As ferramentas de edição genética na Fibrose Cística

Resumo de pesquisa realizada por Letícia Werzel Bassai, Jhonatan Basso Lino e Patrícia Shigunov. O artigo fez parte do volume exclusivo sobre Fibrose Cística da revista Visão Acadêmica da Universidade Federal do Paraná (UFPR), edição lançada em setembro de 2019 em alusão ao Mês Nacional de Conscientização da Fibrose Cística e que pode ser acessada na íntegra clicando aqui.
A Fibrose Cística é uma doença genética causada por mutações no gene CFTR, não tem cura e causa obstruções nas vias aéreas do pulmão e nos ductos pancreáticos. O objetivo desta revisão é discutir os estudos de correção do gene CFTR utilizando três ferramentas de edição genética: CRISPR/Cas9, Zinc-Finger e TALEN.
Todas essas estratégias envolvem a clivagem de uma região específica do DNA, geralmente uma região próxima à mutação. Após a clivagem, a célula ativa a maquinaria de reparo por homologia e utiliza como molde o DNA doador contendo a sequência correta.
As técnicas apresentam capacidade de correção das mutações, porém ainda possuem baixa eficiência e podem causar efeitos adversos em outras regiões do DNA. Dessa forma, mais estudos são necessários a fim de tornar essas técnicas mais eficientes e seguras para aplicações futuras em terapias gênicas.
Você pode conferir esse estudo na íntegra e saber mais sobre os pesquisadores clicando aqui.
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.