FDA aprova ensaio de Fase 2 do ARCT-032, terapia de mRNA inalado para fibrose cística

ARCT-032 tem potencial para tratar todos os pacientes com fibrose cística, independentemente da mutação

A Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos EUA, aprovou um ensaio clínico de Fase 2 que testa o ARCT-032, um candidato à terapia inalatória, em pessoas com fibrose cística. A Arcturus Therapeutics, desenvolvedora da terapia, não anunciou quando o teste deve começar.

“O estudo foi desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia do ARCT-032 administrado por várias semanas em vários níveis de dosagem em pessoas com fibrose cística que não se qualificam para ou não se beneficiam da terapia moduladora de CFTR”, disse o Dr. Juergen Froehlich, diretor médico da Arcturus, em um comunicado à imprensa da empresa.

Os moduladores de CFTR se tornaram o tratamento padrão para fibrose cística, mas nem todas as pessoas diagnosticadas com a doença são elegíveis, e algumas são intolerantes a essas terapias.

A fibrose cística é causada por mutações no gene CFTR, que codifica uma proteína de mesmo nome que é essencial para produzir muco aquoso nas vias aéreas e outros órgãos. Quando a proteína está com defeito ou ausente, o muco espesso e pegajoso se acumula, causando problemas respiratórios e outros sintomas da doença.

ARCT-032 fornece cópias saudáveis ​​do mRNA do CFTR para células nos pulmões

ARCT-032, também conhecido como LUNAR-CF, usa partículas aerossolizadas semelhantes a gordura para fornecer cópias saudáveis ​​do RNA mensageiro (mRNA) do CFTR diretamente para células nos pulmões por inalação, permitindo que elas produzam uma versão funcional da proteína. O mRNA é uma molécula intermediária que carrega instruções genéticas do gene para a maquinaria celular produtora de proteína.

A terapia é inalada usando um nebulizador e tem o potencial de tratar todos os pacientes, independentemente da mutação causadora da fibrose cística que eles carregam.

Em um modelo animal de furão com fibrose cística, descobriu-se que o ARCT-032 aumentava a atividade da proteína CFTR. O tratamento foi administrado de forma eficiente nas vias aéreas dos animais, onde melhorou a eliminação do muco.

O ARCT-032 demonstrou recentemente ser seguro em adultos saudáveis ​​que participaram de um estudo de Fase 1/1b (NCT05712538), com eventos adversos relatados, sendo em sua maioria leves, incluindo temperatura elevada com dor de cabeça, dor nas costas e muscular e náusea.

Sete pessoas com fibrose cística, a maioria em uso dos moduladores CFTR, foram  inscritos. Dados preliminares indicaram uma tendência para melhor função pulmonar em quatro pacientes tratados com duas doses de ARCT-032. Nenhum efeito colateral grave ou semelhante à febre foi relatado nos pacientes.

Ensaio de fase 2 para identificar dose segura e eficaz para testes adicionais em pacientes com fibrose cística

O estudo de fase 2 agora aprovado busca identificar uma dose segura e eficaz para testes adicionais em pessoas com fibrose cística.

“A notificação de estudo de fase 2 pode prosseguir e nos permite investigar o ARCT-032 como um tratamento potencial para pacientes com fibrose cística, e fornece a oportunidade de validar ainda mais nossa tecnologia LUNAR para fornecer mRNA por inalação”, disse Froehlich.

O ARCT-032 recebeu designações de doença pediátrica rara e medicamento órfão pelo FDA, e foi nomeado medicamento órfão na União Europeia. Essas designações visam apoiar e acelerar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras.

Fonte: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/fda-clears-phase-2-trial-arct-032-inhaled-mrna-cf-therapy/ . Acesso em 23 de setembro de 2024.

Revisão: Mariana Camargo, biomédica, PhD e mãe da Sofia, diagnosticada com fibrose cística.

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas, Mestre e Doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).

Quer fortalecer o trabalho realizado pelo Unidos pela Vida? Clique aqui e escolha a melhor forma de fazer uma doação. 

Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.