Novas Terapias para Insuficiência Pancreática em Pessoas com Fibrose Cística

O laboratório  AzurRx BioPharma está preparando um estudo multicêntrico, nos Estados Unidos e na Europa, de Fase 2, para avaliar a utilização do MS1819-SD, seu principal candidato para o  tratamento da insuficiência pancreática exócrina (IPE) em pessoas com Fibrose Cística (FC).
Esse anúncio foi feito após a aprovação da Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos, depois da  solicitação de Nova Droga em Investigação (IND) para MS1819-SD apresentada pela empresa. O estudo está  programado para ter início no final de 2018.
“Estamos avançando de maneira decisiva com nossos planos para esse estudo. Esperamos que inclua cerca de 30 pacientes para podermos comparar os dados com os padrões de cuidados que existem atualmente”, disse o Dr. James Pennington, Chefe Clínico da AzurRx, em comunicado à imprensa. “Pretendemos concluir o estudo em 2019, e logo em seguida divulgar os resultados.”
Muitos pacientes com Fibrose Cística têm IPE, porque o muco espesso bloqueia o duto pancreático, que controla a liberação das enzimas pancreáticas necessárias para a  digestão dos alimentos. Essas pessoas devem receber enzimas para superar o problema e manter a digestão e a saúde nutricional normais.
O tratamento atual para a IPE são os comprimidos de reposição de enzimas pancreáticas porcinas, que consistem em enzimas derivadas do porco.
O MS1819-SD é a terapia oral em investigação, ela foi planejada  para restabelecer o equilíbrio das enzimas digestivas que quebram as  moléculas de gordura. É uma versão artificial da enzima lipase da levedura Yarrowia lipolytica, o que significa que, diferente das terapias disponíveis atualmente, ela não contém produtos de origem animal.
Usando essa estratégia, os pesquisadores esperam superar um dos maiores problemas dos produtos de origem animal — a potencial contaminação.
“Os tratamentos atuais utilizam produtos de origem animal, que podem apresentar riscos, incluindo a transmissão de germes causadores de infecções e problemas no processo de produção e fornecimento. Por outro lado, o MS1819-SD poderia reduzir o fardo do comprimido por ser derivado da levedura, e também acreditamos que o processo de fabricação pode ocorrer  em volumes maiores”, disse Thijs Spoor, CEO da AzurRx.
Os resultados de um estudo realizado em colaboração com o Mayoly Spindler, demonstraram o potencial dessa nova terapia em investigação pela  melhora da absorção de gordura. O estudo (NCT03481803) envolveu 11 pessoas  com pancreatite crônica — outra causa de IPE — na França, Austrália e Nova Zelândia. Os participantes foram tratados com doses crescentes de MS1819-SD por duas semanas.
Embora o estudo não tenha sido feito para determinar a eficácia do novo tratamento, as pessoas que receberam a dose mais alta de MS1819-SD tiveram um aumento médio de 21,8% no coeficiente de absorção de gordura — uma medida de digestão de gordura — em comparação com seus valores iniciais no estudo.
Outros exames, incluindo aspectos como a Escala de Fezes de Bristol, o número de evacuações diárias e o peso das fezes, também tiveram melhores resultados no tratamento com utilização da MS1819-SD.
“A liberação pela FDA de nosso estudo  de MS1819-SD em portadores de Fibrose Cística representa um marco importante para a empresa”, disse Spoor. “Essa aprovação aconteceu logo após nosso bem-sucedido estudo de Fase 2a em IPE de pessoas com pancreatite crônica (PC), que demonstrou tanto segurança quando eficácia estatisticamente significativas do novo tratamento. Assim, estamos confiantes para seguir em frente com esse nosso estudo multicêntrico de Fase 2 em IPE em pessoas com FC.”
Fonte: MELÃO, A. FDA Approves AzurRx Biopharma Request to Test MS1819-SD in CF Patients with EPI. Cystic Fibrosis News Today. 22 de outubro de 2018. Disponível em: https://cysticfibrosisnewstoday.com/2018/10/22/azurrx-biopharma-to-launch-ms1819-sd-trial-for-cf-patients-with-epi/.
Traduzido por Vera Carvalho, voluntária de tradução para o Instituto Unidos pela Vida. Vera é tradutora profissional com especialidade na área científica (carvalho.vera.carvalho@gmail.com).
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.