Vertex anuncia a aprovação do Alyftrek pela Comissão Europeia
Comunicação IUPV - 04/07/2025 11:22
Em 01 de julho de 2025, a Vertex Pharmaceuticals anunciou a aprovação pela Comissão Europeia do medicamento deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (Alyftrek®) para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais e que tenham pelo menos uma mutação não classe I no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).
De acordo com o comunicado divulgado pela empresa, e que pode ser visualizado na íntegra clicando aqui, com a aprovação, aproximadamente 31 mil pessoas diagnosticadas com fibrose cística na União Europeia agora são elegíveis para este novo modulador.
O Alyftrek foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) em 20 de dezembro de 2024 para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais, e que tenham pelo menos uma mutação F508del ou outra mutação no gene CFTR que responda ao modulador. Clique aqui para relembrar.
Em março de 2025, a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou o Alyftrek como um tratamento para pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais e que tenham pelo menos uma cópia de uma mutação responsiva, incluindo a F508del. Relembre aqui.
No momento, não há previsão sobre quando o modulador será submetido para avaliação regulatória, registro e precificação junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil, passo anterior à submissão à Conitec para disponibilização no Sistema Único de Saúde (SUS).
Sobre o medicamento
O Alyftrek foi desenvolvido como um sucessor do modulador elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), que já está disponível no SUS desde maio de 2024 para pessoas com fibrose cística acima de 6 anos e com pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR. Clique aqui e saiba mais.
O novo tratamento inclui tezacaftor em combinação com dois novos moduladores, vanzacaftor (VX-121) e deutivacaftor (VX-561). Ele foi projetado para ter uma eficácia maior em um esquema de dosagem mais conveniente, uma vez ao dia, do que o Trikafta, que é tomado duas vezes ao dia.
O vanzacaftor e o tezacaftor visam ajudar o CFTR a se dobrar corretamente e atingir a superfície celular. O deutivacaftor é um potencializador, o que significa que aumenta a função do CFTR na superfície celular, tornando mais provável que a proteína do canal esteja aberta.
Por Kamila Vintureli
Referências:
VERTEX PHARMACEUTICALS. Vertex anuncia aprovação da Comissão Europeia para o ALYFTREK®, um novo modulador CFTR de dose única diária para o tratamento da fibrose cística. Boston: Vertex Pharmaceuticals, 1 jul. 2025. Disponível em: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-european-commission-approval-alyftrekr-new-once. Acesso em: 4 jul. 2025.
LOBO, Andrea. Alyftrek, tratamento triplo para fibrose cística, aprovado no Reino Unido. Cystic Fibrosis News Today, 10 mar. 2025. Disponível em: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/alyftrek-triple-combination-cf-treatment-approved-uk/. Acesso em: 4 jul. 2025.
VERTEX PHARMACEUTICALS. Vertex anuncia aprovação do FDA dos EUA para o ALYFTREK™, um modulador CFTR de próxima geração de dose única diária para o tratamento da fibrose cística. Boston: Vertex Pharmaceuticals, 20 dez. 2024. Disponível em: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-alyftrektm-once-daily-next. Acesso em: 4 jul. 2025.
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