FDA aprova Orkambi para tratamento de Fibrose Cística nos EUA

A Vertex Pharmaceuticals Inc. finalmente ganhou nesta quinta-feira, 2 de julho, a aguardada aprovação para o medicamento que pode tratar cerca da metade dos 30 mil americanos que têm Fibrose Cística. O medicamento ainda não tem data de aprovação para o Brasil.

Pessoas com FC apresentam uma série de problemas no pulmão e sistema digestivo, e têm poucas alternativas de tratamento. As drogas disponíveis atualmente no mercado aliviam os sintomas de infecções pulmonares e acumulação de muco, mas não a causa subjacente da doença. A Vertex está desenvolvendo um portfólio de medicamentos que são focados nos defeitos genéticos e específicos de cada paciente.

Martha Marshall, que tem uma filha chamada Kate de 16 anos de idade com Fibrose Cística, disse que está muito contente com o fato de agora ter acesso à terapia. “Esse novo tratamento vai tornar a doença mais ‘gerenciável’. Minha filha terá menos hospitalizações e menos infecções pulmonares. Sua qualidade de vida vai aumentar”, conta Marshall.

Apesar disso, a empresa também está recebendo uma série de críticas pelo alto custo do medicamento. A Vertex, por outro lado, responde que as indústrias farmacêuticas precisam fazer a cobrança desse valor, visto que apenas um número pequeno da população consome esses remédios. O Kalydeco, o único medicamento da Vertex que já está sendo vendido, trata cerca de 2 mil pessoas com FC, num custo de mais de 300 mil dólares no ano por paciente.

Orkambi, o medicamento aprovado pelo FDA (Food and Drug Administration), trata de um grande conjunto de pacientes que têm a mutação genética mais comum da FC. Ele foi inicialmente aprovado para mais de 8.500 pacientes norte-americanos com mais de 12 anos com essa mutação específica, mas os investidores da Vetex acreditam que esse mercado pode ser rapidamente expandido.

Uma pesquisa realizada no início desta semana por Mark Schoenebaum, analista da empresa de pesquisa de biotecnologia Evercore ISI, mostrou que os investidores esperam que o medicamento custe entre 230 mil dólares e 250 mil dólares anuais por paciente.

A empresa está testando o Orkambi – que combina o Kalydeco com outro medicamento chamado Lumacaftor em uma única pílula – principalmente em grupos de pacientes dos EUA que têm as formas mais comuns de Fibrose Cística. Cerca de 70 mil pessoas no mundo todo têm FC, embora apenas metade dos indivíduos apresentem essa mutação específica tratada pelo Orkambi.

Um comitê consultivo de médicos especialistas recomentou que a FDA aprovasse o Orkambi, citando dois estudos clínicos que comprovavam que a terapia é eficaz e segura. Apesar disso, um relatório da equipe da FDA levantou questões sobre se um dos medicamentos, o Lumacaftor, traria benefícios adicionais ao Kalydeco no tratamento de grupos maiores de pacientes.

Cientistas descobriram que a FC é causada por um defeito na proteína que permite que os fluidos corram para dentro e fora das células.

A Vertex descreve o Lumacaftor (um dos componentes do Orkambi), como responsável por delimitar uma espécie de porta que regula a quantidade de fluído na superfície das células dos pulmões e do sistema digestivo de pacientes com a proteína defeituosa. O outro medicamento, Kalydeco, é descrito como responsável por permitir a passagem de água e partículas através dessa porta, tais como íons de cloreto, que podme ajudar o corpo a manter o equilíbrio necessário de sal e água.

Texto original aqui.

Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.