Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística publica parecer técnico-científico sobre Trikafta

Muitos pacientes aguardam com ansiedade o acesso ao medicamento Trikafta (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Clique aqui para conferir a situação da medicação no Brasil.

Enquanto a medicação não obtém o registro na ANVISA e é incorporada ao SUS, a única forma de acesso, para os pacientes, é através do Poder Judiciário. E em muitos processos vem sendo solicitado apoio técnico aos Núcleos de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), com o propósito de fornecer subsídios aos magistrados para tomada de decisão com base científica.

Em regra, as Notas Técnicas são produzidas de forma unilateral pelo NATJUS, sem que seja possível ao paciente formular quesitos ou indicar assistente técnico e sem que se saiba quais profissionais elaboraram a Nota Técnica (se especialistas ou não na doença).

Dentro da particularidade de uma doença complexa como a fibrose cística, que demanda conhecimento especializado, o resultado da solicitação de auxílio técnico neste formato tem sido a expedição de Notas Técnicas absolutamente divergentes entre si, disponibilizadas no portal eNatJus, o que reforça a insegurança e a “loteria judicial” que se apresenta aos pacientes, fadados a verem seus destinos lançados à “sorte” do processo ser distribuído para um ou outro juízo e destinados a um ou outro NATJUS.

Em que pese existirem vários Centros de Referência da doença integrantes do SUS, em nenhum momento houve qualquer solicitação de auxílio ou de manifestação de tais profissionais para expedirem orientações técnicas ou mesmo dirimirem dúvidas acerca das divergências entre as Notas Técnicas produzidas.

Diante desta realidade, em setembro de 2021, o Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC) produziu um parecer técnico-científico sobre o medicamento Trikafta (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Clique aqui para visualizar o arquivo na íntegra e diretamente no site do Grupo.

O GBEFC é uma pessoa jurídica de direito privado, criada sob forma de associação, em 05/11/2003, pelos profissionais de saúde que compõem os Centros de Referência em Fibrose Cística, situados em dezenove Estados brasileiros, todos integrantes da estrutura do SUS (relação disponível em http://portalgbefc.org.br/site/pagina.php?idpai=6&id=72).

Ou seja, quem mais entende de fibrose cística, dentro da estrutura do SUS, produziu um parecer técnico sobre o TRIKAFTA®.

O documento avalia a efetividade e segurança do medicamento para o tratamento da fibrose cística. Ele foi criado após a análise das Notas Técnicas nº 32629, 28775, 27992, 21193, 45991 e 41902, elaboradas pelo Hospital Israelita Albert Einstein, e da Nota Técnica nº 23508, elaborada pelo NATJUS TJ-RR, referentes ao Trikafta e inseridas no portal eNatJUS. De acordo com o GBEFC, “tais notas não refletem com exatidão as evidências científicas atuais, sendo pouco esclarecedoras para dar suporte a decisões judiciais e, com isso, podem impactar indevidamente o acesso dos pacientes ao medicamento.”

Além de trazer um panorama sobre a doença e sobre os moduladores da proteína CFTR, o material aborda questões relevantes sobre o Trikafta, como resultados de estudos, efeitos e benefícios do uso da tecnologia, avaliações de longo prazo e custo efetividade. Após a apresentação dessas e outras informações relacionadas ao medicamento, o documento é finalizado com a conclusão do GBEFC sobre o Trikafta, sendo ela:

“Com base nas evidências identificadas nos estudos e revisões sistemáticas acima referidas, este PTC conclui que há recomendação forte a favor do uso da medicação ivacaftor+tezacaftor+elexacaftor (TRIKAFTA®) para pessoas com fibrose cística portadoras de pelo menos uma cópia da mutação F508del.

Os estudos citados comprovam a EXISTÊNCIA de evidências científicas consistentes de efeitos benéficos significativos da medicação ivacaftor+tezacaftor+elexacaftor (TRIKAFTA®) para pessoas com fibrose cística portadoras de pelo menos uma cópia da mutação F508del, trazendo elementos técnicos suficientes para SUSTENTAR a indicação da droga.

O GBEFC fará o monitoramento de novos estudos e revisões sobre a tecnologia avaliada e atualizará este PTC caso as evidências científicas assim o justifiquem.”

Encaminhamentos

Após a produção e disponibilização do parecer técnico-científico no site do GBEFC, o Grupo enviou um ofício à coordenação do Fórum Nacional do Judiciário para Monitoramento e Resolução das Demandas de Assistência à Saúde, requerendo a apreciação das considerações presentes no parecer, a disponibilização do documento no portal eNatJUS e a revisão das recomendações do NATJUS relacionadas ao Trikafta.

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá lhe ajudar com todas as suas perguntas.