Tripla combinação é enviada pela indústria para pedido de registro no FDA

A solicitação está baseada nos resultados positivos de dois estudos globais de Fase 3 em pessoas com FC com 12 anos de idade ou mais, que tenham uma mutação Delta F508  e uma mutação de função mínima, ou duas mutações Delta F508 
Por: BOSTON – (BUSINESS WIRE) – 22 de julho de 2019
Tradução de Vera Carvalho para Instituto Unidos pela Vida 
A Vertex Pharmaceuticals Incorporated  anunciou no dia 22 de Julho de 2019  a submissão de um Pedido de Registro de Medicamento Novo (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o regime de combinação tripla de VX-445 (elexacaftor), tezacaftor e ivacaftor. A FDA é o órgão de regulação dos EUA, equivalente à Anvisa no Brasil. O pedido de registro também  inclui um pedido de Revisão de Prioridade que, se concedido, encurtará para oito meses a revisão da FDA sobre o este novo medicamento, em comparação com o cronograma de revisão padrão de 12 meses após a submissão.
A submissão se baseia  nos resultados positivos de dois estudos globais de Fase 3 divulgados anteriormente: um estudo de Fase 3 de 24 semanas em pessoas com uma mutação Delta F508 e uma mutação de função mínima, e um estudo de Fase 3 de 4 semanas em pessoas com duas mutações Delta F508. Ambos os estudos de Fase 3 demonstraram melhoras estatisticamente significativas na função pulmonar (porcentagem de volume expiratório forçado previsto em um segundo; ppFEV1), que foi o parâmetro primário, e em todos os parâmetros  secundários importantes. Nesses estudos, o regime de combinação tripla foi em geral bem tolerado.
“Nós nos concentramos implacavelmente na progressão de VX-445 (elexacaftor), tezacaftor e ivacaftor desde a descoberta até o desenvolvimento clínico e a submissão regulatória”, disse a Dra. Reshma Kewalramani, vice-presidente executiva e diretora clínica na Vertex. “A submissão do pedido de registro  é um passo importante em direção ao nosso objetivo de levar esse medicamento ao maior grupo remanescente de pessoas com FC que ainda não têm um medicamento aprovado, bem como para propiciar benefícios significativamente melhores aos pacientes com duas mutações Delta F508. Nós continuaremos trabalhando com a FDA enquanto eles revisam o pedido de registro e esperamos que o potencial desse regime de combinação tripla torne-se uma nova opção de tratamento para pessoas com FC.”
Nos Estados Unidos, o regime de tratamento com VX-445 (elexacaftor), tezacaftor e ivacaftor recebeu a designação de Terapia Avançada em maio de 2018. A designação de Terapia Avançada é um processo delineado para agilizar o desenvolvimento e a revisão da droga destinada a tratar uma condição grave e para a qual evidências clínicas preliminares indicam que a droga pode demonstrar melhora substancial sobre a terapia disponível em parâmetros  clinicamente significativo(s).
Após o registro no FDA, poderá ser solicitado o registro do medicamento no Brasil, junto à Anvisa. Após receber o registro da Anvisa, o medicamento ainda precisará ser avaliado por outros órgãos, como a Conitec, para então ser incorporado no SUS e disponibilizado para os pacientes. Não há data prevista para o pedido de registro na Anvisa acontecer.   
Sobre a fibrose cística
A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara e que afeta aproximadamente 75 mil pessoas na América do Norte, Europa e Austrália. No Brasil, cerca de 4.600 pessoas tem FC, de acordo com o registro do Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística. 
A FC é causada por uma proteína reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) defeituosa ou ausente, resultante de mutações no gene CFTR. As pessoas  devem herdar dois genes CFTR defeituosos – um de cada um dos genitores – para ter FC. Existem aproximadamente 2 mil mutações conhecidas no gene CFTR. Algumas dessas mutações – que podem ser determinadas por um teste genético ou pelo teste de genotipagem – levam à FC criando proteínas CFTR não funcionais ou em número muito pequeno na superfície celular. A função defeituosa ou a ausência da proteína CFTR resulta em baixo fluxo de sal e água para dentro e para fora da célula em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e viscoso que pode causar infecções pulmonares crônicas e lesões pulmonares progressivas em muitos pacientes.
Nota especial sobre as declarações prospectivas
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, conforme definido em lei – Private Securities Litigation Reform Act, de 1995 – incluindo, sem limitação, as declarações da Dra. Kewalramani no terceiro parágrafo do comunicado à imprensa e as informações sobre o processo de revisão nos EUA. Embora a Vertex acredite que as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa sejam precisas, há vários fatores que podem fazer com que eventos ou resultados reais sejam materialmente diferentes dos indicados por tais declarações prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, que as autoridades regulatórias podem não aprovar ou não aprovar em tempo hábil, o NDA, que os dados dos programas de desenvolvimento da empresa podem não apoiar o registro ou o desenvolvimento adicional de seus compostos devido à segurança, eficácia ou a outras razões, e outros riscos listados na seção Risk Factors (Fatores de Risco) no relatório anual e nos relatórios trimestrais da Vertex arquivados junto à Securities and Exchange Commission  e disponíveis no site da empresa: www.vrtx.com. A Vertex isenta-se de qualquer obrigação de atualizar as informações contidas neste comunicado à imprensa conforme novas informações se tornem disponíveis.
Fonte em businesswire.com:  https://www.businesswire.com/news/home/20190722005202/en/
Fonte para esta tradução: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-submits-new-drug-application-us-fda-triple-combination
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.
Observação: O Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística, tem como missão também trazer ao conhecimento de todas as pessoas em território brasileiro informações acerca de pesquisas mundiais ligadas à Fibrose Cística, independente do realizador / pesquisador. Nenhuma tradução reflete em indicação clínica que, por sua vez, só poderá ser feita pela equipe médica, de acordo com o histórico de cada paciente.