Farmacêutica submete Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos e mutações raras para apreciação da Conitec

De acordo com informações públicas no Painel de Tecnologias Demandadas no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), em 13 de janeiro de 2026, a Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), realizou a submissão do dossiê do medicamento para mutações raras e para crianças de 2 a 5 anos à avaliação da Comissão.

Para mutações raras, o pedido de análise foi feito para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e pelo menos uma variante não F508del no gene CFTR que seja responsiva ao medicamento. No Brasil, em 17 de março de 2025, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a indicação de extensão da bula do Trikafta® para as mutações raras. Clique aqui para conferir a lista completa. 

Já para crianças, o pedido de apreciação da Conitec foi feito para o tratamento de pacientes com fibrose cística com 2 a 5 anos de idade e pelo menos uma variante F508del no gene CFTR. A Anvisa aprovou o registro do Trikafta® para essa faixa etária no dia 12 de setembro de 2025. Clique aqui para relembrar.

As informações sobre as submissões à Conitec podem ser visualizadas no painel de tecnologias demandadas da Comissão, clicando aqui. 

Próximos passos

A submissão do dossiê para a Conitec é uma importante etapa de avaliação, que pode resultar na disponibilização ou não do medicamento de forma gratuita no Sistema Único de Saúde (SUS) para as pessoas elegíveis e como indicação médica para uso. 

É importante destacar que, nesse caso, tratam-se de duas submissões distintas à Conitec: uma referente ao uso do Trikafta® para mutações raras e outra para crianças de 2 a 5 anos. Cada submissão seguirá processos de avaliação independentes, com relatórios técnicos próprios, deliberações separadas, consultas públicas distintas e recomendações finais específicas quanto à incorporação ou não do medicamento no SUS.

Quais etapas cada submissão passará?

Após o envio do dossiê, etapa realizada no dia 13 de janeiro de 2026, a Comissão tem o prazo de até 180 dias, que pode ser prorrogado por mais 90 dias, para a realização da avaliação. Nesse período, estão incluídos a reunião de apresentação e apreciação inicial, a apresentação da perspectiva do paciente, o parecer preliminar favorável ou desfavorável dos membros do Comitê de Medicamentos, a abertura e realização da consulta pública, a segunda reunião para apresentação das contribuições recebidas e a recomendação final de incorporação ou não ao SUS. 

Após todas essas etapas, a secretária da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde (SCTIE) recebe o relatório final completo da Conitec e pode decidir por chamar uma audiência pública para debater o assunto com mais atores. Caso opte por não realizar essa etapa, ela decide se acatará ou não a recomendação positiva ou negativa de incorporação do medicamento feita pela Comissão, e a decisão é publicada no Diário Oficial da União (DOU).

Caso a decisão final seja de incorporação do medicamento, após a publicação no DOU, o Ministério da Saúde tem mais 180 dias para iniciar a dispensação do medicamento no SUS. 

O avanço de todas essas etapas será amplamente divulgado pelo Instituto Unidos pela Vida, e em caso de dúvidas, você pode entrar em contato conosco pelo e-mail [email protected] ou WhatsApp (41) 99630-0022. 

Para qual indicação o Trikafta® já está incorporado no SUS?

Atualmente, o Trikafta® está incorporado no SUS somente para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais, que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene regulador da CFTR e que recebam indicação médica para utilização.

Para esta indicação, o medicamento foi incorporado em 05 de setembro de 2023 e passou a ser dispensado para as pessoas com fibrose cística elegíveis em maio de 2024.  Clique aqui para saber mais sobre o acesso ao medicamento.

Por Kamila Vintureli

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas, Mestre e Doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).

Referências:

https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/tecnologias-demandadas

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.