Pesquisa do Unidos pela Vida revela que cuidadores de pessoas com fibrose cística em uso de moduladores tem menor sobrecarga no cuidado diário

Estudo nacional realizado com 174 cuidadores foi publicado na Orphanet Journal of Rare Diseases e amplia as evidências sobre os impactos do tratamento para toda a família.

Uma pesquisa realizada pelo Instituto Unidos pela Vida demonstrou que cuidadores de pessoas com fibrose cística em uso de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, o ETI, comercialmente conhecido como Trikafta®, apresentaram menor sobrecarga, melhor percepção da própria saúde, menor perda de produtividade no trabalho e menos tempo dedicado aos cuidados diários, quando comparados aos cuidadores de pessoas que não utilizavam moduladores da CFTR.

Os resultados deram origem ao artigo “Impact of CFTR modulators on caregiver burden in cystic fibrosis: a cross-sectional study in Brazil”, publicado, ainda como artigo in press, na revista científica internacional Orphanet Journal of Rare Diseases.

O estudo é assinado por Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, Vinícius Bednarczuk, Marise Basso Amaral e Marilis Dallarmi Miguel.

Uma pesquisa nacional sobre a realidade de quem cuida

Embora os benefícios clínicos dos moduladores da CFTR para as pessoas com fibrose cística estejam bem estabelecidos, ainda existem poucas evidências sobre os efeitos dessas terapias na vida dos cuidadores.

Para ampliar esse conhecimento, o Unidos pela Vida realizou, entre setembro e novembro de 2025, uma pesquisa com cuidadores primários de pessoas com fibrose cística. A coleta ocorreu por meio de um questionário on-line, divulgado nos canais institucionais do Instituto, nas redes sociais e com o apoio de organizações parceiras.

Participaram 174 cuidadores de todas as regiões brasileiras. Entre eles:

• 90,2% eram mães;
• a mediana de idade foi de 35 anos;
• 78 cuidavam de pessoas em uso de moduladores da CFTR;
• 96 cuidavam de pessoas que não utilizavam moduladores.

O estudo avaliou a sobrecarga relacionada ao cuidado, a qualidade de vida, a percepção de saúde, a produtividade no trabalho, o tempo dedicado aos cuidados e aspectos da organização da rotina familiar. Para isso, foram utilizados instrumentos validados, como a versão de 12 itens da Escala de Sobrecarga de Zarit – ZBI-12, o EQ-5D-3L e o Questionário sobre Produtividade no Trabalho e Comprometimento das Atividades para Cuidadores – WPAI:CG.

Duas horas a mais de cuidado por dia

Uma das diferenças mais expressivas foi observada no tempo dedicado aos cuidados diários. Os cuidadores de pessoas sem uso do modulador dedicavam uma mediana de 300 minutos por dia ao cuidado, enquanto, entre os cuidadores de pessoas em uso do medicamento, essa mediana foi de 180 minutos.

Isso representa uma diferença de duas horas diárias, além de uma maior frequência de consultas relatada pelo grupo sem uso de moduladores. Ambas as diferenças foram estatisticamente significativas.

Menor sobrecarga entre cuidadores de pessoas em uso do modulador

A sobrecarga também foi significativamente diferente entre os grupos. Na escala ZBI-12, em que pontuações mais altas representam maior sobrecarga percebida, os cuidadores de pessoas sem uso do modulador apresentaram mediana de 20 pontos. Entre os cuidadores de pessoas em uso do tratamento, a mediana foi de 15,5 pontos.

A maior diferença foi identificada entre cuidadores de crianças menores de cinco anos. Nesse grupo, a mediana de sobrecarga foi de 20 pontos entre os cuidadores de crianças sem uso do modulador e de 14 pontos entre aqueles que cuidavam de crianças em tratamento.

O achado é especialmente relevante porque as crianças dessa faixa etária ainda não tinham acesso regular ao ETI pelo Sistema Único de Saúde no momento da pesquisa.

Impactos na saúde e no trabalho

Os cuidadores de pessoas sem uso de moduladores também apresentaram pior percepção da própria saúde. Na escala visual EQ-VAS, a mediana foi de 65 pontos nesse grupo, em comparação com 70 pontos entre os cuidadores de pessoas em uso do tratamento.

Entre os 96 participantes que estavam empregados no momento da pesquisa, o impacto sobre o trabalho e as atividades cotidianas também foi maior entre aqueles que cuidavam de pessoas sem uso do modulador:

• o absenteísmo apresentou mediana de 15,8%, em comparação com 0% no grupo com modulador;
• o presenteísmo, que representa a redução da produtividade mesmo quando a pessoa permanece trabalhando, foi de 50%, em comparação com 20%;
• o comprometimento das atividades cotidianas foi de 50%, em comparação com 30%.

Esses dados mostram que a sobrecarga do cuidado não se limita à rotina de tratamento. Ela pode repercutir na saúde, na autonomia, na participação profissional e na organização financeira e familiar dos cuidadores.

O valor do tratamento também alcança a família

Por se tratar de um estudo transversal, os resultados demonstram associações e não permitem estabelecer uma relação direta de causa e efeito. Ainda assim, os achados ampliam a compreensão sobre o valor dos moduladores da CFTR ao incorporar desfechos que vão além dos benefícios clínicos observados nas pessoas com fibrose cística.

Considerar os impactos sobre os cuidadores é fundamental para uma avaliação mais abrangente das tecnologias em saúde. Essa perspectiva pode contribuir para qualificar processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde, decisões sobre acesso e políticas públicas voltadas às pessoas com fibrose cística e às suas famílias.

Para o Unidos pela Vida, transformar as experiências da comunidade em dados e evidências é uma forma de aproximar a ciência da realidade de quem convive diariamente com a doença e fortalecer a participação dos pacientes e cuidadores nas decisões em saúde.

O Instituto agradece especialmente aos 174 cuidadores que compartilharam suas experiências e tornaram esta pesquisa possível.

Acesse o artigo completo: Impact of CFTR modulators on caregiver burden in cystic fibrosis: a cross-sectional study in Brazil

Fonte: Oliveira, V.D.G.S.B., Oliveira, V.B., Amaral, M.B. et al. Impact of CFTR modulators on caregiver burden in cystic fibrosis: a cross-sectional study in Brazil. Orphanet J Rare Dis (2026). https://doi.org/10.1186/s13023-026-04514-z

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.