Saiba mais sobre o MRT 5005

O MRT 5005 é a primeira terapia baseada no RNAm desenvolvida pela Translate Bio para tratamento da Fibrose Cística (FC) – doença genética causada por mutações no gene CFTR, o qual codifica um canal essencial de proteína chamado “cystic fibrosis transmembrane conductance regulator” (CFTR).
O MRT 5005 – molécula de RNA mensageiro que fornece instruções para a produção de proteínas no corpo – foi  criado para aumentar a produção da proteína CFTR, que é defeituosa ou ausente na FC. Desta forma, o MRT 5005 atinge a causa estrutural da FC e é uma potencial terapia para todas as pessoas  com FC, independentemente do tipo de mutação que eles possuem .
Ao MRT 5005 foi garantida a designação de medicamento órfão pela US Food and Drug Administration (FDA) em 2015.
Como o MRT5005 funciona
O MRT5005 atua depositando a molécula de RNAm que fornece a instruções para a produção de uma versão funcional da proteína CFTR nas células do corpo.
O medicamento é  administrado por inalação com um nebulizador para que o RNAm terapêutico possa atingir diretamente as vias aéreas. Através da inalação, a molécula de RNAm entra nas células que estão dentro do pulmão, chamadas células epiteliais brônquicas, e passam o mecanismo para produzir a proteína CFTR totalmente funcional.
A proteína CFTR funcional pode, assim, restaurar o transporte de sal e água através da superfície do pulmão, prevenindo a formação de secreção espessa e viscosa que é característica da FC.
MRT5005 nas pesquisas clínicas
Os estudos pré-clínicos, conduzidos pela companhia, em roedores e em primatas demonstram que a nebulização do MRT 5005 foi eficientemente e alcançou o  pulmão dos animais, resultando na produção de proteína CFTR funcional.
A nebulização do MRT 5005 também foi capaz de alcançar os pulmões e restaurar a produção da CFTR funcional no modelo de animais que simulavaM o aumento do acúmulo de secreção, como ocorre nas pessoas com FC.
Um estudo clínico randomizado, duplo cego, com controle de placebo, fase 1/2 da pesquisa clínica NCT03375047, chamada RESTORE-CF está convidando , aproximadamente, 32 adultos com FC nos Estados Unidos para avaliar a segurança e tolerabilidade da inalação do MRT 5005.
Esse estudo será realizado em duas partes: uma com a aplicação de uma única dose crescente e outro com múltiplas doses crescentes. O objetivo é analisar o depósito do RNAm nas células do tecido epitelial brônquico depois da quinta dose. A função pulmonar também será verificada usando os dados do volume expiratório forçado em 1 segundo.
A pesquisa avançou para a fase da múltipla dose crescente enquanto a fase da única dose crescente ainda está em andamento. Os resultados preliminares da pesquisa estão previstos para serem divulgados na segunda metade de 2019.
A pesquisa é conduzida em colaboração com Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Development Network e deve terminar e em fevereiro de 2021.
Fonte: https://cysticfibrosisnewstoday.com/mrt5005/
Traduzido por: Carolina Nunes Pannain, voluntária de tradução para o Instituto Unidos pela Vida. A Carolina é Defensora Pública do Estado de São Paulo e uma mamãe de fibra.
Glossário:
Randomização: é o processo de designar tratamentos específicos para as pessoas envolvidas no estudo ou aos grupos de controle, utilizando-se elementos aleatórios para determinar essas designações, visando reduzir a probabilidade de influências na escolha. Dessa forma, todos os grupos estudados serão igualmente comparáveis.
Mascaramento: implementação de caráter cego: procedimento no qual uma ou mais partes do estudo não é informada quanto às designações para tratamento. O caráter cego simples normalmente refere-se ao fato de cada paciente não ser informado quanto ao tratamento a ele designado. Já o  caráter duplo cego refere-se ao desconhecimento sobre a designação do tratamento tanto pelo paciente quanto pelo investigador e pelo monitor, e ainda, em alguns casos, pelo analista de dados.
Grupo Controle: grupo de sujeitos de pesquisa que participam de um estudo mas não utilizam a droga em investigação, servindo de controle para o grupo em uso da droga investigacional. Os indivíduos desse grupo podem estar usando um medicamento já utilizado e tido como o melhor para a situação em estudo, ou placebo.
Fonte: https://www.fcm.unicamp.br/fcm/cpc-centro-de-pesquisa-clinica/pesquisa-clinica/glossario
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.