Vertex seleciona combinação tripla com VX-445 para a Fibrose Cística e envia a solicitação para aprovação da FDA nos Estados Unidos

A Vertex Pharmaceuticals anunciou hoje que buscará a aprovação da FDA (Food and Drug Administration – órgão regulatório dos EUA como a Anvisa no Brasil) para o modulador da proteína CFTR VX-445 (elexacaftor) combinado com o tezacaftor/ivacaftor (Symdeko®). A combinação tripla VX-445 é um dos potenciais moduladores de combinação tripla que a Vertex vem testando em suas pesquisas de ensaios clínicos de estágio final. O outro, que não foi selecionado, era o VX-659 combinado com o tezacaftor/ivacaftor.
De acordo com a empresa, a Vertex baseou sua escolha pelo VX-445, a partir de uma análise detalhada dos resultados, lançados recentemente, dos ensaios clínicos realizados durante 24 semanas, incluindo fatores como os perfis de segurança, tolerabilidade e efeitos colaterais. Nos ensaios clínicos de fase tardia, o modulador VX-445 foi associado a um aumento de 14,3 pontos percentuais na função pulmonar em pessoas com a mutação delta F508 e outra mutação de função mínima da CFTR em comparação com os participantes que receberam o placebo. A mutação de função mínima se refere àquelas mutações que não produzem quantidade significativa da proteína CFTR.
A Vertex planeja enviar um novo pedido para a aprovação do VX-445 combinado com o tazacaftor/ivacaftor à FDA no terceiro trimestre de 2019. A empresa declarou em seu comunicado que está buscando a aprovação para pessoas com 12 anos ou mais, que tenham uma mutação delta F508 e outra de função mínima da proteína CFTR, e em pessoas com duas mutações delta F508. A aprovação do medicamento de combinação tripla poderia, com o tempo, incentivar as terapias que tratam a causa subjacente da FC para mais de 90% das pessoas com a doença.
“O anúncio de hoje representa um passo significativo na busca de nosso objetivo de tratar a causa subjacente da FC”, disse Preston W. Campbell, III, MD, presidente e CEO da Cystic Fibrosis Foundation. “O modulador de combinação tripla tem o potencial de transformar o tratamento da FC para a maioria das pessoas com a doença e incentiva nossos esforços contínuos para encontrar terapias eficazes para todas as pessoas que vivem com FC.”
Resumo dos resultados da fase 3 para o modulador de combinação tripla VX-445
Os participantes do estudo, os quais tinham idade de 12 anos ou mais, com uma mutação delta F508 e uma mutação de função mínima (comparado ao placebo), após 24 semanas apresentaram os seguintes resultados:

• Aumento de 14,3 pontos percentuais na função pulmonar (VEF1);
• Redução de 63% nas exacerbações pulmonares;
• Redução de 41,8 mmol/L no cloreto de suor;
• Aumento de 20,2 na medida de qualidade de vida (instrumento: CFQ-R).

A Cystic Fibrosis Foundation está empenhada em encontrar tratamentos para a causa subjacente da doença, para todas as pessoas com FC. Com isso,  também estão em andamento importantes programas para desenvolver tratamentos para pessoas com mutações raras que não se beneficiarão dos moduladores da proteína CFTR, bem como, tratamentos para as complicações da doença.
Para obter informações adicionais sobre o anúncio, consulte o comunicado de imprensa da Vertex.
*FDA – Food and Drug Administration: órgão de controle e regulamentação de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos.
Referências:
CYSTIC FIBROSIS FOUNDATION. Vertex Selects Triple Combination With VX-445 to Submit for FDA Approval. 30 de maio de 2019. Disponível em: https://www.cff.org/News/News-Archive/2019/Vertex-Selects-Triple-Combination-With-VX-445-to-Submit-for-FDA-Approval/?utm_source=newsletter&utm_medium=email&utm_content=LEARN%20MORE&utm_campaign=Vertex%20FDA.
Official Announcement Vertex: Vertex Selects Triple Combination Regimen of VX-445, Tezacaftor and Ivacaftor to Submit for Global Regulatory Approvals in Cystic Fibrosis  https://investors.vrtx.com/node/26176/pdf
Tradução: Julianna Rodrigues Beltrão, acadêmica do 9º período de Psicologia da Pontifícia Universidade Católica do Paraná (PUCPR); presidente da Liga Acadêmica de Humanização do Cuidado em Saúde (LAHCS); atua no setor de Psicologia e Projetos do Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística.
Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, psicóloga CRP 08/16.156, especialista em análise do comportamento, fundadora e diretora geral do Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística, diagnosticada com FC aos 23 anos de idade; Cristiano Silveira, Biólogo, presidente da Associação Carioca de Assistência à Mucoviscidose; Dario Ricciardelli e Miqueias Lopes Pacheco, Bacharel em Biomedicina (2009), Especialista em Farmacologia Clínica (2010), Mestre (2012) e Doutor (2016) em Ciências Biológicas (Biofísica).
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.