Por dentro do processo: medicamento Trikafta

Depois de trazer informações importantes sobre os medicamentos Kalydeco e Orkambi, a coluna “Por dentro do processo”, criada pela equipe do Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística (FC) traz agora a trajetória do Trikafta, medicamento aprovado pelo FDA em 21 de Outubro de 2019 e que já está sendo utilizado por pacientes dos Estados Unidos, mas que, no Brasil, ainda não teve seu registro solicitado na Agência de Vigilância Sanitária (ANVISA). A aprovação do Trikafta causou alvoroço na comunidade mundial de FC por tratar-se de uma medicação indicada para a mutação mais comum da FC, a DeltaF508, além de apresentar resultados significativos nas pesquisas realizadas.

Sobre o Trikafta

O medicamento Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) é a primeira terapia de combinação tripla disponível para tratar pacientes com a mutação mais comum da Fibrose Cística, a Delta F508. No momento, a medicação está aprovada pela FDA para pessoas diagnosticadas com Fibrose Cística com 12 anos ou mais e que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). 

A tão esperada solicitação de registro na ANVISA

No dia 21 de outubro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA), que é o órgão regulador dos EUA, aprovou o medicamento Trikafta. Desde então, é possível acompanhar relatos emocionantes de americanos elegíveis que começaram a fazer uso do medicamento e já sentem melhorias importantes na saúde e qualidade de vida.

Além da justificada empolgação dos pacientes e familiares, esses relatos também trazem ansiedade para os pacientes elegíveis de todo o mundo, incluindo o Brasil. Após 6 meses da aprovação do Trikafta no FDA,  a Vertex Pharmaceuticals Brasil anunciou que fará o pedido do registro do Trikafta junto à ANVISA no Brasil no primeiro trimestre de 2021, garantindo que, no pedido, contemplará pacientes com mais de 6 anos, e não somente com mais de 12 anos, como está aprovado até o momento. Em nosso país, a solicitação de registro na ANVISA é o primeiro passo para que o processo de incorporação de um medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS) seja iniciado. A ANVISA é o órgão brasileiro responsável por registrar novos medicamentos em nosso país e assegurar a segurança e eficácia destas novas drogas.

A indústria fabricante deve enviar à ANVISA um dossiê formado por diversos documentos que comprovam todas as solicitações da Agência, como segurança, eficácia, testes, resultados, entre outros. Além de avaliar esse conteúdo, a ANVISA também realiza visitas in loco e outras validações para que possa ter todas as informações necessárias para conceder ou não o registro.

Histórico de atuação

Até alcançarmos a previsão de pedido de registro do Trikafta, muitas ações foram realizadas. No dia 19 de novembro de 2019,  representantes do Instituto Unidos pela Vida, da Associação Carioca de Assistência à Mucoviscidose (ACAM-RJ), da Associação Paulista de Assistência a Mucoviscidose (APAM) e da Associação Catarinense de Assistência ao Mucoviscidótico (ACAM), reuniram-se com representantes da Vertex Pharmaceuticals em São Paulo/SP, mas, apesar da Indústria comprometer-se e demonstrar que está trabalhando para tal, naquele momento, ainda não pode informar uma data de quando este registro será solicitado. 

Visando demonstrar a importância do medicamento Trikafta para a comunidade com Fibrose Cística do Brasil e levando em consideração o tempo que levou para o registro dos outros medicamentos (Kalydeco e Orkambi, por exemplo), a comunidade da Fibrose Cística no Brasil decidiu iniciar ações mais incisivas, como o lançamento da campanha #RegistraVertex.

Campanha #RegistraVertex

Lançada no dia 19 de dezembro de 2019, a campanha #RegistraVertex visou pedir para que a Vertex Pharmaceuticals solicite o registro do Trikafta  à ANVISA o mais rápido possível. Além de fortes ações nas mídias sociais (Facebook, Twitter, Instagram), a campanha também lançou um abaixo-assinado no dia 9 de janeiro de 2020 e já contabiliza mais de 163 mil assinaturas (28/04/2020).

No dia 19 de janeiro de 2020, o Unidos pela Vida, a Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose (ABRAM) e o Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC), entidades que lideram a campanha ao lado de outras associações, pacientes e familiares, enviaram para representantes da Vertex Pharmaceuticals uma apresentação com resultados obtidos pela campanha #RegistraVertex para embasar o pedido do Brasil em uma reunião realizada pela indústria em sua sede internacional. As instituições que lideram o #RegistraVertex receberam, após esta reunião, a notícia de que o registro no Brasil já estava sendo amplamente discutido, mas que ainda não era possível precisar uma data para tal. 

Audiência Pública

Quando pacientes seguem sem chance de fazer uso de um medicamento que pode mudar a realidade daqueles que são elegíveis, cada segundo conta e novas estratégias precisam ser definidas o mais rápido possível, sempre visando o melhor para as pessoas com Fibrose Cística e seus familiares. 

Por isso, no dia 6 de fevereiro de 2020, o Instituto Unidos pela Vida, a ABRAM e o GBEFC enviaram uma carta ao Senado solicitando a realização de uma audiência pública que pudesse debater a necessidade urgente de registro do medicamento Trikafta no Brasil, convidando para tal a própria indústria, a ANVISA, a Conitec (para discutir incorporação), entre outros entes importantes do processo.

Em 12 de fevereiro de 2020, o requerimento da audiência pública foi realizado e aprovado na Comissão de Assuntos Sociais (CAS). Em um primeiro momento, a audiência foi marcada para o dia 25 de março de 2020. Depois, a data foi alterada para o dia 20 de maio de 2020, mas, por conta da pandemia do Covid-19, todas as audiências em Brasília foram suspensas. 

Resultado alcançado!

E em 24 de abril de 2020, a empresa Vertex Pharmaceuticals anunciou que fará o pedido do registro do Trikafta junto à ANVISA no Brasil no primeiro trimestre de 2021, destacando que o pedido já será jeito para pacientes acima de seis anos. Essa, sem dúvidas, foi uma grande conquista de todo o movimento pelo registro do medicamento no país. Nosso propósito é fazer com que todos os novos tratamentos para Fibrose Cística estejam disponíveis no Brasil o quanto antes.

Siga nos acompanhando e ligado na coluna Por dentro do Processo. Sempre que novas informações referentes ao processo de incorporação do medicamento Trikafta, e outros medicamentos para Fibrose Cística, forem atualizadas, traremos de imediato para que toda a comunidade da Fibrose Cística continue bem informada e acompanhando de perto as ações e atividades realizadas.

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.