A jornada desde o avanço científico até o medicamento capaz de transformar as vidas das pessoas com Fibrose Cística – PARTE 1

Categoria: Central de Conteúdo - Postador por: Comunicação IUPV - Data: 15 de junho de 2020

Em agosto de 1989, cientistas fizeram uma descoberta bombástica: identificaram o gene defeituoso causador da Fibrose Cística. O genoma humano era um território desconhecido, e a caça aos genes havia se tornado a maior corrida internacional, incluindo laboratórios de três países na pesquisa da raiz da doença.

A ciência parecia estar no limiar de uma revolução — a esperança disseminava a ideia de que os pesquisadores logo poderiam ser capazes de identificar os genes causadores de doenças que haviam atormentado a humanidade por séculos e usar esse conhecimento para conceber medicamentos que seriam curas verdadeiras.

Naquele outono, diante de uma plateia de pesquisadores, médicos, pessoas com Fibrose Cística e as famílias deles, o biólogo James Wilson descreveu a terapia genética, maneira de substituir o gene defeituoso por uma cópia boa. Wilson pretendia que sua fala fosse técnica e profética, mas ficou impressionado com a euforia que tomou conta da sala, diante da possibilidade de que ciência estivesse prestes a salvar a vida das pessoas.

“Foi uma das experiências mais incríveis que já tive”, disse Wilson. “A emoção era palpável. Em geral, se fala assim sobre as coisas, sobre a Taylor Swift, mas o que aconteceu naquele dia foi ainda mais eletrizante. As expectativas foram superadas.”

A importância da descoberta do gene da Fibrose Cística foi muito além dessa única doença. Ajudou a construir a circunstância para o projeto de três bilhões de dólares para sequenciar todo o genoma humano, o que alteraria o entendimento da biologia humana e lançaria luz sobre doenças raras e comuns.

Mas a história da Fibrose Cística tem sido ilustrativa de uma maneira que ninguém poderia prever naquela época. Nos primeiros dias da genética humana, o caminho parecia simples: encontre o gene, conserte-o e repita para as outras doenças. A jornada da Fibrose Cística de um momento exuberante de insight para um importante sucesso, levaria trinta anos de trabalho metódico e persistente: e seria um feito da ciência, dos negócios, da captação de recursos e da paciência que se tornou um modelo para outras doenças.

“Lembro especificamente de estar com o meu médico na sala de exame, conversando sobre a descoberta do gene”, disse Josh Taylor, 48 anos, de Virginia Beach, que tem Fibrose Cística. “Ele dizia que a cura estava próxima, dizendo literalmente: ‘Em 5 a 10 anos vamos superar isso’.”

No entanto, foi somente em 2019 que outro avanço preencheu muitas das esperanças de 1989. Agora, Taylor tem o que esperou durante todas essas décadas — um novo medicamento, Trikafta, que é efetivo para 90% dos pacientes. Os médicos maravilham-se com a possibilidade de uma vida completamente útil, se esse medicamento for administrado em idade precoce.

Por Carolyn Johnson, repórter científica. Tempos atrás ela cobriu os negócios ligados à saúde e à acessibilidade dos serviços de saúde aos consumidores.

Fonte: https://www.washingtonpost.com/health/the-journey-from-scientific-breakthrough-to-a-life-changing-cystic-fibrosis-drug/2020/04/17/08e70a0c-0bda-11ea-bd9d-c628fd48b3a0_story.html?sf121109106=1

Traduzido por Vera Carvalho, voluntária de tradução para o Instituto Unidos pela Vida.

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.

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