Indústria apresenta resultados preliminares de nova droga para FC em Conferência Americana

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Estudos preliminares laboratoriais e com animais sugerem que o candidato à droga SPX-101 da Spyryx Biosciences terá uma maneira segura e efetiva de melhorar a depuração do muco em pacientes com fibrose cística (FC), independentemente de mutações subjacentes que causam a doença.

Os dados foram apresentados na 30th Annual North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC – 30ª Conferência Anual Norte-Americana de Fibrose Cística), onde a Indústria Spyryx apresentou três pôsteres sobre estudos do medicamento SPX-101.

O SPX-101 reduz o número de canais de sódio nas células epiteliais que revestem as vias aéreas utilizando um mecanismo de controle natural. Esses canais normalmente trabalham para reabsorver o sódio e criar uma quantidade equilibrada de líquido na superfície das vias aéreas.

Mas na FC, os canais de sódio contribuem para a falta de água no muco, o que o torna espesso e de difícil eliminação. Ao reduzir o número de canais, chamados ENaC, a droga é delineada para facilitar a depuração do muco. Atualmente está sendo concluído um estudo de segurança de Fase 1 sobre SPX-101.

“Estamos animados em compartilhar esses resultados positivos com a comunidade de pesquisadores e médicos que estão todos dedicados a encontrar os melhores tratamentos para a fibrose cística”, disse John Taylor, presidente e CEO da Spyryx Biosciences, em um comunicado à imprensa.

“Acreditamos que SPX-101 representa a primeira oportunidade terapêutica para impulsionar um mecanismo biológico natural que é importante para a manutenção da depuração normal do muco, com o potencial de proporcionar benefício clínico significativo a todos os pacientes com FC, independentemente de mutação”, acrescentou Taylor.

As três apresentações destacaram diferentes aspectos da pesquisa.

O primeiro pôster, “SPX-101 is a potent promoter of ENaC internalization, capable of regulating mucus hydration in vitro and in vivo” ( “SPX-101 é um potente promotor de internalização do ENaC, capaz de regular a hidratação do muco in vitro e in vivo”), demonstrou que quando SPX-101 é administrado como um aerossol para inalação em modelos animais de FC, estes sobrevivem por mais tempo e têm uma melhor capacidade para remover o muco das vias aéreas. O pôster mostrou que administrar a droga uma ou duas vezes ao dia é suficiente para manter seu efeito.

Estudos laboratoriais confirmaram que o SPX-101 age por meio do restabelecimento do controle natural dos canais de sódio. A droga é um fragmento de uma proteína que normalmente se liga ao canal, forçando-o a deixar a superfície celular. O fragmento foi otimizado de forma a não ser sensível a alterações no pH e não ser degradado pelas enzimas das vias aéreas.

A segunda apresentação, “The scale-up and productization of SPX-101 for preclinical inhaled toxicology” ( “A expansão e a produtização de SPX-101 para a toxicologia inalatória pré-clínica”), estudos detalhados que caracterizam as propriedades da droga, bem como sua estabilidade química e pureza.

Finalmente, o pôster “SPX-101 demonstrates safety as an ENaC-affecting therapy for the treatment of cystic fibrosis” (“SPX-101 demonstra segurança como uma terapia que afeta o ENaC no tratamento de fibrose cística”) mostrou que a inalação diária da droga não produziu quaisquer efeitos colaterais sistêmicos ou nas vias aéreas em cães e em ratos tratados por 28 dias. A droga também não aumentou as concentrações de potássio.

Esse é um achado fundamental, uma vez que as concentrações de sódio e potássio estão fortemente ligadas no organismo, e alterações no sódio poderiam ocasionar alterações perigosas nas concentrações do íon de potássio.

“Acreditamos que esses dados não clínicos, combinados com os animadores resultados da porção de dose única ascendente do nosso estudo de segurança de Fase 1… apoiam nossa intenção de avançar com a recente entrada na clínica em nosso plano de desenvolvimento clínico de Fase 2”, disse o Dr. Alistair Wheeler, médico-chefe diretor na Spyryx.

Por Magdalena Kegel: Magdalena tem Mestrado em Biociências Farmacêuticas e PhD interdisciplinar mesclando os campos de psiquiatria, imunologia e neurofarmacologia. Sua pesquisa anterior enfocou alterações metabólicas e imunológicas nos transtornos psicóticos. Atualmente concentra-se na escrita científica, o que lhe permite cultivar sua paixão pela ciência médica e pela saúde humana.

Texto Original: http://cysticfibrosisnewstoday.com/2016/11/04/spyryx-data-supports-clinical-development-of-cf-drug-candidate-spx-101]

Traduzido por: Vera Carvalho, tradutora voluntária do Instituto Unidos pela Vida. Vera tem formação em história social com mestrado voltado ao abandono de crianças. Foi gerente de informação na Sociedade Brasileira para o Progresso da Ciência, onde recebeu as primeiras demandas por traduções de textos acadêmicos e científicos. A tradução tornou-se a sua principal atividade profissional há treze anos.