Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, novo modulador da proteína CFTR para uso uma vez ao dia é aprovado na FDA e inclui 31 mutações que ainda não contavam com tratamento aprovado
Comunicação IUPV - 20/12/2024 19:17
A Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos EUA, aprovou o tratamento de última geração da Vertex Pharmaceuticals para fibrose cística, conforme anúncio publicado pela empresa na sexta-feira, dia 20 de dezembro de 2024.
O vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor(ALYFTREK ), um modulador do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) é um medicamento para ser usado uma vez ao dia, e foi aprovado pela FDA para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais, e que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 ou outra mutação no gene CFTR que responda ao ALYFTREK.
A lista completa de mutações aprovadas pela FDA pode ser consultada clicando aqui, na página 15, tabela 5.
É importante lembrar que a aprovação no Brasil junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) ainda não aconteceu, e ainda não há informações sobre quando será submetido, bem como quais mutações serão aprovadas na bula brasileira. O Instituto Unidos pela Vida seguirá acompanhando e irá compartilhar todas as informações sobre o tema, quando souber.
“ALYFTREK é nosso quinto modulador CFTR a garantir a aprovação da FDA e representa outro marco significativo em nossa jornada para inovar em série e melhorar a vida das pessoas que vivem com fibrose cística”, disse Reshma Kewalramani, MD, CEO e presidente da Vertex, em nota oficial publicada pela empresa.
“Nossa atuação por mais de 20 anos tem sido para abordar a causa subjacente da fibrose cística, tratar mais pessoas com esta doença e trazer mais pessoas aos níveis normais da função CFTR. O ALYFTREK, com dosagem uma vez ao dia, tem eficácia para 31 mutações adicionais e pode apresentar níveis mais baixos de cloreto no suor do que o Trikafta.”
Segundo nota, a Vertex afirma que o ALYFTREK é o primeiro modulador de CFTR de administração única diária. O ALYFTREK também oferece uma opção potencialmente transformadora para outras pessoas com uma das 31 mutações aprovadas, e que agora são elegíveis para um modulador CFTR pela primeira vez.
Ainda segundo o texto, a empresa afirmou que O ALYFTREK também foi submetido às autoridades sanitárias globais e está sob revisão regulatória na União Europeia, Reino Unido, Canadá, Suíça, Austrália e Nova Zelândia.
No Brasil, ainda não há informações sobre quando o medicamento será submetido para aprovação na Anvisa, e o Unidos pela Vida continuará acompanhando.
Referências:
https://pi.vrtx.com/files/uspi_vanzacaftor_tezacaftor_deutivacaftor.pdf
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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.
