônica participou com a apresentação “A perspectiva do paciente diante das mudanças no tratamento: o reflexo clínico e assistencial dos avanços na fibrose cística”.
Um dos principais temas do encontro foi o Relatório Nacional de Monitoramento dos Moduladores de CFTR no SUS, realizado pelo GBEFC. O documento apresenta dados de mundo real sobre a efetividade e a segurança do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, conhecido comercialmente como Trikafta®, após sua incorporação ao SUS.
O monitoramento cumpre um compromisso assumido pelo GBEFC perante a Conitec, no contexto da decisão favorável à incorporação do medicamento em 2023. Para viabilizar esse acompanhamento, foi desenvolvido um sistema integrado ao Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC), que permite coletar continuamente dados clínicos e de segurança das pessoas em tratamento.
O primeiro relatório apresenta dados de acompanhamento de 647 pessoas com fibrose cística em uso do Trikafta, entre crianças, adolescentes e adultos, acompanhados durante um ano em 39 centros de referência brasileiros. Os resultados apresentados apontaram:
Os resultados também mostram redução dos ciclos de inflamação e infecção e um perfil de segurança considerado adequado durante o acompanhamento. O Relatório Nacional de Monitoramento está disponível publicamente no site do GBEFC.
Em sua fala, o ministro Alexandre Padilha reconheceu os efeitos do tratamento na vida das pessoas com fibrose cística e no próprio sistema de saúde. Ele mencionou a redução de internações, óbitos e necessidade de transplantes observada após a disponibilização do medicamento no SUS.
“Estamos falando de salvar vidas e aliviar o bolso das famílias”, afirmou o ministro. Padilha também destacou que a produção de dados e o acompanhamento dos resultados podem contribuir para o acesso sustentável aos tratamentos e para a construção de novas parcerias com o SUS. Segundo a matéria publicada pelo Ministério da Saúde após o evento, mais de 2,4 mil pessoas são atualmente beneficiadas pelo Trikafta na rede pública.
Durante o encontro, o Unidos pela Vida e o GBEFC reforçaram a importância de que as pessoas elegíveis possam iniciar o tratamento o mais cedo possível. A fibrose cística é progressiva e pode provocar danos cumulativos e irreversíveis. Por isso, o tempo entre o diagnóstico, a identificação da variante genética e o acesso ao tratamento pode interferir em toda a trajetória de saúde.
Atualmente, o Trikafta está disponível no SUS para pessoas a partir de seis anos que tenham pelo menos uma variante F508del no gene CFTR. Duas avaliações em andamento na Conitec discutem a ampliação desse uso:
Os dois temas receberam recomendação preliminar desfavorável e passaram pelas Consultas Públicas nº 43 e nº 48, realizadas entre 16 de junho e 6 de julho de 2026. As consultas já foram encerradas, mas as contribuições recebidas ainda precisarão ser apresentadas ao Comitê de Medicamentos para uma nova deliberação e definição da recomendação final.
Até a publicação desta matéria, a data de retorno dos dois temas à pauta da Conitec ainda não havia sido divulgada. A expectativa do Unidos pela Vida e do GBEFC é de que essa apreciação aconteça em breve. O andamento pode ser acompanhado na página de consultas públicas da Conitec.
A ampliação em avaliação envolve dois grupos que ainda não são atendidos pelos critérios atuais do SUS. Para as crianças, iniciar o tratamento mais cedo representa a possibilidade de agir antes do acúmulo de complicações. Para as pessoas com variantes raras responsivas, representa a oportunidade de receber um tratamento direcionado à causa da doença, com base nas características genéticas de cada pessoa.
Verônica também apresentou resultados de pesquisas realizadas pelo Unidos pela Vida sobre os efeitos do tratamento na rotina das pessoas com fibrose cística e de seus familiares.
Uma das pesquisas, publicada no Orphanet Journal of Rare Diseases, avaliou 174 cuidadores de todas as regiões brasileiras. O uso do Trikafta foi associado à redução da sobrecarga do cuidado, à melhora da qualidade de vida relacionada à saúde e ao menor impacto sobre a produtividade no trabalho.
A maior diferença na sobrecarga foi observada entre cuidadores de crianças menores de cinco anos. Nessa faixa etária, pais e responsáveis assumem grande parte da rotina de fisioterapia, medicamentos, consultas e acompanhamento diário. O resultado reforça que os efeitos de um tratamento não se limitam aos desfechos clínicos da criança, mas alcançam toda a organização familiar.
