Nova droga para Fibrose Cística demonstra bons resultados

Por Andy Coghlan / 09 de Junho de 2017

Uma droga para fibrose cística demonstrou melhora da função pulmonar em crianças com idade inferior a 12 anos, aumentando assim a esperança de que a lesão pulmonar causada pela FC possa ser detida ou mesmo revertida.

“É um grande passo adiante”, comentou Nick Medhurst, do Cystic Fibrosis Trust do Reino Unido. “Esses resultados mostram que essa nova droga pode evitar a lesão irreversível.”

Desde que o gene CFTR, causador da Fibrose Cística, foi descoberto em 1989, os pesquisadores têm procurado, já com algum sucesso, desenvolver drogas que tenham como alvo direto a proteína defeituosa que o gene produz nas pessoas com a doença. O Kalydeco, por exemplo, ajuda as células a fazerem uma versão correta da proteína CFTR  e está disponível desde 2012, ainda não disponível no Brasil. No entanto, esse medicamento funciona apenas para as mutações CFTR  presentes em 5% das pessoas com FC.

Ao combinar Kalydeco com outra droga chamada lumacaftor para criar um medicamento único, o Orkambi, os médicos passaram a focar na mutação mais comum do CFTR (DF508 / DF508), e ampliaram as opções de tratamento para a metade das pessoas com FC. Orkambi foi aprovado nos Estados Unidos, na Europa e em outros países, e tem demonstrado redução no número de infecções pulmonares comuns entre as pessoas com FC. Contudo esse medicamento não está disponível no sistema nacional de saúde do Brasil.

No entanto, novos resultados de um estudo clínico de fase III sugerem que a droga pode interromper a lesão pulmonar, até então inflexível, experimentada pelas pessoas com FC ao longo de toda vida. Os resultados também mostram que o medicamento pode ser benéfico para crianças mais novas. Atualmente, Orkambi está aprovado na Europa apenas para pessoas com idade de 12 anos ou mais.

“Mostramos que mesmo nos pacientes mais jovens, que têm doença relativamente leve, Orkambi levou à melhora na função pulmonar”, diz Felix Ratjen, do Hospital for Sick Children at the University of Toronto, no Canadá.

Aumento de oxigênio

A equipe de Ratjen realizou um estudo envolvendo 204 crianças entre 6 e 11 anos. Destas, 103 receberam Orkambi duas vezes ao dia por seis meses, enquanto 101 receberam um placebo. No final do estudo, aqueles que receberam a droga mostraram melhoras em duas importantes medidas de saúde pulmonar.

Primeiramente, essas crianças tiveram melhora de 10% em relação à absorção do oxigênio pulmonar. Em segundo lugar, a quantidade de cloreto no suor diminuiu em torno de 20%. Em geral, as pessoas com fibrose cística apresentam três vezes mais cloreto no suor que as outras pessoas, o que é resultado do mau funcionamento das proteínas CFTR.

“Acredito que os resultados são importantes porque fornecem evidências de que a correção do defeito básico, associado com as mutações mais comuns da FC, também é viável em crianças”, diz Carla Colombo da Universidade de Milão, Itália.

Ratjen afirma que são necessários estudos de longo prazo para comprovar que Orkambi pode interromper a lesão da FC, mas os primeiros sinais são bons. “A ideia da intervenção precoce é exatamente essa”, comenta Ratjen, “intervir quando a lesão ainda estiver limitada”.

Medhurst diz que os últimos resultados fortalecerão os apelos do Cystic Fibrosis Trust e de outras instituições, no sentido de que Orkambi seja disponibilizado mais amplamente, e afirma: “O caso é significativamente reforçado por estes e outros dados que estão surgindo em todo o mundo”.

Em relação às pessoas com fibrose cística que são geneticamente impossibilitadas de se beneficiar de Orkambi, está sendo desenvolvida uma terceira droga chamada Tezacaftor, que pode estender o tratamento a 90% de todas as pessoas com FC. Os resultados iniciais sugerem que essa droga e Kalydeco juntas podem melhorar a função pulmonar em certos tipos genéticos, e estão previstos estudos maiores.

Referência da publicação: Lancet Respiratory Medicine, DOI: 10.1016/S2213-2600(17)30215-1.

Fonte: https://www.newscientist.com/article/2134112-cystic-fibrosis-drug-halts-lung-damage-in-young-children/#.WTqSBN1-OTg.facebook

Traduzido por Vera Carvalho: Voluntária de Tradução de Textos do Instituto Unidos pela Vida. Vera é tradutora profissional há treze anos, com especialidade em textos acadêmicos e científicos.

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