Registro do Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos aguarda há mais de 500 dias na Anvisa

O medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) segue aguardando o registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso em crianças de 2 a 5 anos e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

A solicitação de registro foi feita pela Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do medicamento, em 26 de junho de 2023. 

No momento da publicação desta matéria, a análise encontra-se na Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED), e está, desde o dia 09 de abril de 2024, “Aguardando análise do insumo farmacêutico ativo (IFA)”, conforme observa-se no próprio site da Agência, clicando aqui.

Já são mais de 530 dias de espera para o registro na Anvisa. É importante lembrar que, de acordo com a Lei 13411/2016, que estabelece prazo para análise de processo de registro de medicamento, o pedido deve ser avaliado da seguinte forma:

I – para a categoria prioritária (onde entram os medicamentos para doenças raras, por exemplo), de cento e vinte dias e de sessenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de priorização;

II – para a categoria ordinária, de trezentos e sessenta e cinco dias e de cento e oitenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de registro ou de alteração pós-registro.

Atuação Unidos pela Vida

O Instituto Unidos pela Vida está acompanhando de perto e questionando constantemente todas as áreas envolvidas para entender o status deste registro, demonstrando a relevância de que ele seja feito o mais breve possível, respeitando todas as etapas envolvidas neste processo relacionadas à segurança, eficácia e demais questões avaliadas no processo.

Em 23 de abril de 2024, o Unidos pela Vida enviou um ofício para a Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED), buscando informações sobre o prazo previsto para aprovação deste registro. A resposta oficial, enviada pelo gerente da área, informava que:

“O processo 25351.403301/2023-37, referente ao medicamento em questão, já teve importantes etapas concluídas pela Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED), que incluem análises relacionadas à qualidade, fabricação e controles do medicamento em si. No momento, aguardamos a conclusão das análises do insumo farmacêutico ativo, envolvendo três diferentes fabricantes, além da finalização das análises de segurança e eficácia pela Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (GESEF). Tais análises encontram-se em exigência, aguardando resposta da empresa responsável, ou em análise do cumprimento de exigência pela Anvisa, ou seja, nada está parado na Agência.”

A resposta foi compartilhada com a Vertex Pharmaceuticals no mesmo dia em que foi recebida, juntamente com o questionamento sobre a previsão de cumprimento da exigência feita pela Agência. Naquele momento, a indústria informou que a área regulatória estava trabalhando nesta solicitação da Anvisa, referente a análise do insumo farmacêutico ativo (IFA), que além de todo o detalhamento, também exigia documentos adicionais.  

Após esse retorno, o Instituto Unidos pela Vida seguiu em contato com a indústria em busca de atualizações sobre o processo, e a Vertex informa que que a área responsável segue trabalhando para o cumprimento das exigências.

Em 03 de dezembro, o Instituto buscou uma nova atualização junto à indústria, que informou que seguem trabalhando nas exigências solicitadas pela Anvisa, que estão empenhados para atender tais solicitações o quanto antes e que a expectativa de retorno final é no primeiro trimestre de 2025, a depender do andamento de todas as etapas subsequentes. 

Para qual faixa etária o Trikafta já está incorporado no SUS?

Atualmente, o Trikafta® tem registro aprovado no Brasil pela Anvisa somente para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da CFTR e que recebam indicação médica para utilização.

Para esta faixa etária, o medicamento também já está incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) desde 05 de setembro de 2023, e sendo dispensado para as pessoas com fibrose cística elegíveis desde maio de 2024.  Clique aqui para relembrar.

Neste novo pedido, busca-se a ampliação da faixa etária de pessoas com fibrose cística que podem ser elegíveis ao medicamento no Brasil, passando de 6 para a partir de 2 anos de idade.

Caso registrado na Anvisa, ele já estará disponível no SUS?

O pedido de registro à Anvisa é o primeiro passo para que o fluxo de incorporação de uma tecnologia tenha início em nosso país. Isso acontece pois um medicamento só pode ser comercializado no Brasil depois de receber a autorização da Agência, etapa que assegura a eficácia e segurança desta nova droga.

Isso significa que, apesar do Trikafta® para pessoas com fibrose cística que tenham pelo menos 6 anos de idade já ter recebido recomendação final favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) para incorporação no SUS em 03 de agosto de 2023 (clique aqui para relembrar), caso a ampliação da faixa etária para uso do medicamento no Brasil seja aprovado pela Anvisa, ela também precisará seguir por todo o fluxo de incorporação para que essa população também possa ter acesso à tecnologia via SUS, em caso de recomendação final favorável à incorporação.. 

Todas as atualizações referentes ao tema serão publicadas no site e mídias sociais do Instituto Unidos pela Vida. Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo telefone (41) 99630-0022 ou e-mail contato@unidospelavida.org.br.

Referências:

https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2015-2018/2016/lei/l13411.htm

https://consultas.anvisa.gov.br/#/documentos/tecnicos/– Processo 25351.403301/2023-37 

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.