Unidos pela Vida e GBEFC apresentam resultados de dois anos do Trikafta® no SUS para o Ministro da Saúde
Comunicação IUPV - 07/08/2026 11:38Evento realizado em Brasília reuniu representantes do Ministério da Saúde, profissionais, pesquisadores, indústria farmacêutica e comunidade para discutir os resultados do monitoramento pós-incorporação, a jornada das pessoas com fibrose cística e as avaliações em curso na Conitec
O Unidos pela Vida participou, no dia 6 de agosto, em Brasília, do evento “Fibrose Cística em Debate – Dados de mundo real e a jornada do paciente no SUS”, realizado na Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT). A programação contou com a presença do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, de representantes da Coordenação-Geral de Doenças Raras e de outras áreas do Ministério da Saúde.
Também participaram o presidente da SBPT, Dr. Ricardo Amorim; as pneumologistas e integrantes do Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC), Dra. Luciana Monte e Dra. Flávia Fernandes; e a psicóloga Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora do Instituto Unidos pela Vida e integrante da diretoria do GBEFC. O encontro reuniu ainda pesquisadores, representantes da indústria farmacêutica e do Sindusfarma, familiares de pessoas com fibrose cística e outros participantes envolvidos na organização do cuidado e no acesso à saúde.
Ao longo da programação, foram abordados o papel das sociedades médicas na atualização das políticas de saúde, o monitoramento clínico após a incorporação do Trikafta, a geração de evidências nacionais, a estrutura assistencial da fibrose cística no SUS e os avanços e desafios no cuidado às doenças raras. Verônica participou com a apresentação “A perspectiva do paciente diante das mudanças no tratamento: o reflexo clínico e assistencial dos avanços na fibrose cística”.
Monitoramento pós-incorporação mostra resultados do Trikafta no SUS
Um dos principais temas do encontro foi o Relatório Nacional de Monitoramento dos Moduladores de CFTR no SUS, realizado pelo GBEFC. O documento apresenta dados de mundo real sobre a efetividade e a segurança do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, conhecido comercialmente como Trikafta®, após sua incorporação ao SUS.
O monitoramento cumpre um compromisso assumido pelo GBEFC perante a Conitec, no contexto da decisão favorável à incorporação do medicamento em 2023. Para viabilizar esse acompanhamento, foi desenvolvido um sistema integrado ao Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC), que permite coletar continuamente dados clínicos e de segurança das pessoas em tratamento.
O primeiro relatório apresenta dados de acompanhamento de 647 pessoas com fibrose cística em uso do Trikafta, entre crianças, adolescentes e adultos, acompanhados durante um ano em 39 centros de referência brasileiros. Os resultados apresentados apontaram:
- redução de até 84,8% nas internações;
- redução de até 91,6% na necessidade de oxigenoterapia domiciliar;
- diminuição de 66,7% no uso de antibióticos sistêmicos;
- aumento médio de 10 a 14 pontos na função pulmonar;
- melhora de parâmetros nutricionais e do cloreto no suor.
Os resultados também mostram redução dos ciclos de inflamação e infecção e um perfil de segurança considerado adequado durante o acompanhamento. O Relatório Nacional de Monitoramento está disponível publicamente no site do GBEFC.
Em sua fala, o ministro Alexandre Padilha reconheceu os efeitos do tratamento na vida das pessoas com fibrose cística e no próprio sistema de saúde. Ele mencionou a redução de internações, óbitos e necessidade de transplantes observada após a disponibilização do medicamento no SUS.
“Estamos falando de salvar vidas e aliviar o bolso das famílias”, afirmou o ministro. Padilha também destacou que a produção de dados e o acompanhamento dos resultados podem contribuir para o acesso sustentável aos tratamentos e para a construção de novas parcerias com o SUS. Segundo a matéria publicada pelo Ministério da Saúde após o evento, mais de 2,4 mil pessoas são atualmente beneficiadas pelo Trikafta na rede pública.
