Vertex anuncia resultados positivos da fase 3 de estudos clínicos do VX-661 e do Kalydeco
Instituto Unidos pela Vida - 30/03/2017 17:00
Dois estudos clínicos de fase 3 de tezacaftor (VX-661) em combinação com ivacaftor (Kalydeco®) mostraram resultados positivos, conforme anunciou a Vertex Farmacêutica
Publicado em 28 de março de 2017, no site da Fundação Americana de Fibrose Cística
Resultados publicados a partir dos primeiros grandes estudos clínicos de fase 3 da combinação dessas drogas demonstrou que as pessoas com duas cópias da mutação Delta F508, com 12 anos de idade ou mais, e que receberam o tratamento tiveram melhoras significativas na função pulmonar – 4 pontos percentuais em comparação com o placebo – e em outros sintomas da doença, incluindo exacerbações (agravamento repentino dos sintomas) e qualidade de vida.
A combinação Tezacaftor/Ivacaftor foi bem tolerada, com uma incidência global de efeitos colaterais semelhante à observada no grupo de tratamento com placebo. Além disso, as complicações respiratórias foram semelhantes entre os grupos de tratamento.
O estudo de 24 semanas foi conduzido em mais de 90 centros de estudos clínicos na América do Norte e na Europa. No total, mais de 500 pessoas com duas cópias da mutação DeltaF508, com 12 anos de idade ou mais, tomaram parte no estudo.
O segundo dos estudos clínicos de fase 3 testou a segurança e a eficácia de tezacaftor em combinação com ivacaftor para pessoas com uma mutação DeltaF508 e uma segunda mutação do CFTR que resulta em função residual. (As mutações com função residual resultam na preservação de uma parte apenas da função CFTR, pois a proteína CFTR está presente na superfície celular, mas não está totalmente ativa ou não está presente em quantidades suficientes).
O estudo de oito semanas mostrou que, em comparação com os indivíduos recebendo placebo, os participantes com uma mutação DeltaF508 e uma com função residual que receberam o tratamento de drogas combinadas tiveram melhora na função pulmonar em 6,8 pontos percentuais. O estudo também testou o ivacaftor sem o tezacaftor. Os participantes que receberam apenas ivacaftor tiveram uma melhora percentual de 4,7 na função pulmonar em comparação com os indivíduos recebendo placebo.
As mutações com função residual elegíveis para inclusão no estudo sobre função residual foram escolhidas utilizando a análise pré-clínica que as identificou como suscetíveis a responder ao ivacaftor. A lista de mutações com função residual elegíveis para inclusão no estudo pode ser consultada aqui (em inglês). Como não existem drogas aprovadas pela U.S. Food and Drug Administration (FDA) para tratamento do defeito subjacente da doença para as pessoas com essas mutações residuais, os mais de cinco por cento de pessoas com FC, que têm essas mutações poderiam eventualmente se beneficiar da terapia moduladora.
“Esses resultados positivos representam um avanço em nosso esforço para trazer tratamentos novos e mais efetivos direcionados à causa subjacente da doença para todas as pessoas com FC”, disse o Dr. Preston W. Campbell, presidente e diretor executivo da CF Foundation. “Este é um momento de grande motivação e vigor e pretendemos aproveitá-lo para gerar tratamentos efetivos para todos, independentemente da mutação”.
Ao comentar o significado dos resultados dos ensaios clínicos no longo prazo, o Dr. Michael Boyle, vice-presidente sênior de desenvolvimento terapêutico, ressaltou: “Junto ao entusiasmo com o potencial benefício imediato para as pessoas com duas mutações DeltaF508, esses resultados estabelecem as bases para futuras terapias combinadas potentes que incluem três diferentes moduladores CFTR. Acreditamos que essas combinações triplas nos permitirão eventualmente aumentar o número de beneficiários dos moduladores para mais de 90 por cento das pessoas com FC.”
Com base nesses resultados, a Vertex anunciou planos para apresentar um Pedido de Registro de Nova Droga à FDA (órgão regulador dos Estados Unidos) em breve, para revisão e potencial aprovação do tratamento em combinação para pessoas com duas cópias dessa mutação DeltaF508 com 12 anos de idade ou mais, bem como para indivíduos com uma cópia da mutação DeltaF508 e uma mutação com função residual, também para 12 anos de idade ou mais.
Para mais informações, acesse Vertex press release.
Traduzido por Vera Carvalho: Voluntária de Tradução de Textos do Instituto Unidos pela Vida. Vera tem formação em história social com mestrado voltado ao abandono de crianças. Foi gerente de informação na Sociedade Brasileira para o Progresso da Ciência, onde recebeu as primeiras demandas por traduções de textos acadêmicos e científicos. A tradução tornou-se a sua principal atividade profissional há treze anos.
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Nota importante: As informações deste texto têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com sua equipe multidisciplinar, eles poderão esclarecer todas as suas perguntas!
