GBEFC, SBP e SBPT publicam parecer sobre a ampliação do uso do Trikafta® no Brasil para crianças de 2 a 5 anos e pessoas com mutações raras

O Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC), o Departamento de Pneumologia da Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) e a Comissão de Fibrose Cística da Sociedade de Pneumologia e Tisiologia (SBPT) produziram, de maneira conjunta, um parecer técnico-científico sobre o uso do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) em crianças de 2 a 5 anos e em pessoas com variantes raras do gene cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) no Brasil. Clique aqui para conferir o documento na íntegra.

O material destaca a evolução da expectativa e qualidade de vida das pessoas diagnosticadas com fibrose cística no país com a chegada dos moduladores, medicamentos que atuam diretamente na causa da doença e não apenas no tratamento dos sintomas, como acontecia com as terapias disponíveis anteriormente. Clique aqui para saber mais sobre os moduladores. 

Neste cenário, o parecer compartilha evidências que apoiam a ampliação do acesso do Trikafta® no Brasil para crianças de 2 a 5 anos e para pacientes com mutações raras. Até o início de 2026, o medicamento está incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS) somente para pessoas com fibrose cística com seis anos de idade ou mais e que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene CFTR e indicação médica de uso. Clique aqui para mais informações sobre o acesso aos moduladores CFTR no país.

Em 17 de março de 2025, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento para mutações raras. A indicação de extensão da bula foi para pessoas com fibrose cística com seis anos de idade ou mais. A bula atualizada com todas as mutações responsivas pode ser conferida aqui. 

Além disso, o Trikafta® em grânulos teve seu registro aprovado pela Anvisa para crianças de 2 a 5 anos que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene CFTR no dia 12 de setembro de 2025. Clique aqui para relembrar. 

Tanto para mutações raras quanto para crianças de 2 a 5 anos, o Trikafta® ainda não está disponível no SUS e, até o momento de publicação desta matéria, aguardava a conclusão da análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). A expectativa é que a avaliação inicial seja feita em breve e o Instituto Unidos pela Vida trará todas as atualizações sobre o tema assim que a pauta for divulgada pela Comissão.

Destaques do documento

O parecer técnico-científico informa que a expansão da terapia para populações pediátricas está baseada em estudos que demonstraram segurança e eficácia para este público. De acordo com o documento, o estudo de fase 3 aberto em crianças de 2 a 5 anos demonstrou perfil de segurança favorável e redução média de aproximadamente 58 mmol/L no cloro no suor após 24 semanas de tratamento.

Além disso, os autores do estudo também observaram sinais de que parte dos pacientes demonstrou recuperação da função pancreática, o que evidencia um aumento nos níveis de elastase pancreática fecal, aspecto que indica o potencial de tratamentos precoces na redução da carga de tratamento. 

Já para mutações raras, o material indica que o número reduzido de pessoas com essas variantes acaba dificultando a realização de ensaios clínicos tradicionais para esse grupo. Por conta disso, estudos laboratoriais com modelos de organoides intestinais, células Fischer Rat Thyroid (FRT) ou brônquicas, além de estudos de vida real, se apresentam como boas opções para a análise do impacto do medicamento nesses indivíduos.

O documento compartilha que, em estudo recente, ensaios em células FRT demonstraram responsividade ao Trikafta® em 84% dentre 620 variantes não-F508del. Nesse mesmo estudo, o uso do medicamento em pessoas com variantes raras não-F508del, assim como a captura de dados de vida real do uso do modulador em pacientes com essas características, demonstraram melhora em desfechos como função pulmonar, teste do suor e qualidade de vida.

Por fim, considerando as evidências científicas disponíveis, as três sociedades médicas envolvidas na produção do material afirmam que “a aprovação pela Conitec dessas novas indicações contempladas em bula é de caráter urgente e incontestável do ponto de vista médico, e pode ser viabilizada com estratégias de negociação junto à indústria farmacêutica, para que as pessoas brasileiras com fibrose cística tenham equidade no acesso a esses tratamentos transformadores e sejam cidadãos saudáveis e produtivos.”

O parecer técnico-científico sobre o uso do Trikafta® em crianças de 2 a 5 anos e em pessoas com variantes raras do gene CFTR no Brasil pode ser conferido na íntegra clicando aqui. Em caso de dúvidas sobre o uso dos moduladores no seu caso ou do seu familiar, procure a equipe médica que realiza o acompanhamento no Centro de Referência.

Por Kamila Vintureli

Fonte: www.gbefc.org.br/site/pagina.php?idpai=9&id=380 

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.