Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos ainda aguarda registro na Anvisa

O elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) segue aguardando o registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso em crianças de 2 a 5 anos e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

Conforme consta no site da Anvisa, em Consultas de Situação de Documentos Técnicos, a solicitação de registro foi feita em 26 de junho de 2023 pela indústria fabricante do medicamento, a Vertex Pharmaceuticals. 

No momento, a análise encontra-se na Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED), e, ainda conforme site da Anvisa, desde o dia 09 de abril de 2024, encontra-se “Aguardando análise do insumo farmacêutico ativo”, o IFA. 

Em 23 de abril de 2024, o Unidos pela Vida enviou um ofício para a GQMED, buscando informações sobre o prazo previsto para aprovação deste registro, para que o processo possa ser seguido o mais breve possível e, após todas as etapas necessárias, essa população possa ser atendida pela tecnologia em saúde. 

O gerente da área, Sr. Ronaldo Gomes, prontamente respondeu ao ofício informando ao Instituto que: 

“O processo 25351.403301/2023-37, referente ao medicamento em questão, já teve importantes etapas concluídas pela Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED), que incluem análises relacionadas à qualidade, fabricação e controles do medicamento em si. No momento, aguardamos a conclusão das análises do insumo farmacêutico ativo, envolvendo três diferentes fabricantes, além da finalização das análises de segurança e eficácia pela Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (GESEF). Tais análises encontram-se em exigência, aguardando resposta da empresa responsável, ou em análise do cumprimento de exigência pela Anvisa, ou seja, nada está parado na Agência.”

Considerando a resposta, de que a Anvisa estava aguardando o responsável, o Unidos pela Vida tem buscado atualizações constantes junto à Vertex Pharmaceuticals. 

De acordo com informações apuradas pela equipe do Instituto Unidos pela Vida, a Vertex ainda está concluindo a fase de respostas destes quesitos, e não informou a data de envio à Anvisa. O avanço do processo depende do envio destas respostas, e o Instituto seguirá acompanhando e informando o andamento do processo 

O Trikafta® para menores de 6 anos no mundo

O medicamento já tem o registro para crianças de 2 a 5 anos nos Estados Unidos, na União Europeia, no Canadá no ano passado e na Austrália, desde este ano. 

Para qual faixa etária o Trikafta já está incorporado no SUS?

Atualmente, o Trikafta® tem registro aprovado no Brasil pela Anvisa somente para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da CFTR e que recebam indicação médica para utilização. Para esta faixa etária, o medicamento também já está incorporado ao SUS desde 05 de setembro de 2023, e sendo dispensado para as pessoas com fibrose cística elegíveis desde maio de 2024.  Clique aqui para relembrar.

Neste novo pedido, busca-se a ampliação da faixa etária de pessoas com fibrose cística que podem ser elegíveis ao medicamento no Brasil, passando de 6 para a partir de 2 anos de idade.

Caso registrado na Anvisa, ele já estará disponível no SUS?

O pedido de registro à Anvisa é o primeiro passo para que o fluxo de incorporação de uma tecnologia tenha início em nosso país. Isso acontece pois um medicamento só pode ser comercializado no Brasil depois de receber a autorização da Agência, etapa que assegura a eficácia e segurança desta nova droga.

Isso significa que, apesar do Trikafta® ter recebido recomendação final favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) para incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS) em 03 de agosto de 2023 (clique aqui para relembrar), caso a ampliação da faixa etária para uso do medicamento no Brasil seja aprovado pela Anvisa, ela também precisará seguir por todo o fluxo de incorporação para que essa população também possa ter acesso à tecnologia via SUS. 

Todas as atualizações referentes ao tema serão publicadas no site e mídias sociais do Instituto Unidos pela Vida. Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo telefone (41) 99630-0022 ou e-mail contato@unidospelavida.org.br.

Referências: 

https://consultas.anvisa.gov.br/#/documentos/tecnicos/ – Processo 25351.403301/2023-37 

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.