Estive em Oxford na Inglaterra para o Fórum de Inovação da Vertex – Por Cristiano Silveira

Por Cristiano Silveira
Quero compartilhar com vocês como foi essa jornada pelo conhecimento.
No domingo, 31 de março de 2019, à noite eu, a Dra. Monica Firmida e o Dr. Rodrigo Athanazio chagamos ao hotel em Abington onde fomos recebidos pelo vice-presidente de assuntos médicos, Dr. David Gillen, que deu as boas vindas ao grupo que além de nós três tinha mais de 40 médicos de Portugal, Espanha, Alemanha. Ele apresentou o Dr. Jerome Rossert, vice-presidente médico de desenvolvimento clínico, que nos mostrou as novidades no uso da tecnologia CRISPR em ensaios clínicos com doença do rim policístico, na talassemia e doença falciforme. Rosset que é nefrologista, mostrou entusiasmo com os resultados obtidos com o uso de “mini-rins”, organoides obtidos do cultivo de células-tronco usados para o teste de novos tratamentos.
Na manhã de segunda fomos recebidos no centro de pesquisa da empresa pelos diretores Dra. Fosca De lorio e Dr. Gilian Burgess que falaram da história da Vertex que, desde 1989, tem pesquisas no desenvolvimento de drogas para Fibrose Cística mostrando um pouco das atividades das unidades de Boston, San Diego e Oxford que, juntas, empregam 4.500 pessoas.
O professor de Economia da Saúde da Universidade de Heidelberg, Dr. Michael Schlander trouxe diferentes perspectivas para o que significa “valor” nas doenças raras apresentando uma revisão no modelo de pesquisa e desenvolvimento de biofármacos e discutindo fatores que influenciam a análise custo-efetividade.
Também mostrou as diferenças na forma de avaliação usadas no Reino Unido, Alemanha, Suíça, Nova Zelândia, Austrália, Canadá, Estados Unidos e pela OMS. “Valor” para pacientes, gestores e médicos tem significado diferente e todos têm que ser ouvidos.
O Dr. David Taylor, professor emérito de Farmácia e Política Pública de Saúde da Univ. College London mostrou as imperfeições do mercado farmacêutico que movimenta U$ 1,25 trilhões anuais, destacando o cenário das drogas órfãs que corresponde a 10 a 15% de todo esse mercado. Ele explorou os desafios de se compatibilizar a promoção da saúde e a inovação que implica também no aumento dos custos.
O economista Jorge Mestre-Ferrandis da Univ. Carlos III de Madri abordou o uso de evidências do mundo real para a diminuição de incerteza envolvidas no desenvolvimento de novos tratamentos.
Chris Sotirelis que é paciente de beta-talassemia e integrante da EURORDIS demonstrou a importância de envolver os pacientes no desenvolvimento e políticas regulatórias. Falando de experiências na ISPOR e nos critérios de avaliação de tecnologia em saúde adotados pela NICE defendeu a adoção de perspectivas centradas nos pacientes.
Seguiu-se um painel reunindo esse palestrantes da manhã onde ficou evidente que ainda há muito a ser feito para garantir o acesso as inovações em um sistema com recursos limitados.
Sobre esse ponto o Dr. Rodrigo comenta:
“Uma discussão extremamente importante durante o evento foi a discussão de farmacoeconomia, custos e financiamentos de pesquisas em doenças raras. Pudemos notar que esse assunto é alvo de muito debate tanto em países de primeiro mundo como em desenvolvimento. Apesar de não termos uma solução clara para esse tema complexo, fica clara a importância de uma discussão aberta e democrática entre todos membros desse processo para que possamos ter êxito no acesso e continuação do desenvolvimento dos medicamentos para doenças raras. A participação das associações de pacientes e os estudos de vida real foram destacados como peças fundamentais para que possamos avançar nesta área”.
Após as palestras, conhecemos os extraordinários laboratórios do centro de pesquisa. Podemos ver os organoides sendo produzidos e testados, as novas moléculas sendo concebidas, sintetizadas e depois visualizamos as proteínas-alvo e as moléculas testadas em modelos tridimensionais interativos. Também conhecemos o laboratório onde milhares de moléculas passam pelo processo conhecido como rastreio de alto rendimento onde, por metodologias avançadas, são escolhidas aquelas moléculas que mostram ser promissoras para as etapas seguintes. Em cada laboratório fomos recebidos por farmacêuticos, químicos, bioquímicos que mostraram seu entusiasmo em trabalharem em um centro em que todas essas coisas estão integradas. A Dra. Mônica comentou:
“Vimos que há um futuro promissor em relação ao tratamento de precisão da fibrose cística sendo desenvolvido com base em pesquisas e trabalhos sérios”.
Depois do almoço voltamos para palestra do Dr. Paul Negulescu, pesquisador senhor na Vertex de San Diego nos falou dos 20 anos de história da empresa no desenvolvimento dos primeiros moduladores do gene CFTR. Corretores e potenciadores que devem tratar 90% das mutações causadoras da FC e que para os restantes ainda há a perspectiva da terapia gênica e da edição genética áreas para as quais a empresa também dá atenção. Negulescu encerrou sua palestra com a imagem de uma menina com FC participando de uma corrida para dizer que agradecia a todos aqueles médicos e aos pais de pacientes que fazem de tudo para fazê-los chegar o mais saudáveis possível até esse momento em que tantas novas perspectivas se abrem.
Foi o momento mais significativo pra mim que, assim como você que está lendo isso agora, tem feito o seu melhor nessa jornada.
Sobre a terapia gênica, o Dr. Eric Alton que é professor no Imperial College Lindon e que trabalha há 18 anos no Consórcio de Terapia Gênica do Reino Unido falou no que já se avançou nas técnicas, fez uma apanhado geral nas técnicas com vetores virais, lipossomos e RNA recombinante mas pediu cautela aos colegas na divulgação de resultados. Não é possível fazer uma previsão de quando essas abordagens vão se tornar tratamentos disponíveis aos pacientes. Alton comparou a terapia gênica aos primeiros aviões (mostrando uma imagem do 14-bis). Com esses aviões, foi possível provar o conceito de que uma veículo mais pesado que o ar poderia levantar voo. Daí até a fabricação em escala de aviões de passageiros foram-se décadas. A terapia gênica provou que com 5 a 10% de proteínas funcionando é possível evitar os sintomas. Agora é continuar trabalhando para torná-la ainda mais eficiente e segura.
O painel final que reuniu os palestrantes da noite anterior e da tarde e contou ainda com o Dr. Robert Gray da Univ. de Edinburg discutiu todas essas perspectivas e trouxe novamente o entusiasmo do time na colaboração entre todos esses diferentes conhecimentos. Sobre esse ponto a Dra. Mônica comentou:
“A interação entre equipes de assistência, pesquisa, pacientes, associações, instâncias reguladoras e o sistema de saúde é fundamental. Os interesses e conhecimentos de cada parte precisam estar alinhados”.
Entre a saída do Brasil até o retorno foram 62 horas, mas esses dois dias e meio foram, na verdade, como assistir a um filme dos últimos 14 anos da minha vida e ainda um trailer do filme que ainda vai passar nos próximos anos.
Agradeço a Vertex do Brasil pelo convite e pela oportunidade de ver pessoalmente um lugar que pra maioria de nós pais de pacientes é apenas um lugar dos sonhos onde moram nossas esperanças de dias melhores.
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.