Taxas mundiais de pessoas com fibrose cística e a efetividade de seus tratamentos

Pesquisadores do Reino Unido tiveram acesso aos registros de pessoas com fibrose cística de 94 países para verificar dados como o diagnóstico e o acesso aos tratamentos para a doença em cada um deles. 

Durante o estudo, foi possível observar que há aproximadamente 162.428 pessoas vivendo com fibrose cística nesses países, sendo 65% delas diagnosticadas e aproximadamente 52.076 ainda sem o diagnóstico. Além disso, hoje, somente 12% dos indivíduos com o diagnóstico estão recebendo tratamento com o modulador ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Trikafta) .

O estudo “Taxas mundiais de diagnóstico de fibrose cística e efetividade de seus tratamentos” foi publicado na revista científica Journal of Cystic Fibrosis em fevereiro de 2022. 

Tradicionalmente, pensava-se que a fibrose cística era uma doença exclusivamente de pessoas brancas de descendência Europeia, e que era prevalente somente na Europa, América do Norte e Austrália. Hoje, sabe-se que ela também está presente – em menores taxas – na Ásia, Oriente Médio e América Latina. Entretanto, devido a baixa renda presente nesses países, pesquisas epidemiológicas da doença são raras, tornando-se difícil estimar quantas pessoas com fibrose cística estão presentes em todo o mundo. 

Além de estimar o número de pessoas vivendo com a doença, os pesquisadores também verificaram quantos estão atualmente em tratamento com o modulador ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Trikafta) . Moduladores são moléculas produzidas atualmente pela empresa Vertex Pharmaceuticals e que tratam a causa raiz da fibrose cística, a proteína CFTR,  fazendo com que ela exerça sua função de forma correta. Eles dão a oportunidade de que a maioria das pessoas com a patologia tenha mais qualidade de vida.

Por outro lado, os preços deste medicamento são altos, chegando até a 310 mil dólares por ano. Isso torna o medicamento inacessível em países de baixa-renda, dificultando, por exemplo, a incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS) no Brasil.

Assim, ao  analisar a proporção de pacientes, e o número de pessoas em tratamento com o ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Trikafta), os resultados poderiam auxiliar políticas públicas de acesso a todos, disseram os pesquisadores. 

Neste estudo, os pesquisadores analisaram 158 países. Foram analisados tanto os dados de registros anuais dos países que disponibilizam essa informação, quanto em artigos científicos publicados com dados regionais, e questionários enviados por e-mail para organizações regionais de fibrose cística. Ainda assim, dados de 64 países não foram encontrados, sendo a maioria deles da África Central. Os dados sobre o número de pessoas em tratamento com o ivacaftor/tezacafotr/elexacaftor (Trikafta) foram retirados do relatório anual de vendas da empresa Vertex. 

Por fim, por meio de diferentes cálculos, os pesquisadores do Reino Unido estimaram que aproximadamente 105.352 pessoas vivem com fibrose cística em 94 países. Especificamente na América do Sul, 10.034 pessoas vivem em 8 países, sendo a maioria no Brasil e na Argentina. 

Além disso, os pesquisadores estimaram que a maioria dos pacientes sem diagnóstico vivem na Índia. Esse cálculo foi estimado devido aos registros de imigrantes com a doença que vivem nos Estados Unidos e Canadá. Em outros países, o cálculo foi realizado com ajuda dos médicos e profissionais dos Centros de tratamento. 

Sobre o tratamento com ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Trikafta), até 2020 poucos países tinham autorização para o tratamento. Assim, os dados disponíveis eram apenas dos países: Estados Unidos, Reino Unido, Irlanda, Dinamarca, Alemanha e Eslovênia. Os pesquisadores puderam estimar que 15.152 indivíduos nos EUA e 4.364 na Europa estavam recebendo o tratamento com o modulador. 

Com todos os cálculos, os pesquisadores puderam concluir que aproximadamente, 162.428 pessoas tem fibrose cística no mundo. Destas, 64,9% possuem o diagnóstico e 12% estão recebendo tratamento com o ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Trikafta). 

Por fim, esse estudo pode verificar uma carga substancial da fibrose cística fora da Europa, América do Norte e Austrália, onde a Vertex em grande parte não buscou aprovação para terapias moduladoras de CFTR. Portanto, se não houver uma intervenção por parte dos países, será difícil que o medicamento alcance locais menos ricos. Com o medicamento presente em todos os países, espera-se reduzir as diferenças na qualidade de vida destes pacientes ao redor do Mundo. 

Fonte: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1569199322000315. Acesso em 08 de abril de 2022. 

Traduzido por: Mariana Camargo, biomédica, PhD e mãe da Sofia, diagnosticada com fibrose cística.

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas e Mestranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.