Fase 3 dos estudos da combinação de Ivacaftor e Lumacaftor mostra resultados positivos na mutação mais comum da FC

A fase 3 dos testes clínicos de Ivacaftor (Kalydeco) em combinação com Lumacaftor (VX-809) para pessoas com duas cópias do gene Delta F508 mostrou uma melhora significativa nas funções pulmonares e outros sintomas da doença, de acordo com a Vertex Farmacêutica.

Com base nestes resultados, a Vertex planeja apresentar um pedido de registro de nova droga (NDA em inglês) até o final de 2014 para o órgão regulatório FDA (Food and Drug Administration), com possível aprovação para 2015.

Os resultados dos dois testes que tiveram 24 semanas de duração são um marco importante para quase 50% da população com fibrose cística – especificamente para aqueles com duas cópias do gene Delta F508, a mutação mais comum da FC. O tratamento em potencial é primeiramente combinar duas pilulas para tratar a causa genética da fibrose cística em pessoas com a mutação no DF508.

“Esse é um dia de orgulho para a comunidade com FC” diz Robert J. Neall, Ph.D., presidente e chefe executivo da Fundação de Fibrose Cística. “Muitas pessoas com FC e seus familiares tem esperado ansiosamente esses resultados, e nós estamos entusiasmados com esse desfecho. Esses estudos validam ainda mais o fato de que nós estamos no caminho certo para colocar um tratamento novo e mais efetivo nas mãos dos pacientes de FC que tanto precisam.”

Os testes da fase 3 foram conduzidos em aproximadamente 200 clínicas dos Estados Unidos, Europa e Austrália. No total, mais 1.100 pessoas com as duas cópias do gene Delta F508, com mais de 12 anos, participaram do estudo. Os testes usaram duas doses diferentes da terapia combinatória de Ivacaftor e Lumacaftor. Comparando esses com o placebo, pacientes que tomaram a combinação mostraram um ganho significativo e consistente em função pulmonar e outras questões de saúde, incluindo aumento de massa corporal e redução nas taxas de exacerbação pulmonar.

Reparar a proteína “deficiente” em pessoas com essa mutação é um processo particularmente desafiador e complexo. Nessa mutação, uma séries de problemas impedem a proteína de chegar a superfície da célula. Lumacaftor é feito para mover a proteína Delta F508 CFTR para essa superfície, onde Ivacaftor pode melhorar suas funções e ajudar a aumentar o fluxo normal de sais e fluidos pela membrana celular.

Esses testes são os exemplos mais atuais do modelo filantrópico ousado e inovativo da Fundação de Fibrose Cística (Cystic Fibrosis Foundation – CFF), no qual a Fundação arrecada e investe milhões de dólares em pesquisa direcionada à novos tratamentos. Esse modelo levou à avanços tremendos na saúde e qualidade de vida para pessoas com FC. Na verdade, a expectativa de vida de uma criança com FC dobrou nos últimos 30 anos!

Ivacaftor e Lumacaftor foram descobertos pela Vertex em colaboração com a CFF, que proporcionou apoio clínico e financeiro substanciais no decorrer do processo, incluindo aproximadamente US$75 milhões em fundos para pesquisa. A fundação tem se comprometido com mais US$ 75 milhões com a Vertex para a descoberta de mais drogas para FC.

Ivacaftor foi aprovado pela FDA como uma droga única para pessoas com a mutação no gene G551D em 2012, e a elegibilidade da droga foi expandida para pessoas com várias outras mutações relacionadas em fevereiro de 2014.

Dr. Beall também comentou: “A aprovação do Kalydeco foi o primeiro passo essencial para tratar o defeito básico na FC; agora, com essa combinação de drogas promissora, nós estamos dando outro passo crítico no caminho para garantir que todas as pessoas com fibrose cística tenham tratamentos efetivos, independente de suas mutações. Nós não vamos descansar até atingirmos essa meta.”

A CFF continua procurando o desenvolvimento de outros compostos promissores que tratam esses defeitos básicos na FC por meio de esforços colaborativos com as melhores companhias farmacêuticas e de biotecnologia, incluindo a Pfizer, Genzyme entre outras. Esses ganhos emocionantes na descoberta e desenvolvimento de drogas para FC tem atraído um interesse considerável das empresas farmacêuticas novas no ramo, estimulando estratégias de pesquisa e inovação que podem acelerar o progresso de novas terapias para todas as pessoas com FC, incluindo aquelas com mutações raras.

Link original: http://www.cff.org/aboutCFFoundation/NewsEvents/2014NewsArchive/6-24-Vertex-Phase-3-Results-Lumacaftor-Ivacaftor.cfm

Traduzido por Thiago Arzua: Estudante do terceiro ano de “Pre-Med” na University of South Florida, em Tampa nos EUA, visando a uma graduação em Medicina. Voluntário também em um laboratório de neurobiologia, com ênfase em doenças neurodegenerativas como Alzheimer’s. Foi também assistente de pesquisador em um laboratório de química sintética por mais de um ano, com contribuições em artigos publicados, e diversas conferências nos EUA. Em março de 2014, esteve no Peru em uma missão de ajuda a comunidades carentes com programas educacionais e clínicas gratuitas. Quando no Brasil, atua como voluntário no Hospital de Clínicas de Curitiba, e no Hospital do Trabalhador.

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.