FDA aprova o uso do medicamento Ivacaftor para crianças de 2 a 5 anos com raras mutações da Fibrose Cística

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration) anunciou no dia 18 de março que foi aprovado o uso do medicamento Ivacaftor (ou Kalydeco) para uso no tratamento de crianças entre 2 e 5 anos com Fibrose Cística que têm umas das 10 raras mutações da doença.

Para crianças que não conseguem engolir pílulas ou cápsulas, o novo medicamente estará disponível em formato de grânulos que podem ser misturados com a comida ou com a bebida, e também estará disponível em duas diferentes dosagens, dependendo do peso da criança.

“Elogiamos a decisão da FDA por aprovar o Ivacaftor para um grande número de crianças que vivem com a Fibrose Cística.” Comentou Robert J. Beall, presidente e CEO da Cystic Fibrosis Foundation. “A Fundação está dando passos à frente de forma vigorosa na busca de terapias que tenham como alvo a causa raiz da doença, para todos aqueles que têm Fibrose Cística.”

Com essa decisão, o Ivacaftor está agora aprovado para pessoas com Fibrose Cística a partir dos 02 anos de idade e que tenham pelo menos uma das seguintes mutações: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D e R117H.

O número total de pessoas com Fibrose Cística que são agora elegíveis ao medicamento nos Estados Unidos é de 1.950 pessoas incluindo 300 crianças entre as idades de 02 e 05 anos. O Ivacaftor foi primeiramente aprovado em 2012 para pessoas com a mutação G551D, e podia ser usado por crianças acima de 06 anos.

Desenvolvido pela empresa Vertex Pharmaceuticals Inc. e com um investimento clínico e financeiro bastante significativo por parte da Cystic Fibrosis Foundation, o medicamento é o primeiro a ter como alvo a causa da doença, ou seja, o defeito na proteína CFTR causado pelas mutações no gene CF.

Em pessoas com Fibrose Cística com as mutações elegíveis para o uso do Ivacaftor, a proteína CFTR atinge a superfície da célula mas não funciona adequadamente, interferindo no fluxo de sal e água dentro e fora da célula. O Ivacaftor ajuda a restaurar a função da proteína CFTR defeituosa.

Texto original aqui.

Traduzido por Leandro Martins: Graduado em Recursos Humanos pela Faculdade Tecnológica OPET, atuou como professor de inglês, e é estagiário de Projetos e Relações Internacionais no Instituto Unidos pela Vida, também colaborando com a tradução de textos técnicos para publicação em nosso site.

Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.

Ps²: No Brasil, ainda não aprovação dos órgãos regulatórios para importação e utilização deste medicamento nas pessoas que tem estas mutações.