O tratamento precisa começar o quanto antes
Durante o encontro, o Unidos pela Vida e o GBEFC reforçaram a importância de que as pessoas elegíveis possam iniciar o tratamento o mais cedo possível. A fibrose cística é progressiva e pode provocar danos cumulativos e irreversíveis. Por isso, o tempo entre o diagnóstico, a identificação da variante genética e o acesso ao tratamento pode interferir em toda a trajetória de saúde.
Atualmente, o Trikafta está disponível no SUS para pessoas a partir de seis anos que tenham pelo menos uma variante F508del no gene CFTR. Duas avaliações em andamento na Conitec discutem a ampliação desse uso:
- para crianças de dois a cinco anos com pelo menos uma variante F508del;
- para pessoas a partir de seis anos com pelo menos uma variante não-F508del reconhecida como responsiva ao medicamento, grupo frequentemente referido como pessoas com mutações raras.
Os dois temas receberam recomendação preliminar desfavorável e passaram pelas Consultas Públicas nº 43 e nº 48, realizadas entre 16 de junho e 6 de julho de 2026. As consultas já foram encerradas, mas as contribuições recebidas ainda precisarão ser apresentadas ao Comitê de Medicamentos para uma nova deliberação e definição da recomendação final.
Até a publicação desta matéria, a data de retorno dos dois temas à pauta da Conitec ainda não havia sido divulgada. A expectativa do Unidos pela Vida e do GBEFC é de que essa apreciação aconteça em breve. O andamento pode ser acompanhado na página de consultas públicas da Conitec.
A ampliação em avaliação envolve dois grupos que ainda não são atendidos pelos critérios atuais do SUS. Para as crianças, iniciar o tratamento mais cedo representa a possibilidade de agir antes do acúmulo de complicações. Para as pessoas com variantes raras responsivas, representa a oportunidade de receber um tratamento direcionado à causa da doença, com base nas características genéticas de cada pessoa.
Pesquisas mostram impactos sobre pacientes e cuidadores
Verônica também apresentou resultados de pesquisas realizadas pelo Unidos pela Vida sobre os efeitos do tratamento na rotina das pessoas com fibrose cística e de seus familiares.
Uma das pesquisas, publicada no Orphanet Journal of Rare Diseases, avaliou 174 cuidadores de todas as regiões brasileiras. O uso do Trikafta foi associado à redução da sobrecarga do cuidado, à melhora da qualidade de vida relacionada à saúde e ao menor impacto sobre a produtividade no trabalho.
A maior diferença na sobrecarga foi observada entre cuidadores de crianças menores de cinco anos. Nessa faixa etária, pais e responsáveis assumem grande parte da rotina de fisioterapia, medicamentos, consultas e acompanhamento diário. O resultado reforça que os efeitos de um tratamento não se limitam aos desfechos clínicos da criança, mas alcançam toda a organização familiar.
Outro estudo, aceito para publicação no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia, avaliou pessoas com fibrose cística sem a variante F508del, população historicamente menos representada nos estudos clínicos. Entre os participantes em uso do Trikafta, 92% relataram redução da tosse, 50% perceberam mais disposição e energia, 42% apresentaram melhora no ganho de peso e 42% relataram menor necessidade de antibióticos.
A pesquisa também mostrou as dificuldades envolvidas no acesso ao cuidado. Os participantes percorriam, em média, 245,7 quilômetros por consulta e permaneciam aproximadamente oito horas entre o deslocamento e o atendimento.
Resultados ainda em fase de publicação, obtidos com 70 adultos de 15 estados, reforçam esse cenário. Entre os 46 participantes em uso de moduladores, 93% relataram melhora respiratória. Nos 30 dias anteriores à pesquisa, 30% utilizaram antibióticos e 9% foram hospitalizados. Entre os 24 participantes que não utilizavam moduladores, esses percentuais foram de 50% e 17%, respectivamente.
