Vertex anuncia aceite da FDA para analisar o vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, com resposta prevista para janeiro de 2025
Comunicação IUPV - 15/07/2024 14:19
Em 2 de julho de 2024, a Vertex Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) aceitou sua solicitação de Novo Medicamento para o tratamento investigacional de combinação tripla vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, conhecido como “Vanza triplo”, para pessoas com fibrose cística a partir dos 6 anos de idade que possuem pelo menos uma mutação F508del ou outra mutação responsiva no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) que responde ao tratamento.
A Vertex utilizou um voucher de revisão prioritária para esta submissão, reduzindo o tempo de revisão de dez meses para seis meses, com uma data-alvo de ação estabelecida pelo Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) em 2 de janeiro de 2025.
“Nós da Vertex estamos muito satisfeitos com a aceitação pela FDA da nossa aplicação para o “Vanza triplo” e com a validação da MAA pela EMA, representando marcos importantes no desenvolvimento de moduladores do CFTR ao longo de décadas e mais um exemplo de nossa constante inovação em fibrose cística”, disse Nia Tatsis, vice-presidente executiva e diretora de regulação e qualidade da Vertex.
“O vanzacaftor eleva o alto padrão estabelecido pelo Trikafta® e oferece para mais pessoas com fibrose cística a oportunidade de alcançar níveis de cloreto no suor abaixo do limiar diagnóstico para a doença, e até mesmo níveis de cloreto no suor vistos em pessoas sem fibrose cística.”
A Vertex também recebeu a validação da sua submissão de Autorização de Comercialização (MAA) pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para pacientes a partir dos 6 anos de idade na União Europeia. A empresa também submeteu pedidos no Canadá, Austrália, Suíça e Reino Unido.
Sobre o vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor
Em pessoas com fibrose cística, mutações no gene CFTR levam à diminuição da quantidade e/ou função do canal de proteína CFTR na superfície celular. Vanzacaftor e tezacaftor são projetados para aumentar a quantidade de proteína CFTR na superfície celular facilitando o processamento e o tráfego da proteína CFTR.
Deutivacaftor é um potenciador projetado para aumentar a probabilidade de abertura do canal da proteína CFTR entregue à superfície celular para melhorar o fluxo de sal e água através da membrana celular.
O investigacional vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor recebeu as designações de Fast Track e de Medicamento Órfão da FDA dos Estados Unidos para o tratamento da fibrose cística. O “Vanza triplo” estará sujeito a uma obrigação significativamente menor de royalties de um dígito único, em comparação com a taxa aplicável ao portfólio atual da Vertex para fibrose cística.
Fonte: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-fda-acceptance-new-drug-application?fbclid=IwZXh0bgNhZW0CMTEAAR0mPi7u8xlnW3_v3h6LSXRFaW-3MD_BoOSrRVdZB7CJwjZKDicK8Q-HSmw_aem_yfjvQb5_45q2T0e5sYiLzg&sfnsn=wiwspwa. Acesso em 04 de julho de 2024.
Traduzido por: Mariana Camargo, biomédica, PhD e mãe da Sofia, diagnosticada com fibrose cística.
Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas, Mestre e Doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).
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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.
