Por dentro do processo: medicamentos Orkambi e Kalydeco no Brasil

A coluna “Por dentro do processo”, criada pelo Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística, traz agora informações importantes sobre a trajetória dos medicamentos Orkambi e Kalydeco para a futura e tão esperada incorporação no sistema de saúde do Brasil, o SUS. Neste material você terá acesso a todas as datas de solicitações e um detalhamento do trabalho realizado por nossa equipe e demais associações, que acompanham de perto cada etapa deste processo, e atuam fortemente para que tudo seja cumprido dentro do prazo, assegurando e defendendo o direito do acesso à saúde de cada pessoa com Fibrose Cística do Brasil.
Conhecendo os medicamentos: Kalydeco
O Kalydeco, nome comercial para o princípio ativo Ivacaftor, é produzido e comercializado pela Vertex Pharmaceuticals. Ele foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 31 de janeiro de 2012. O FDA é a agência regulatória americana. Como o medicamento é fabricado nos Estados Unidos, é o FDA que precisa primeiro aprovar a eficácia e segurança desta medicação.  
Neste momento, o medicamento está aprovado para pessoas com Fibrose Cística com 6 anos ou mais, que tenham 25kg ou mais e que apresentem uma das seguintes mutações de gating (classe III) no gene regulador da condutância transmembrana da Fibrose Cística (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. O Kalydeco também é indicado para pessoas com Fibrose Cística com 18 anos ou mais e que apresentam uma mutação R117H (que possui defeitos de gating e condutância). Todo e qualquer medicamento só poderá ser utilizado com prescrição médica.
Conhecendo os medicamentos: Orkambi
O Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), medicamento também produzido pela Vertex Pharmaceuticals, está aprovado para pessoas com Fibrose Cística com 6 anos ou mais e que apresentam duas cópias da mutação F508del. Sua aprovação pela FDA dos EUA aconteceu em 2 de julho de 2015.
Aprovação na ANVISA – A agência regulatória do Brasil: 
O processo para incorporação de um medicamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS) tem início quando a indústria que o produz solicita o registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), órgão brasileiro responsável por registrar novos medicamentos em nosso país, processo que assegura a segurança e eficácia destas novas drogas. Para que isso aconteça, a indústria fabricante precisa enviar à Anvisa inúmeros documentos, formando o um “dossiê”, comprovando tudo o que a Agência solicita sobre testes realizados, resultados, eficácia, segurança, etc. A Anvisa também faz visitas in loco, dentre outras validações necessárias, até conceder (ou não) o registro. 
No caso do Kalydeco, a Vertex Pharmaceuticals submeteu à ANVISA o pedido de registro em 20 de novembro de 2017, aproximadamente cinco anos após a aprovação da FDA. Já o Orkambi teve o pedido de registro solicitado à ANVISA em 31 de outubro de 2017, em torno de dois anos após a aprovação nos EUA.
Período para o registro
O prazo para análise da solicitação de registro de um novo medicamento pela ANVISA é determinado pela Lei nº 13.411/2016, e são divididos da seguinte forma:
– categoria prioritária: de 120 dias e prorrogáveis por mais 60 dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de priorização
– categoria ordinária: de 365 dias e prorrogáveis por mais 180 dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de registro ou de alteração pós-registro
No caso dos medicamentos para doenças raras, como a Fibrose Cística, o prazo da categoria prioritária é o considerado. 
Trabalho do Instituto Unidos pela Vida
Desde o início do processo, o Instituto vem buscando formas de organizar a sociedade civil influenciando o governo na formulação de políticas públicas. Já foram realizados manifestos, matérias na mídia, abaixo assinados, entre outros. 
Em 3 de abril de 2018, o Instituto Unidos pela Vida enviou para a ANVISA o primeiro ofício com a assinatura de 18 presidentes de associações de assistência à Fibrose Cística com o objetivo de pressionar à Agência em relação à avaliação dos medicamentos Orkambi e Kalydeco. Nesta data, o prazo para a avaliação do registro já havia sido ultrapassado e por isto nos manifestando, buscando abreviar o tempo até a aprovação.
Sem resposta para o primeiro ofício enviado, enviamos um segundo ofício à ANVISA no dia 25 de junho de 2018, que também não fora respondido. No dia 9 de julho de 2018, lançamos na plataforma change.org um abaixo-assinado com o objetivo de pressionar a ANVISA para que avaliasse com rapidez os medicamentos Orkambi e Kalydeco, ressaltando que o prazo limite já havia sido ultrapassado.
Em apenas 72 horas após o seu lançamento, o abaixo-assinado alcançou mais de 20 mil assinaturas. Com esse resultado, no dia 12 de julho de 2018, o Instituto enviou à ANVISA um terceiro ofício incluindo a assinatura de 18 presidentes de associações de assistência à Fibrose Cística, além de 977 páginas com os comentários deixados pelos participantes do abaixo-assinado na plataforma e as mais de 20 mil assinaturas levantadas pela petição.
E o resultado chegou no mesmo dia, quando, 16 minutos após o envio do terceiro ofício, o responsável pela área de Gerência Geral de Medicamentos e Produtos Biológicos (GGMED) respondeu ao Unidos pela Vida informando que os medicamentos encontravam-se em fase avançada de avaliação e com provável aprovação em breve.
E assim, após muita luta, em 23 de julho de 2018, 11 dias após o envio do ofício, o medicamento Orkambi foi aprovado pela ANVISA. No caso do Kalydeco, a aprovação aconteceu no dia 3 de setembro de 2018.
Após a aprovação da ANVISA…
Depois que a tão esperada aprovação pela ANVISA acontece, a indústria fabricante dos medicamentos deve entregar à Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias no SUS (CONITEC) um dossiê com todas as informações importantes sobre eles, como sua indicação, preço e eficácia. No caso do Kalydeco e Orkambi, os dossiês foram submetidos para análise da CONITEC em 17 de dezembro de 2019. Agora, a Comissão tem o prazo de 180 dias para avaliação dos medicamentos, período que pode ser prorrogado por mais 90 dias. Dentro deste prazo, está contemplada a Consulta Pública, etapa importantíssima que toda a comunidade pode e deve participar, incluindo familiares, pacientes, profissionais da saúde, etc. 
Quando a Conitec publicar o Relatório de Recomendação, informando se recomenda ou não a incorporação destes medicamentos no SUS, todos nós deveremos enviar nossas contribuições na consulta pública, informando se concordamos ou não com a recomendação e os motivos. Tão logo a consulta abra, nós passaremos todas as informações sobre como participar!
A equipe do Instituto Unidos pela Vida segue acompanhando de perto este processo e trará todas as informações e novidades para a comunidade da Fibrose Cística de todo o Brasil!
Referências: 
http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2015-2018/2016/Lei/L13411.htm
https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351621721201755/
https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351656612201759/
http://conitec.gov.br/entenda-a-conitec-2
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.