Estudo revela: sinais graves de fibrose cística em recém-nascidos não definem o futuro do paciente
Apesar das taxas de sobrevivência e nutrição serem promissoras, a pesquisa alerta que a função pulmonar exige acompanhamento redobrado durante a adolescência. Um novo estudo realizado em Portugal sugere que o desenvolvimento da fibrose cística durante o primeiro mês de vida pode não prever, necessariamente, desfechos de longo prazo menos favoráveis. Apesar de enfrentarem uma […]
Cystic Fibrosis Foundation financia estratégia baseada em células para ajudar a reconstruir vias aéreas danificadas pela fibrose cística
Pesquisadores testarão células das vias aéreas com correção genética e um suporte biodegradável A Cystic Fibrosis Foundation está financiando um novo projeto de pesquisa que visa desenvolver uma estratégia baseada em células para reconstruir o tecido danificado das vias aéreas em pessoas com fibrose cística. O Dr. Do-Yeon Cho, professor do Departamento de Otorrinolaringologia e […]
Abordagem baseada em nanocorpos pode melhorar significativamente o tratamento da fibrose cística
Um nanocorpo recém-desenvolvido pode ampliar significativamente as opções de tratamento para a fibrose cística. Pesquisadores da Universidade Charité – Berlin desenvolveram, pela primeira vez, um fragmento de anticorpo capaz de penetrar nas células e atuar diretamente em seu interior. Ele estabiliza e melhora funcionalmente o canal CFTR, que frequentemente apresenta defeitos na fibrose cística. Os […]
Contribuições das Consultas Públicas do Trikafta® 2 a 5 anos e mutações raras serão apresentadas na 155ª Reunião Ordinária da Conitec
No dia 02 de setembro, será realizada a 155ª Reunião Ordinária da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). De acordo com a pauta divulgada no site da Comissão (clique aqui para visualizar), serão apresentadas as contribuições recebidas durante as Consultas Públicas nº 43 e 48 referentes à ampliação do […]
Alyftrek melhorou a função da CFTR em crianças pequenas com Fibrose Cistica
Dados de Fase 3 mostraram níveis mais baixos de cloreto no suor após a troca do Trikafta Novos dados de ensaios clínicos sugerem que o Alyftrek, um modulador da proteína CFTR de tripla combinação e de última geração, melhorou ainda mais a função da proteína CFTR defeituosa em crianças de 2 a 5 anos com […]
Variantes da CFTR: Como diferente defeitos na CFTR influenciam a Fibrose Cística
A fibrose cística é uma doença genética progressiva decorrente de mutações no gene CFTR, que codifica uma proteína com o mesmo nome. Até o momento, já foram descritas mais de 2.100 variantes nesse gene, muitas das quais são patogênicas (ditas mutações), embora uma parcela significativa permaneça pouco caracterizada. Os pacientes podem apresentar a mesma variante […]
Tratamento inalatório para fibrose cística mostra-se promissor para pacientes que não utilizam moduladores de CFTR
ETD001, da empresa Enterprise, demonstrou melhorar a função pulmonar em um pequeno estudo clínico O ETD001, uma terapia inalatória para fibrose cística, mostrou-se mais eficaz que o placebo na melhoria da função pulmonar em pacientes com FC que não utilizam moduladores de CFTR – terapias aprovadas que funcionam apenas em pessoas com certas mutações genéticas […]
Pesquisa do Unidos pela Vida revela que cuidadores de pessoas com fibrose cística em uso de moduladores tem menor sobrecarga no cuidado diário
Estudo nacional realizado com 174 cuidadores foi publicado na Orphanet Journal of Rare Diseases e amplia as evidências sobre os impactos do tratamento para toda a família. Uma pesquisa realizada pelo Instituto Unidos pela Vida demonstrou que cuidadores de pessoas com fibrose cística em uso de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, o ETI, comercialmente conhecido como Trikafta®, apresentaram menor […]
