Qual é a importância da Pesquisa Clínica na fibrose cística e como saber quando uma nova surgir?

A Pesquisa Clínica é uma etapa fundamental para a criação de novos medicamentos e tecnologias médicas, pois avalia profundamente questões como segurança e eficácia antes que a população passe a utilizá-los. Mas como ela está sendo realizada na fibrose cística?

As principais Pesquisas Clínicas relacionadas a novos tratamentos para a fibrose cística estão sendo feitas em diversos centros de estudo ao redor do mundo, com destaque para os Estados Unidos, como explica o biomédico, Dr. Miquéias Lopes-Pacheco.

“Embora diversos países já realizam pesquisas clínicas relevantes relacionadas à fibrose cística, existem alguns fatores que contribuem de forma significativa para que estas pesquisas ocorram mais em determinadas regiões, ou talvez sejam mais divulgadas nelas”, afirmou. 

Pesquisa clínica sobre fibrose cística no Brasil

Infelizmente, até o momento de produção desta matéria, nenhuma Pesquisa Clínica relacionada à novas tecnologias para o tratamento da fibrose cística está em andamento no Brasil. 

De acordo com o Dr. Miquéias, alguns fatores, como o número de pacientes diagnosticados e em seguimento em Centros de Referência, o interesse de empresas farmacêuticas e as regulamentações nacionais, influenciam na decisão de levar ou não uma pesquisa para determinado país.

“Além disso, o estabelecimento de redes de colaborações entre pesquisadores translacionais e clínicos tende a facilitar a coleta de dados para obtenção de resultados mais robustos. Nesse sentido, podemos citar duas redes de colaboração que têm sido fundamentais para as pesquisas clínicas nos Estados Unidos e União Europeia: CFF Therapeutics Development Network (CFF-TDN) e ECFS Clinical Trial Network (ECFS-CTN)”, explicou.

Pesquisa clínica e mutações na fibrose cística

Os novos e transformadores tratamentos para fibrose cística que já estão disponíveis, como moduladores como o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), e os em desenvolvimento, são indicados para pessoas com fibrose cística que possuem mutações específicas no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

Mas como as mutações são consideradas no momento das Pesquisas Clínicas? A busca por tratamentos que atendam pacientes com mutações ainda não contempladas por tecnologias já disponíveis é prioridade? 

“No caso dos moduladores da CFTR, os estudos são feitos inicialmente com mutações mais frequentes, como a F508del e G551D, pois é necessário um número considerável de participantes para se ter uma análise robusta e confirmar se uma nova terapia é eficaz e segura”, explicou o Dr. Miquéias. 

O biomédico ainda afirma que, no que diz respeito às mutações raras, o processo é mais complicado, pois além de haver um número pequeno de pacientes, estes muitas vezes moram em regiões e países distintos. 

“Portanto, o tamanho dos grupos de pacientes determinará o tipo de ensaio clínico que é possível ser organizado. Com o objetivo de contornar essa limitação e permitir que um maior número de pacientes possa se beneficiar de uma nova terapia, se a eficácia for comprovada, novas ferramentas têm sido desenvolvidas usando amostras ou células dos próprios pacientes em ensaios de laboratório para definir se estes poderiam se beneficiar ou não daquele determinado tratamento. Esta prática é conhecida como medicina de precisão  ou personalizada”, finalizou.

Como ficar por dentro de novos ensaios clínicos em FC? Cadastre-se na Base de Dados de Pessoas com FC da Emily’s Entourage

Pesquisas clínicas inovadoras, especialmente na área de terapia genética, estão aumentando rapidamente em todo o mundo, direcionada a pessoas com fibrose cística que não se beneficiam das terapias com moduladores atuais. Para fornecer informações atualizadas e confiáveis sobre esses novos ensaios clínicos e facilitar um recrutamento mais rápido e direcionado, a ONG Emily’s Entourage, sediada nos EUA, criou um banco de dados global de pacientes, chamado no Brasil de Base de Dados de Pessoas com FC da Emily’s Entourage.

Ao se registrar, os indivíduos terão acesso direto a informações sobre ensaios clínicos relevantes, com base nas suas mutações genéticas – enviadas diretamente para sua caixa de e-mail. O Unidos pela Vida tem orgulho de apoiar essa iniciativa e ajudar a garantir que ninguém com FC seja deixado para trás pelos avanços da ciência.

A base de dados da Emily’s Entourage é destinado a pessoas com FC que são geneticamente inelegíveis para moduladores CFTR, como ivacaftor (Kalydeco®), lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®), tezacaftor/ivacaftor (Symdeko®) e o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), incluindo aquelas que não se beneficiam de um modulador atualmente disponível devido a uma resposta subótima ou efeitos colaterais. Para indivíduos menores de 18 anos, pais ou responsáveis legais podem registrar-se em seu nome. O cadastro está aberto para participantes em todo o mundo.

Além disso, a base de dados está em conformidade com as políticas globais de privacidade e permite que pessoas com FC ou um membro da família se cadastrem de forma rápida fornecendo informações básicas, incluindo dados demográficos, mutações genéticas e microbiologia. Participar de um ensaio clínico é uma maneira significativa de contribuir para o avanço científico, ajudando a acelerar o desenvolvimento de novas terapias que podem transformar e salvar vidas de todas as pessoas com FC.

Para saber mais e se registrar, visite o site: www.emilysentourage.org/pt_br/cystic-fibrosis-patient-registry. Em seguida, clique em “participar do Registro” para se inscrever. Saiba mais em www.emilysentourage.org e siga a Emily’s Entourage no Facebook, Instagram, LinkedIn e X em @emilysentourage.

Por Kamila Vintureli, Gabriel Johnson e Dra. Miriam Figueira

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.