Novo estudo para o desenvolvimento do medicamento 4D-710 para o tratamento da fibrose cística avança para Fase 2 com apoio da Cystic Fibrosis Foundation

A 4D Molecular Therapeutics, empresa que atua na área da  biotecnologia, anunciou que a Cystic Fibrosis Foundation (CF Foundation) fornecerá até US$ 11 milhões em financiamento adicional, com uma parcela inicial de US$ 7,5 milhões, e suporte técnico para acelerar o desenvolvimento do 4D-710 para o tratamento da doença pulmonar na fibrose cística. 

Esse apoio inclui a criação de um novo Comitê Diretor Conjunto com experiência avançada em desenvolvimento clínico e regulatório para aprimorar o planejamento estratégico, a orientação e a coordenação do desenvolvimento do medicamento 4D-710. Com esse financiamento, a CF Foundation já comprometeu quase US$ 32 milhões para os programas de fibrose cística da 4DMT.

“É uma honra receber o apoio contínuo da CF Foundation, que reforça nossa missão compartilhada de levar novos tratamentos transformadores para pessoas com fibrose cística”, disse David Kirn, M.D., cofundador e CEO da 4DMT. 

“Nosso vetor A101 de última geração, utilizado no 4D-710, foi inventado para administração e transdução eficientes de aerossol pelas vias aéreas pulmonares e foi projetado para permitir doses repetidas, mantendo o benefício clínico ao longo do tempo. Este financiamento e apoio estratégico são essenciais à medida que avançamos com o medicamento 4D-710 na Fase 2, com o objetivo de fornecer um medicamento genético durável e sem variantes alvo (para pessoas com fibrose cística com qualquer mutação), com potencial para se tornar um tratamento fundamental para indivíduos com fibrose cística e com necessidades pulmonares ainda não atendidas. Estamos ansiosos para compartilhar os dados provisórios da Fase 1 do ensaio clínico AEROW, incluindo os resultados de durabilidade funcional de um a três anos após a administração, e fornecer uma atualização do programa até o final do ano.”

O financiamento e o Comitê Diretor Conjunto apoiarão as seguintes atividades:

Ensaio clínico AEROW – Coorte de Redosagem de Fase 1: os participantes selecionados da Fase 1 devem receber uma segunda dose (2,5E14 vg), ≥ 1 ano após a administração inicial de 4D-710.

Ensaio clínico AEROW – Coorte de Fase 2: o recrutamento começou com 2,5E14 vg como dose comercial e pivotal prevista, que foi selecionada após revisão com a Equipe de Revisão de Segurança da CF Foundation e a liderança do ensaio de dados clínicos.

Preparação para a Fase 3

Dados provisórios da Fase 1 do AEROW

Conforme divulgado anteriormente, o protocolo AEROW foi alterado para adicionar desfechos clínicos adicionais em coortes de doses mais baixas (5E14 e 2,5E14 vg):

Lavagem de respiração múltipla (MBW) medindo o índice de depuração pulmonar (LCI2,5): o índice de depuração pulmonar (LCI2,5) é um método sensível e reprodutível de medida da função das pequenas vias aéreas que tem sido usada por órgãos reguladores para apoiar aprovações de terapias pediátricas para fibrose cística e pode detectar efeitos do tratamento mais cedo do que testes tradicionais de função pulmonar, como ppFEV1.

Tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR): a TCAR é uma técnica de imagem que fornece visualização detalhada dos pulmões, permitindo que pneumologistas avaliem alterações na estrutura das vias aéreas, como obstrução de muco e espessamento da parede das vias aéreas.

Dados da Fase 1 com foco no acompanhamento de n=9 pacientes com dose mais baixa (aproximadamente 3 a 18 meses), com foco em desfechos respiratórios funcionais, incluindo LCI2,5, ppFEV1 e CFQ-R-R (questionário de qualidade de vida focada na parte respiratória de pessoas com fibrose cística).

Dados de expressão do transgene 4D-710 e durabilidade funcional, incluindo análise de biópsias pulmonares pareadas coletadas 1 a 2 meses e 1 a 3 anos após a administração.

Planos para a Coorte de Redosagem da Fase 1.

Sobre o 4D-710

O 4D-710 foi desenvolvido para ser um medicamento genético durável, reutilizável e podendo ser usado por pessoas com fibrose cística com qualquer variante genética, que aborda a causa subjacente da doença para melhorar a função das vias aéreas nos pulmões, resultando em melhor qualidade de vida. 

A indústria fabricante acredita que o 4D-710 tem o potencial de se tornar uma terapia fundamental para muitas pessoas com fibrose cística, independentemente de sua variante específica do CFTR. Combinando o vetor AAV aerossolizado de última geração, direcionado e evoluído, A101, com um transgene CFTR∆R otimizado por códon, o 4D-710 é o primeiro medicamento genético conhecido a demonstrar a administração e expressão bem-sucedidas do transgene CFTR nas vias aéreas de pessoas com fibrose cística após a administração de aerossol. 

O ensaio clínico AEROW de Fase 1/2 em andamento está avaliando o impacto do 4D-710 na saúde pulmonar geral, incluindo alterações na função das pequenas vias aéreas, na estrutura das vias aéreas e na qualidade de vida. O 4D-710 recebeu a Designação de Doença Pediátrica Rara e a Designação de Medicamento Órfão da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

Todos os produtos candidatos da empresa estão em desenvolvimento clínico ou pré-clínico e ainda não foram aprovados para comercialização pela Food and Drug Administration dos EUA ou por qualquer outra autoridade reguladora. Não há garantias quanto à segurança ou eficácia dos produtos candidatos da empresa para os usos terapêuticos para os quais estão sendo estudados.

Texto traduzido de: https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/13/3165500/0/en/4DMT-Advances-4D-710-to-Phase-2-with-Additional-Funding-and-Support-from-the-Cystic-Fibrosis-Foundation.html

Revisão e tradução: Mariana Camargo, biomédica, PhD e mãe da Sofia, diagnosticada com fibrose cística.

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas, Mestre e Doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.