Resumo da pesquisa realizada por Danielle Portella Ferreira e Nayara Cristina dos Santos Oliveira. O artigo fez parte do volume exclusivo sobre fibrose cística da revista Visão Acadêmica da Universidade Federal do Paraná (UFPR), edição lançada em setembro de 2020 em alusão ao Mês Nacional de Conscientização sobre a Fibrose Cística e que pode ser acessada na íntegra clicando aqui.

A fibrose cística é uma doença genética hereditária caracterizada por uma mutação no gene CFTR e pela disfunção da sua proteína correspondente, assim como pelo acometimento multissistêmico. O tratamento que anteriormente visava a redução dos sintomas e complicações decorrentes da doença, hoje vem sendo proposto novas abordagens terapêuticas, como as que atuam diretamente na proteína CFTR defeituosa ou de reparo
pontual do gene mutado.

Este estudo traz uma revisão crítica, com o objetivo discutir as novas opções de tratamento para fibrose cística e os seus desafios de implementação, além das perspectivas acerca da terapia gênica.

A sobrevida dos pacientes com fibrose cística aumentou significativamente devido à instituição de melhores regimes terapêuticos. Com o desenvolvimento dos moduladores de CFTR, o tratamento não se limita a controlar os sintomas, sendo agora possível atuar na causa molecular da doença, o gene defeituoso.

Você pode conferir esse estudo na íntegra e saber mais sobre os pesquisadores clicando aqui.

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.