Preocupações com a segurança levam à interrupção antecipada de testes com tratamento inalatório para fibrose cística

Vertex encerra o desenvolvimento do VX-522, mas afirma estar avançando com outras terapias

Um ensaio clínico inicial que testava o tratamento inalatório para Fibrose Cística VX-522 – que estava sendo desenvolvido para adultos com FC que não são elegíveis para certas terapias disponíveis – foi encerrado antes de sua conclusão devido a “problemas persistentes de tolerabilidade”, de acordo com uma atualização da Vertex Pharmaceuticals.

A Vertex, que estava co-desenvolvendo o VX-522 em parceria com a empresa Moderna, afirmou que a interrupção antecipada do estudo de Fase 1/2 BEACON-CF (NCT05668741) significa que não será possível realizar análises completas sobre a segurança e a eficácia da terapia experimental.

Assim, o encerramento antecipado do ensaio “impede o desenvolvimento posterior do programa VX-522”, declarou a Vertex em um comunicado à imprensa da empresa, no qual relatava os resultados financeiros do primeiro trimestre.

A empresa observou, no entanto, que está desenvolvendo ativamente vários outros tratamentos potenciais para a FC que se encontram, atualmente, em fase de ensaios clínicos. Entre eles, inclui-se o VX-828.

Em uma postagem de blog por parte da Moderna, o CEO Stéphane Bancel escreveu que, “apesar dos extensos esforços de ambas as equipes, não fomos capazes de alcançar um perfil que justificasse a continuidade do desenvolvimento, dadas as questões de tolerabilidade”.

Uma condição genética, a Fibrose Cística é causada por mutações no gene que codifica a proteína CFTR, a qual ajuda a equilibrar o sal e a água nas superfícies corporais. Devido à falta da proteína CFTR funcional, as pessoas com FC produzem um muco incomumente espesso e pegajoso, que se acumula nos órgãos do corpo, provocando a maioria dos sintomas da doença.

O VX-522 era uma terapia baseada em RNA mensageiro, desenvolvida para restaurar a produção da proteína CFTR nas células pulmonares. O ensaio clínico recrutou um número estimado de 39 pessoas com FC que não respondiam a outras terapias moduladoras da CFTR.

Em uma postagem no blog, Bancel escreveu que o encerramento do programa “é um resultado decepcionante, particularmente para os pacientes e famílias da comunidade de FC que continuam à espera de novas opções, e para os muitos colegas da Vertex e da Moderna que dedicaram anos a este programa”. O CEO expressou seus agradecimentos pessoais a todos os pesquisadores, membros da equipe e pacientes que participaram do desenvolvimento da terapia.

Vertex testa agora outros tratamentos para a FC em ensaios clínicos

A Vertex é a fabricante de diversos moduladores da CFTR – medicamentos capazes de aumentar a atividade da proteína CFTR defeituosa em pessoas portadoras de determinadas mutações. A terapia moduladora de combinação tripla de primeira geração da empresa, o Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; comercializado como Kaftrio na Europa), possui aprovação ampla para o tratamento de pacientes com FC que apresentam mutações elegíveis. Um modulador de combinação tripla de segunda geração, denominado Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), foi aprovado nos Estados Unidos em 2024 para pacientes elegíveis com 6 anos de idade ou mais.

Em suas atualizações financeiras, a Vertex informou que sua receita total no primeiro trimestre deste ano foi de quase US$ 3 bilhões, impulsionada principalmente pelas vendas desses dois medicamentos para a FC. A empresa declarou que espera gerar uma receita superior a US$ 13 bilhões ao longo deste ano.

O Trikafta e o Alyftrek revolucionaram o tratamento da maioria dos pacientes com FC. Ainda assim, a Vertex afirmou que não pretende parar apenas com esses tratamentos já disponíveis. De fato, a empresa já está desenvolvendo três terapias moduladoras de terceira geração: o VX-581 e o VX-272, além do VX-828. Um estudo de Fase 1 (NCT06154447), patrocinado pela Vertex, está atualmente testando o VX-828 – tanto isoladamente quanto em combinação com tezacaftor e deutivacaftor (dois dos moduladores presentes no Alyftrek). O ensaio está recrutando pessoas com Fibrose Cística e controles saudáveis, tendo como objetivos principais avaliar a segurança e o perfil farmacológico do VX-828. O recrutamento está em andamento em cerca de doze centros de pesquisa nos Estados Unidos. A Vertex informou que o cronograma para a conclusão da administração das doses está mantido para o próximo mês ou dois, com a expectativa de que os resultados sejam divulgados ainda este ano.

A Vertex também está conduzindo estudos de Fase 1 para testar o VX-581 (NCT07283770) e o VX-272 (NCT07437105) em voluntários saudáveis, com o objetivo principal de avaliar a segurança e os perfis farmacológicos dessas terapias.

Artigo traduzido pela Dra. Mariana Camargo para o Instituto Unidos pela Vida em 28/05/2026 de: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/safety-concerns-end-development-inhaled-cf-treatment-vx-522/

Quer fortalecer o trabalho realizado pelo Unidos pela Vida? Clique aqui e escolha a melhor forma de fazer uma doação.

Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.