Campanha nacional mobiliza pacientes e familiares pelo registro de medicamento para doença rara no Brasil

O abaixo-assinado recebeu mais de 100 mil assinaturas em menos de um mês e pede o registro do Trikafta, medicamento que melhora a vida de pacientes diagnosticados com Fibrose Cística
O Trikafta, medicamento que pode mudar a realidade das pessoas com Fibrose Cística (FC) que tenham mais de 12 anos e pelo menos uma mutação Delta F508, foi aprovado nos Estados Unidos em outubro de 2019. De acordo com o Registro Brasileiro de Fibrose Cística, mais de 50% dos pacientes com FC no Brasil tem esta mutação, e poderiam ser beneficiados com este medicamento, considerado como uma grande inovação cujos efeitos podem ser comparados à uma cura, não literal, mas em sintomas e qualidade de vida. 
A notícia trouxe esperança para pacientes com estas características e seus familiares do Brasil, que esperavam o pedido de registro na ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) no país pelo Laboratório Vertex Pharmaceuticals logo em seguida à aprovação americana, mas, quatro meses depois, isto ainda não aconteceu. A indústria, que já tem tem representação formal no Brasil atendendo todas às normas sanitárias vigentes, incluindo o laboratório de controle, havia se comprometido informando que submeteria o pedido de registro deste medicamento tão logo o mesmo fosse aprovado pelo FDA, gerando uma grande expectativa dentre as associações e profissionais da saúde. Contudo, a indústria informa que ainda não há prazo para tal solicitação. 
O Trikafta ajuda a proteína produzida pela mutação do gene cystic fibrosis transmembrane condutance regulator (CFTR) a funcionar de maneira mais efetiva, situação que traz mais saúde, qualidade de vida e uma rotina com menos complicações e internamentos, aspectos que são a realidade de milhares de pacientes. 
O medicamento, considerado como uma espécie de cura em decorrência dos efeitos, só será acessível aos pacientes brasileiros se disponibilizado no Sistema Único de Saúde (SUS). Mas, o primeiro passo para que isso aconteça é a solicitação, por parte do Laboratório Vertex Pharmaceuticals, do registro do medicamento junto à ANVISA. 
Infelizmente, ainda não houve movimentação da Indústria em relação ao pedido de registro no Brasil. Sem mais tempo a perder e com pacientes em situações cada vez mais graves pela falta de medicamentos inovadores como este, associações de assistência, familiares e pacientes se mobilizaram e lançaram a campanha #REGISTRAVERTEX, que visa pressionar o Laboratório para que solicite o pedido no país.
A campanha tomou conta das mídias sociais, alcançando 400 mil pessoas em apenas um mês. O abaixo-assinado (bit.ly/registravertex) recebeu mais de 100 mil assinaturas em apenas 25 dias, mobilizando pessoas do Brasil e do mundo. De acordo com a diretora geral do Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística, pacientes dos EUA, por exemplo, já têm acesso ao medicamento e relatam uma significativa melhora diária causada pelo Trikafta.
“Tenho 33 anos e fui diagnosticada tardiamente com Fibrose Cística, aos 23 anos, após passar por inúmeros procedimentos médicos e internações. O Trikafta pode mudar a minha vida e a de milhares de brasileiros. Como paciente e como diretora do Instituto Unidos pela Vida, garanto que vamos lutar até o fim para que o pedido de registro do Trikafta no Brasil , assim como para que ele e outros moduladores sejam incorporados e disponibilizados pelo SUS. Não temos mais tempo e nem vidas a perder. Todos os dias recebemos notícias sobre pacientes que não aguentaram a espera. Saber que existe um medicamento que poderia ter mudado o destino de tantas pessoas, mas que não chegou até elas, faz com que a gente não perca mais nenhum segundo para mudar a realidade dos pacientes e familiares que ainda aguardam pelo Trikafta para terem mais saúde e esperança de um futuro melhor com a doença”, ressaltou Verônica.
Sobre a Fibrose Cística
Doença genética, rara e ainda sem cura, a Fibrose Cística afeta 1 a cada 10 mil nascidos vivos no Brasil, sendo considerada a patologia rara mais comum no país. Estimativas indicam que existem mais de 5 mil pessoas diagnosticadas no Brasil e 70 mil em todo o mundo.
Grave e causada por mutações na proteína CFTR, a Fibrose Cística faz com que toda a secreção do organismo fique mais espessa que o normal, dificultando sua eliminação e causando sintomas como tosse crônica, diarreia, suor mais salgado que o normal, pneumonia de repetição, falta de ar e dificuldade para ganhar peso e estatura.
O tratamento para a doença é diário, demorado e desgastante, podendo envolver o uso de medicamentos, enzimas pancreáticas, inalações, fisioterapia respiratória, suplementação vitamínica e exercícios físicos, rotina intensa e que ocupa várias horas do dia do paciente e também dos seus familiares.
O Trikafta já tem mudado essa realidade de pessoas diagnosticadas com Fibrose Cística em todo o mundo. São relatos diários de pacientes que estão vendo suas vidas mudarem para melhor com o uso do medicamento, trazendo esperança de uma vida mais longa e saudável, o que sem o Trikafta parecia uma realidade distante.
Andy Lipman é americano, mora na Georgia, EUA, e foi diagnosticado com Fibrose Cística nos primeiros dias de vida. Ele começou a utilizar o Trikafta no final de 2019 e tem compartilhado as melhoras incríveis que tem sentido em sua saúde e bem-estar. Ele é um dos apoiadores da campanha #REGISTRAVERTEX e gravou um vídeo salientando a importância de que todos os pacientes elegíveis tenham acesso ao tratamento.
“O Trikafta literalmente mudou a minha vida. Agora, eu finalmente posso respirar sem dificuldade e espero que isso aconteça com os pacientes brasileiros também. Todos nós merecemos respirar a plenos pulmões e se beneficiar com esse novo medicamento”, enfatizou Andy.
Trikafta
São elegíveis ao Trikafta pacientes diagnosticados com Fibrose Cística com 12 anos ou mais e que tenham pelo menos uma mutação Delta F508. Estimativas indicam que 50% dos brasileiros com Fibrose Cística tenham ao menos uma mutação Delta F508. De uso contínuo, o custo anunciado do medicamento é de 311 mil dólares por ano. 
De acordo com Sérgio Sampaio, presidente da Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose (ABRAM), o elevado custo do Trikafta faz com que seu acesso no país seja pelo SUS e o processo para que isso aconteça deve ser iniciado o mais rápido possível.
“O primeiro é passo é o pedido de registro na ANVISA e é por isso que estamos lutando no momento. Infelizmente, não temos nenhum posicionamento em relação à Vertex de que isso acontecerá em breve. Quando pedimos uma estimativa, não tivemos retorno e não dá mais para ficar parado. Além disso, o histórico não favorece. O Kalydeco, por exemplo, foi um medicamento para Fibrose Cística que o Laboratório demorou 6 anos para solicitar o registro na ANVISA e não vamos mais aceitar essa demora, esse descaso com os pacientes brasileiros. Quantas vidas ainda teremos que perder para que nos enxerguem com respeito e prioridade?”, questionou o presidente da ABRAM.
Membros da ABRAM, do Instituto Unidos pela Vida e do Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC), entidades que lideram a campanha #REGISTRAVERTEX, informaram que o próximo passo será a realização de uma Audiência Pública no Senado Federal em março de 2020. Todos os órgãos e entidades envolvidos no processo serão convocados para o evento.
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.