Tratamento para fibrose cística aguarda decisão para entrada no SUS; Medicamento já está disponível nos EUA há quatro anos e no Brasil há dois
Comunicação IUPV - 16/03/2022 09:43
O tezacaftor/ivacaftor (Symdeko), medicamento que já vem mudando a realidade de milhares de pessoas com fibrose cística ao redor do mundo, poderá também beneficiar muitas pessoas aqui no Brasil, incluindo aquelas que tenham duas cópias da mutação Delta F508 (a mais comum dentre as mutações da fibrose cística), e que tenham mais de doze anos de idade.
Este medicamento foi aprovado nos Estados Unidos pela Food and Drug Administration (FDA) em fevereiro de 2018 e no Brasil, apesar de ter sido aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) em 27 de janeiro de 2020, ele segue indisponível no Sistema Único de Saúde (SUS) para os pacientes elegíveis, pois segue no processo de avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).
A bula brasileira aprovada pela Anvisa indica o uso do tezacaftor/ivacaftor no Brasil para pessoas com fibrose cística e que tenham 12 anos de idade ou mais e duas cópias da mutação F508del, ou que tenham pelo menos uma cópia da mutação F508del e uma das seguintes mutações no gene da fibrose cística: P67L, D110H, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, e 3849+10kbC→T.
Em 09 de fevereiro, o tezacaftor/ivacaftor (Symdeko), após passar pela primeira apreciação da Conitec, ele teve parecer inicial desfavorável para incorporação no SUS e foi encaminhado para consulta pública.
Verônica Stasiak Bednarczuk, que também tem fibrose cística, é fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística, organização social que luta para que todos os pacientes tenham acesso aos melhores tratamentos. A organização iniciou uma campanha de mobilização nacional que busca reverter a decisão inicial desfavorável da Conitec por meio de consulta pública, onde a população, pacientes, familiares e profissionais da saúde podem e devem participar.
“Diariamente recebemos notícias de que pessoas com fibrose cística não aguentaram a espera por medicamentos como o tezacaftor/ivacaftor (Symdeko), moduladores considerados revolucionários e que podem, de fato, trazer mais saúde, e aumentar a expectativa e qualidade de vida para os pacientes elegíveis. Não temos mais tempo e nem vidas a perder, por isso, convocamos toda a comunidade da fibrose cística do Brasil e a população em geral para participar da consulta pública. Chegou a hora de sermos ouvidos e exigimos ser tratados com a melhor opção disponível no mercado”.
A consulta pública nº 05 receberá contribuições até o dia 04 de abril de 2022 e pode ser acessada no site conitec.gov.br/consultas-publicas. A campanha do “Contribua com a Fibrose Cística #SymdekoJá”, encabeçada pelo Unidos pela Vida, explica para a sociedade tudo o que está em jogo. Verônica tem 35 anos e recebeu o diagnóstico para fibrose cística tardiamente, aos 23 anos. Ela também é elegível ao tezacaftor/ivacaftor (Symdeko) e reforça a importância do acesso a esses novos medicamentos para as pessoas com a doença no país.
“Recebi meu diagnóstico já na fase adulta, após passar por inúmeros procedimentos médicos e internações. O tezacaftor/ivacaftor (Symdeko) pode mudar a minha vida e a de centenas de brasileiros. Não vamos descansar até que todas as pessoas com fibrose cística do Brasil tenham acesso aos melhores tratamentos disponíveis. Sabemos que a burocracia brasileira torna esse processo mais demorado, mas acompanhamos cada etapa de perto e renovamos nosso fôlego diariamente para fortalecer essa luta”, afirma Verônica.
Perspectiva do Paciente
O tezacaftor/ivacaftor (Symdeko) já tem mudado essa realidade de pessoas diagnosticadas com fibrose cística em todo o mundo. Luciana Laranjeira tem fibrose cística e conseguiu o acesso ao medicamento por meio de uma ação judicial. Agora, junto com toda a comunidade da fibrose cística do Brasil, ela luta para que todas as pessoas elegíveis tenham acesso à tecnologia da forma tradicional, dispensada no SUS.
“A utilização deste medicamento está transformando a minha vida e trazendo resultados que nunca imaginei alcançar. O acesso a essas novas tecnologias é sinônimo de mais qualidade de vida e expectativas de um futuro cada vez melhor. Participei de reunião da Conitec compartilhando a minha experiência com o tezacaftor/ivacaftor (Symdeko). Agora, eu reforço ainda mais essa luta durante a consulta pública para que todos os brasileiros elegíveis possam usufruir dos benefícios desse modulador”, afirmou Luciana.
Sobre o medicamento
A fibrose cística é causada por mutações no gene cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), gene que dá as instruções necessárias para a célula produzir a proteína CFTR. Essa proteína controla a produção de muco indispensável para lubrificar os pulmões e outros órgãos e o transporte de íons – como o cloro e o sódio – através das membranas das células. Mutações no gene CFTR levam a um defeito no transporte de íons e água, o que faz com que seja produzido um muco grosso, pegajoso e de difícil eliminação.
Neste cenário, o tezacaftor/ivacaftor (Symdeko) restaura a função correta da proteína CFTR. Ele contém o tezacaftor, uma molécula corretora que consegue levar a proteína defeituosa até a membrana da célula para que ela possa transportar os íons de cloro. O outro princípio ativo presente é o ivacaftor, que melhora o fluxo de cloro através da membrana das células, deixando a proteína aberta por mais tempo e aumentando assim o período desse fluxo de cloro.
Sobre o Unidos pela Vida
O Instituto Unidos pela Vida foi fundado em 2011 pela psicóloga Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Sua missão é defender que pessoas com fibrose cística no Brasil tenham conhecimento sobre sua saúde e direitos, equidade no acesso ao diagnóstico precoce e aos melhores tratamentos, contribuindo para melhora na qualidade de vida. Em 2021, pelo quarto ano consecutivo, esteve entre as 10 Melhores ONGs de Pequeno Porte do Brasil em premiação realizada pelo Instituto Doar, da Rede Filantropia, e do O Mundo que Queremos. Em 2019, também foi eleito como a melhor prática do Terceiro Setor do Paraná pelo Instituto GRPCOM, além de já ter recebido mais de 25 prêmios que destacam sua transparência e profissionalismo ao longo dos 10 anos de existência. Saiba mais em www.unidospelavida.org.br.
Informações para a imprensa:
Gabriel Johnson | Jornalista e Coordenador de Projetos e Relações Institucionais do Unidos pela Vida | (41) 99767-0245 | gabriel@unidospelavida.org.br
Kamila Vintureli | Jornalista e gestora de comunicação do Unidos pela Vida | (41) 99636-9493 | kamila@unidospelavida.org.br
Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.