Essas evidências complementam o monitoramento conduzido pelo GBEFC e permitem observar diferentes dimensões do tratamento, incluindo sintomas, hospitalizações, uso de antibióticos, rotina familiar, produtividade e deslocamentos para o cuidado.
A perspectiva de quem utiliza o Trikafta pelo SUS
Além dos resultados das pesquisas, Verônica compartilhou parte de sua experiência como pessoa com fibrose cística e usuária do Trikafta pelo SUS. Diagnosticada somente aos 23 anos, ela passou a infância e a adolescência com infecções respiratórias frequentes e precisou retirar dois lobos do pulmão direito aos 18 anos.
“Eu tive a primeira infecção respiratória ainda no meu primeiro mês de vida e cresci tendo, em média, quatro ou cinco pneumonias por ano. Mesmo assim, o diagnóstico de fibrose cística só veio aos 23 anos”, relatou.
Verônica iniciou o Trikafta aos 38 anos, com função pulmonar próxima de 50%, tosse frequente e dificuldade para realizar atividades cotidianas. Após o início do tratamento, sua função pulmonar chegou a aproximadamente 80%. Em dois anos, não teve novos episódios de pneumonia e precisou utilizar antibióticos orais apenas duas vezes.
“Foi só aos 38 anos que eu aprendi a respirar. Comecei a perguntar para todo mundo se era aquilo que as pessoas sentiam quando respiravam, porque senti o ar gelado de Curitiba chegar a lugares do meu pulmão que eu nem imaginava que existissem”, contou.
A mudança também alcançou sua rotina familiar e a forma como passou a pensar no futuro. “Minha filha não tem a lembrança de uma mãe tossindo o tempo todo, com falta de ar ou sempre doente. Mais do que mudar os meus exames, o tratamento mudou a minha maternidade e a forma como consigo pensar no futuro.”
Setembro Roxo agora é lei nacional
Durante sua apresentação, Verônica também destacou a recente sanção da Lei nº 15.465, de 9 de julho de 2026, que instituiu oficialmente o Mês Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística – Setembro Roxo.
O projeto também foi liderado pelo Unidos pela Vida e busca tornar a fibrose cística mais conhecida no Brasil, contribuindo para o reconhecimento dos sinais, o diagnóstico precoce e o tratamento adequado.
“O meu trabalho hoje junto ao Unidos pela Vida é de tentar devolver ao mundo a chance que tive de ser diagnosticada e tratada. Quero realizar o meu sonho de ser avó, de envelhecer com saúde e qualidade de vida”, afirmou Verônica.
Ao encerrar sua participação, ela reforçou o compromisso que orienta sua trajetória e o trabalho desenvolvido pelo Unidos pela Vida.
“A fibrose cística é parte do que somos, não o limite do que podemos ser. E vamos seguir trabalhando para que todas as pessoas tenham acesso ao que há de melhor para viver”.
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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.
REFERÊNCIAS:
Oliveira, VDGSB, Oliveira, VB, Amaral, MB et al. Impacto dos moduladores de CFTR na sobrecarga do cuidador na fibrose cística: um estudo transversal no Brasil. Orphanet J Rare Dis (2026). https://doi.org/10.1186/s13023-026-04514-z
Relatório Nacional de Monitoramento: Moduladores de CFTR no SUS Análise Preliminar de Efetividade e Segurança – TRIKAFTA® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor): https://www.portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/Relato%CC%81rio_Monitoramento_Uso%20de%20Moduladores%20da%20proteina%20CFTR.pdf
Medicamento inovador ofertado no SUS reduz em até 85% as internações de pessoas com fibrose cística: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias-ms/2026/agosto/medicamento-inovador-ofertado-no-sus-reduz-em-ate-85-as-internacoes-de-pessoas-com-fibrose-cistica
