Estudo revela redução de transplantes de pulmão em pessoas com fibrose cística nos Estados Unidos desde a aprovação do Trikafta®

Descobertas sugerem que a terapia ajudou a melhorar a saúde pulmonar em pacientes dos EUA

Desde sua aprovação pela Food and Drug Administration, em 2019, o tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) reduziu significativamente o número de transplantes de pulmão entre pessoas com fibrose cística nos EUA, com mais de 35 pacientes removidos da lista de espera para transplante no ano seguinte à aprovação da terapia, de acordo com uma nova análise.

Além disso, embora o número de indivíduos em uma lista de espera para transplantes de pulmão tenha aumentado ao longo dos anos, o número de pacientes com fibrose cística nessa lista caiu substancialmente depois que o Trikafta® se tornou disponível, descobriram os pesquisadores.

“O declínio em transplantes de pulmão para pessoas com fibrose cística sugere que o Trikafta® pode ter desempenhado um papel importante na melhoria da saúde pulmonar da fibrose cística, contribuindo potencialmente para que menos indivíduos atingissem estágios avançados da doença pulmonar que necessitariam de transplante”, escreveu a equipe.

“As descobertas deste estudo revelam uma mudança significativa no cenário do transplante de pulmão para pessoas com fibrose cística nos Estados Unidos, coincidindo com a aprovação e adoção generalizada da terapia Trikafta®”, acrescentaram os pesquisadores.

As descobertas, “Impacto do elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor no transplante de pulmão para fibrose cística nos Estados Unidos”, foram publicadas no periódico JHLT Open.

Investigando estatísticas de transplante nos EUA antes e depois da aprovação do Trikafta®

Na fibrose cística, defeitos na produção ou função da proteína CFTR resultam no acúmulo anormal de muco espesso e pegajoso em vários órgãos, principalmente nos pulmões. Esse acúmulo de muco pode causar bloqueios nas vias aéreas, infecção crônica e inflamação — tudo levando a uma perda progressiva da função pulmonar e, em alguns casos, doença pulmonar avançada e insuficiência pulmonar.

Os transplantes de pulmão são indicados para pessoas com fibrose cística com doença pulmonar avançada e que  não respondem aos tratamentos médicos disponíveis.

Desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, o Trikafta® é um modulador do CFTR, ou um medicamento que melhora a forma como a proteína CFTR se dobra e funciona. Pacientes com fibrose cística tratados com a terapia — incluindo aqueles com doença pulmonar avançada — mostraram melhora na função pulmonar e redução nas exacerbações pulmonares, que são aumentos repentinos nos sintomas pulmonares.

No entanto, poucos ensaios clínicos avaliando moduladores do CFTR como o Trikafta® inscreveram pacientes com fibrose cística com doença pulmonar avançada ou aqueles que necessitaram de um transplante.

Assim, uma equipe de pesquisa da University of Iowa Healthcare conduziu um estudo para avaliar o efeito do Trikafta® na necessidade de transplantes de pulmão entre pessoas com fibrose cística antes e depois de sua aprovação nos EUA, em outubro de 2019.

A equipe acessou dados do banco de dados Organ Procurement & Transplantation (OPTN) sobre transplantes de pulmão realizados 10 anos antes da aprovação do Trikafta® — entre 2009 e 2019 — e os comparou com dados de 2021-2023.

Transplantes de pulmão para pacientes com fibrose cística  caíram quatro vezes nos EUA desde a aprovação

A partir de 2009, o número de transplantes de pulmão nos EUA aumentou a cada ano, ultrapassando 3 mil até 2023. Em média, houve 2.085 transplantes por ano entre 2009 e 2019, e 2.747 por ano nos três anos seguintes à aprovação do Trikafta® e uso assumido.

No entanto, entre as pessoas com fibrose cística, o número médio de transplantes de pulmão por ano foi mais de quatro vezes menor nos três anos após a aprovação do Trikafta® do que nos 10 anos anteriores, caindo de 243 para 56,7. Esses dados se referem à população dos EUA.

Da mesma forma, o número médio de indivíduos adicionados à lista de espera para transplante de pulmão por ano aumentou de 2.687 entre 2009-2019 para 3.191 em 2021-2023. No entanto, o número de pessoas com fibrose cística adicionadas à lista anualmente foi mais de cinco vezes menor após a aprovação do Trikafta® do que antes, caindo de 295 para 55,6.

Em uma mudança importante observada pelos pesquisadores, 36 pessoas com fibrose cística foram removidas da lista de espera para transplante em 2020 devido à melhora da condição — o maior número relatado por esse motivo em mais de uma década.

A equipe reconheceu que aqueles que iniciaram a terapia com modulador CFTR após desenvolver doença pulmonar avançada ainda podem precisar de um transplante. Além disso, os transplantes de pulmão provavelmente continuarão sendo necessários para pacientes com fibrose cística com mutações genéticas que não respondem aos moduladores CFTR atuais.

No entanto, “a redução acentuada nos transplantes de pulmão e o número decrescente de pessoas com fibrose cística adicionadas à lista de espera ressaltam o impacto transformador do Trikafta®”, concluíram os pesquisadores.

Os pesquisadores também pediram mais estudos do Trikafta® com o passar do tempo, para avaliar o uso do tratamento a longo prazo. “Pesquisas futuras devem se concentrar na avaliação dos resultados a longo prazo da terapia [Trikafta®], particularmente para pacientes que iniciaram o tratamento com doença pulmonar avançada, bem como o impacto sustentado nas tendências de transplante”, escreveu a equipe.

Fonte: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/markedly-fewer-cf-lung-transplants-trikafta-approval-study/ Acesso em 24 de fevereiro de 2025.

Revisão: Mariana Camargo, biomédica, PhD e mãe da Sofia, diagnosticada com fibrose cística.

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas, Mestre e Doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.