FDA aprova Ivacaftor (Kalydeco®) para 23 novas mutações

A agência americana Food and Drug Administration (FDA) aprovou no dia 17 de maio de 2017 a utilização de Ivacaftor (Kalydeco®) para pessoas com 2 anos ou mais anos, que tenham pelo menos uma das 23 mutações funcionais residuais no gene CFTR da fibrose cística

Por Cystic Fibrosis Foundation

Nos EUA há mais de 900 pessoas com dois anos ou mais que tem uma dessas 23 mutações de função residual, o que resulta em funcionamento apenas parcial (ou “funcionamento residual”) da proteína CFTR na superfície celular. Ivacaftor é um tipo de modulador da proteína CFTR chamado potenciador, que aumenta a atividade da proteína CFTR na superfície celular, e os estudos têm mostrado que ele melhora a função pulmonar dos pacientes com Fibrose Cística.

A aprovação da utilização deste medicamento para pessoas que tenham uma destas 23 mutações baseou-se em uma combinação de resultados laboratoriais que sugerem o benefício de Ivacaftor sobre essas mutações, dados de ensaios clínicos e o registro de segurança estabelecido pelo medicamento.

“O anúncio feito hoje é uma notícia maravilhosa para as pessoas que a partir de agora se beneficiarão dos moduladores, particularmente os indivíduos mais jovens, cujo acesso precoce a essas terapias transformadoras poderia potencialmente significar uma vida sem complicações graves e progressivas associadas à fibrose cística”, foi o que disse Preston W. Campbell, MD, presidente e CEO da Cystic Fibrosis Foundation. “Além disso, o anúncio representa os resultados da determinação inabalável da comunidade de pesquisadores de FC, na busca por tratamentos para todos os indivíduos com a doença, independentemente da mutação que apresente.”

A Vertex Pharmaceuticals Inc., fabricante do medicamento, afirmou que mantém diálogo com a FDA em relação à expansão do Ivacaftor para pessoas com cinco mutações splice específicas. (As mutações splice ocorrem quando há uma alteração na sequência de DNA que insere, elimina ou muda as instruções para fazer uma proteína CFTR). Nos EUA há mais de 600 pessoas com idades de dois anos ou mais com uma dessas cinco mutações: 3849+10kbC->T; 2789+5G->A; 3272-26A->G; 711+3A->G; E831X.

“A FDA considera a evidência laboratorial juntamente com dados clínicos para atender às necessidades das pessoas com FC que têm mutações menos comuns”, disse Michael Boyle, MD, vice-presidente sênior de desenvolvimento terapêutico da Cystic Fibrosis Foundation. “Utilizando essa abordagem, a FDA coloca a saúde dos indivíduos com FC que têm mutações raras em primeiro lugar, sem comprometer seus elevados padrões de segurança ou eficácia. Também estamos otimistas em relação ao fato de que o FDA está considerando essa mesma metodologia para avaliar o uso de ivacaftor no tratamento de determinadas mutações splice, visto que atualmente não existem terapias modificadoras da doença que tenham esses defeitos como alvo”.

Ivacaftor foi desenvolvido pela Vertex com significativo apoio clínico, científico e financeiro da Cystic Fibrosis Foundation.

As mutações da Fibrose Cística

Pessoas com FC têm duas cópias mutadas do gene CFTR – um herdado de cada pai. Há mais de 1.700 mutações no gene CFTR que causam FC.  

Com o anúncio do FDA em 17 de maio, Ivacaftor é aprovado para tratar as mutações abaixo:

Para obter mais informações sobre esta notícia, consulte os anúncios da FDA e da Vertex.

Fonte:  https://www.cff.org/News/News-Archive/2017/FDA-Approves-Ivacaftor-for-23-Additional-CFTR-Mutations/

Traduzido por Vera Carvalho: Voluntária de Tradução de Textos do Instituto Unidos pela Vida. Vera é tradutora profissional há treze anos, com especialidade em textos acadêmicos e científicos.

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.