Tratamento inalatório para fibrose cística mostra-se promissor para pacientes que não utilizam moduladores de CFTR

ETD001, da empresa Enterprise, demonstrou melhorar a função pulmonar em um pequeno estudo clínico

O ETD001, uma terapia inalatória para fibrose cística, mostrou-se mais eficaz que o placebo na melhoria da função pulmonar em pacientes com FC que não utilizam moduladores de CFTR – terapias aprovadas que funcionam apenas em pessoas com certas mutações genéticas causadoras da doença – em um pequeno estudo clínico.

Esses resultados foram divulgados pela Enterprise Therapeutics, desenvolvedora da terapia, que destacou que o ETD001 foi “projetado para tratar os 10% de pessoas com FC que apresentam as maiores necessidades médicas não atendidas”.

De modo geral, os dados do estudo indicaram que a terapia inalatória foi segura e bem tolerada, informou a Enterprise em um comunicado à imprensa.

“Estamos muito satisfeitos em anunciar resultados positivos deste estudo de Fase 2 com o ETD001. Esses dados demonstram que essa nova terapia é bem tolerada por pessoas com FC e promoveu melhora na função pulmonar ao longo de um período de 28 dias em comparação com o placebo”, afirmou Renu Gupta, diretora médica da Enterprise.

Gupta acrescentou: “Estamos otimistas quanto ao potencial do ETD001 de se tornar uma nova opção terapêutica para melhorar a vida de todas as pessoas com FC, especialmente daquelas que atualmente não dispõem de terapias eficazes, e agradecemos a todos que participaram deste estudo”.

A FC é causada por mutações no gene que codifica a CFTR, uma proteína que ajuda a regular o movimento de água e íons – ou moléculas de sal – para dentro e para fora das células. Na ausência de uma CFTR funcional, as pessoas com FC produzem um muco anormalmente espesso e viscoso, que se acumula nos pulmões e em outros órgãos, desencadeando os sintomas da doença.

Os moduladores da CFTR são uma classe de medicamentos capazes de aumentar a funcionalidade da proteína CFTR defeituosa, mas funcionam apenas para determinados pacientes. Além disso, algumas pessoas com mutações elegíveis não podem utilizar essas terapias devido a efeitos colaterais.

Novo tratamento inalatório desenvolvido para todas as pessoas com FC

O ETD001 foi desenvolvido com uma abordagem diferente: atuar sobre uma proteína conhecida como ENaC (sigla em inglês para canal epitelial de sódio). Assim como a CFTR, o ENaC normalmente ajuda a controlar o movimento de água e moléculas de sal para dentro e para fora das células; no entanto, o ENaC transporta especificamente íons de sódio, em vez de íons de cloreto. O sódio e o cloreto são mais conhecidos como os dois componentes do sal de cozinha.

Ao bloquear a atividade do ENaC, o ETD001 visa normalizar a quantidade de água no muco, independentemente do tipo de mutação que a pessoa apresente. Em um estudo envolvendo voluntários saudáveis, a terapia demonstrou ser bem tolerada.

Esses novos dados provêm de um estudo de Fase 2 (NCT06478706), patrocinado pela Enterprise, que recrutou 57 pessoas com FC que não estavam utilizando moduladores da CFTR. Na primeira etapa do estudo, os pacientes receberam ETD001 durante uma semana para monitoramento de segurança. Segundo a desenvolvedora, o tratamento foi, de modo geral, bem tolerado, apresentando um perfil de segurança consistente com o esperado para pessoas com FC submetidas a uma terapia inalatória. A empresa não forneceu mais detalhes.

A segunda etapa do estudo comparou o ETD001 a um placebo. Durante cerca de um mês, alguns pacientes foram designados para receber tratamento com ETD001 duas vezes ao dia, enquanto outros receberam placebo. Em seguida, após um período de washout (intervalo de eliminação) de quatro semanas, os pacientes que haviam recebido placebo inicialmente passaram a receber ETD001 por um mês, e vice-versa. O período de washout permite que o tratamento testado seja totalmente eliminado do organismo. O objetivo principal desta parte do estudo foi avaliar o impacto do tratamento em uma medida padrão da função pulmonar denominada volume expiratório forçado no primeiro segundo, ou VEF1. Os resultados mostraram que o uso de ETD001 levou a uma melhora estatisticamente significativa no VEF1 em relação ao placebo, de 3,4% em média.

Martin Gosling, PhD, diretor científico da Enterprise, observou que este estudo marca os primeiros resultados positivos de uma terapia que tem como alvo o ENaC em um ensaio clínico para fibrose cística.

“Estamos entusiasmados com o potencial que esses dados oferecem para ampliar as opções de tratamento para todas as pessoas com FC. Observar uma melhora na função pulmonar em até 28 dias de tratamento com o ETD001 é um marco significativo, e agora aguardamos com expectativa o avanço para ensaios clínicos de maior duração, nos quais esperamos observar benefícios clínicos adicionais”, disse Gosling.

A empresa também planeja iniciar estudos adicionais de Fase 2 para testar diferentes doses de ETD001 por um período mais longo em pacientes com FC. Também estão previstos testes do ETD001 em combinação com moduladores de CFTR.

John Ford, PhD, CEO da Enterprise, agradeceu a “todos os envolvidos no desenvolvimento do programa ETD001 até esta etapa”, acrescentando que “é muito gratificante ver os resultados deste estudo de Fase 2”.

Ford afirmou que a empresa “aguarda agora com expectativa o desenvolvimento mais aprofundado deste candidato, estando um passo mais perto de melhorar os resultados para as pessoas que vivem com doenças respiratórias”.

Artigo traduzido pela Dra. Mariana Camargo para o Instituto Unidos pela Vida em 13/07/2026: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/cf-treatment-shows-promise-patients-not-taking-modulators

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.