Nova parceria visa acelerar o desenvolvimento de terapia para fibrose cística

Thermo Fisher fornecerá suporte à Arcturus para o estudo de Fase 3 planejado do ARCT-032

A Arcturus Therapeutics firmou uma parceria com a Thermo Fisher Scientific para apoiar o desenvolvimento do ARCT-032, a terapia inalatória experimental da Arcturus para fibrose cística. Nos termos do acordo, a Thermo Fisher fornecerá à Arcturus suporte de fabricação e para ensaios clínicos visando um estudo de Fase 3 planejado para testar o ARCT-032. 

Além disso, caso a terapia inalatória venha a ser aprovada para uso comercial, a Thermo Fisher também apoiará as atividades de comercialização, incluindo a detenção de direitos exclusivos para a fabricação do suprimento comercial do medicamento.

“A Thermo Fisher reúne expertise em fabricação, pesquisa clínica e comercialização para ajudar os clientes a simplificar o desenvolvimento, reduzir a complexidade operacional e acelerar a entrega de terapias inovadoras aos pacientes. Nossa colaboração com a Arcturus demonstra o valor desse modelo integrado”, afirmou Mike Shafer, vice-presidente executivo e presidente da divisão de serviços biofarmacêuticos da Thermo Fisher Scientific, em um comunicado à imprensa da Arcturus.

ARCT-032 foi desenvolvido para fornecer mRNA que codifica a proteína CFTR saudável

A fibrose cística é causada por mutações no gene que codifica a proteína CFTR. Sem uma versão funcional dessa proteína, o organismo produz um muco anormalmente espesso e viscoso, que se acumula nos pulmões e em outros órgãos, provocando a maioria dos sintomas da doença. Uma classe de medicamentos chamada moduladores de CFTR pode aumentar a atividade da proteína defeituosa; no entanto, esses moduladores funcionam apenas em pessoas com certas mutações causadoras da FC, e alguns pacientes não podem utilizá-los devido a efeitos colaterais ou restrições de acesso.

Quando os genes são lidos para produzir proteínas, o código genético é copiado do DNA da célula para uma molécula temporária chamada RNA mensageiro (mRNA), que serve então como molde para a produção da proteína. O ARCT-032 foi projetado para entregar mRNA que codifica a proteína CFTR saudável às células pulmonares, permitindo que elas produzam uma versão funcional da proteína capaz de ajudar a normalizar a produção de muco. Como essa estratégia não depende da proteína CFTR já existente no paciente, espera-se que ela funcione igualmente bem, independentemente das mutações específicas de cada indivíduo.

O ARCT-032 está sendo testado atualmente em um estudo clínico de Fase 2 chamado LunairCF (NCT06747858). Dados preliminares sugeriram que a terapia inalatória apresenta um perfil de segurança aceitável e indicaram que ela pode ajudar a reduzir o acúmulo de muco nos pulmões.

O estudo de Fase 2 continua recrutando participantes em vários centros nos EUA e está aberto a adultos com FC que não estejam utilizando moduladores de CFTR. Todos os participantes do estudo de Fase 2 receberão tratamento com ARCT-032 em doses variadas por um período de um a três meses, com o objetivo principal de avaliar a segurança da terapia experimental.

Caso o estudo de Fase 2 apresente resultados positivos, a Arcturus planeja iniciar um estudo de Fase 3 para testar a terapia de forma mais aprofundada. Estudos de Fase 3 geralmente envolvem um número maior de participantes e são projetados para comprovar a eficácia da terapia, além de coletar dados de segurança.

Nos termos do novo acordo, a Thermo Fisher fornecerá à Arcturus serviços de fabricação, pesquisa clínica e atividades relacionadas para o estudo de Fase 3 planejado, além de oferecer possível suporte aos esforços de comercialização. “Temos o prazer de colaborar com a Thermo Fisher para aproveitar suas impressionantes capacidades de CDMO (organização de desenvolvimento e fabricação sob contrato), sua infraestrutura global e sua capacidade comprovada de dar suporte a programas complexos de mRNA, desde a Fase 3 até a possível comercialização”, disse Joseph Payne, presidente e CEO da Arcturus. “As capacidades deles estão alinhadas ao objetivo da Arcturus de avançar de forma eficiente com nosso programa de fibrose cística para a Fase 3 e de nos prepararmos para um possível fornecimento comercial.”

Artigo traduzido pela Dra. Mariana Camargo para o Instituto Unidos pela Vida em 13/07/2026, de: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/partnership-aims-speed-development-cystic-fibrosis-therapy/

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.