Outro estudo, aceito para publicação no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia, avaliou pessoas com fibrose cística sem a variante F508del, população historicamente menos representada nos estudos clínicos. Entre os participantes em uso do Trikafta, 92% relataram redução da tosse, 50% perceberam mais disposição e energia, 42% apresentaram melhora no ganho de peso e 42% relataram menor necessidade de antibióticos.
A pesquisa também mostrou as dificuldades envolvidas no acesso ao cuidado. Os participantes percorriam, em média, 245,7 quilômetros por consulta e permaneciam aproximadamente oito horas entre o deslocamento e o atendimento.
Resultados ainda em fase de publicação, obtidos com 70 adultos de 15 estados, reforçam esse cenário. Entre os 46 participantes em uso de moduladores, 93% relataram melhora respiratória. Nos 30 dias anteriores à pesquisa, 30% utilizaram antibióticos e 9% foram hospitalizados. Entre os 24 participantes que não utilizavam moduladores, esses percentuais foram de 50% e 17%, respectivamente.
Essas evidências complementam o monitoramento conduzido pelo GBEFC e permitem observar diferentes dimensões do tratamento, incluindo sintomas, hospitalizações, uso de antibióticos, rotina familiar, produtividade e deslocamentos para o cuidado.
Além dos resultados das pesquisas, Verônica compartilhou parte de sua experiência como pessoa com fibrose cística e usuária do Trikafta pelo SUS. Diagnosticada somente aos 23 anos, ela passou a infância e a adolescência com infecções respiratórias frequentes e precisou retirar dois lobos do pulmão direito aos 18 anos.
“Eu tive a primeira infecção respiratória ainda no meu primeiro mês de vida e cresci tendo, em média, quatro ou cinco pneumonias por ano. Mesmo assim, o diagnóstico de fibrose cística só veio aos 23 anos”, relatou.
Verônica iniciou o Trikafta aos 38 anos, com função pulmonar próxima de 50%, tosse frequente e dificuldade para realizar atividades cotidianas. Após o início do tratamento, sua função pulmonar chegou a aproximadamente 80%. Em dois anos, não teve novos episódios de pneumonia e precisou utilizar antibióticos orais apenas duas vezes.
“Foi só aos 38 anos que eu aprendi a respirar. Comecei a perguntar para todo mundo se era aquilo que as pessoas sentiam quando respiravam, porque senti o ar gelado de Curitiba chegar a lugares do meu pulmão que eu nem imaginava que existissem”, contou.
A mudança também alcançou sua rotina familiar e a forma como passou a pensar no futuro. “Minha filha não tem a lembrança de uma mãe tossindo o tempo todo, com falta de ar ou sempre doente. Mais do que mudar os meus exames, o tratamento mudou a minha maternidade e a forma como consigo pensar no futuro.”
Durante sua apresentação, Verônica também destacou a recente sanção da Lei nº 15.465, de 9 de julho de 2026, que instituiu oficialmente o Mês Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística – Setembro Roxo.
O projeto também foi liderado pelo Unidos pela Vida e busca tornar a fibrose cística mais conhecida no Brasil, contribuindo para o reconhecimento dos sinais, o diagnóstico precoce e o tratamento adequado.
“O meu trabalho hoje junto ao Unidos pela Vida é de tentar devolver ao mundo a chance que tive de ser diagnosticada e tratada. Quero realizar o meu sonho de ser avó, de envelhecer com saúde e qualidade de vida”, afirmou Verônica.
Ao encerrar sua participação, ela reforçou o compromisso que orienta sua trajetória e o trabalho desenvolvido pelo Unidos pela Vida.
“A fibrose cística é parte do que somos, não o limite do que podemos ser. E vamos seguir trabalhando para que todas as pessoas tenham acesso ao que há de melhor para viver”.
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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.
REFERÊNCIAS:
Oliveira, VDGSB, Oliveira, VB, Amaral, MB et al. Impacto dos moduladores de CFTR na sobrecarga do cuidador na fibrose cística: um estudo transversal no Brasil. Orphanet J Rare Dis (2026). https://doi.org/10.1186/s13023-026-04514-z
Relatório Nacional de Monitoramento: Moduladores de CFTR no SUS Análise Preliminar de Efetividade e Segurança – TRIKAFTA® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor): https://www.portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/Relato%CC%81rio_Monitoramento_Uso%20de%20Moduladores%20da%20proteina%20CFTR.pdf
Medicamento inovador ofertado no SUS reduz em até 85% as internações de pessoas com fibrose cística: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias-ms/2026/agosto/medicamento-inovador-ofertado-no-sus-reduz-em-ate-85-as-internacoes-de-pessoas-com-fibrose-cistica
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