Novo medicamento para FC recebe importante aprovação nos Estados Unidos

Nessa última terça-feira, 12 de maio, a Vertex, empresa farmacêutica responsável pelo desenvolvimento do Orkambi, obteve a aprovação do uso da droga entre pacientes homozigotos delta F508 com 12 anos ou mais.

A aprovação foi dada, por 12 votos a um, em uma das comissão consultivas da FDA, órgão responsável pela liberação de medicamentos nos EUA. A comissão avaliou a segurança e a efetividade da droga e decidiu recomendar a sua aprovação. A decisão final do órgão só será tomada no dia 5 de julho.

A notícia foi recebida com muito entusiasmo por quem acompanhou a reunião da comissão. Ainda que os resultados dos ensaios clínicos não tenham mostrado diferenças tão grandes entre o grupo que tomou a medicação e o grupo placebo (aquele que recebe uma imitação sem efeito da droga), muitos dos pacientes que participaram do ensaio relatam que experimentaram uma significativa melhora.

Orkambi é a combinação de duas drogas: o ivacaftor (conhecido como Kalydeco) e o lumacaftor. Essa duas drogas prometem ser capazes de corrigir o defeito básico da FC e fazer com que a proteína CFTR seja produzida corretamente pela célula, passe pelo “controle de qualidade” celular e vá até a membrana, onde ela se torna um canal funcional.

Delta F508 é a mais comum das mais de 1.900 mutações no gene da FC.

Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.