Registro do Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos aguarda há mais de 650 dias na Anvisa

O medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) ainda aguarda o registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso em crianças de 2 a 5 anos e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

A solicitação de registro foi feita pela Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do medicamento, em 26 de junho de 2023. 

Em 25 de março de 2025, o Instituto Unidos pela Vida, por meio da Lei de Acesso à Informação e Fale Conosco, solicitou novas informações à Anvisa sobre o andamento do processo, pois o status disponível no site da Agência indicava que ainda estava em análise.

A resposta oficial foi recebida em 11 de abril, e a Coordenação de Registro de Insumos Farmacêuticos Ativos (Coifa) informou que “ainda se encontra pendente a análise de uma solicitação de CADIFA utilizada no registro deste medicamento. A solicitação de CADIFA encontra-se em exigência, aguardando a empresa responder aos questionamentos.”

O Unidos pela Vida entrou em contato com a Vertex Pharmaceuticals, que confirmou que de fato  recebeu as novas exigências da Anvisa no dia 10 de Abril, e informou que está atuando para responder essa solicitação o mais breve possível para que a Agência possa seguir com o processo de registro.

Já são mais de 650 dias de espera para o registro na Anvisa. De acordo com a Lei 13411/2016, que estabelece prazo para análise de processo de registro de medicamento, o pedido deve ser avaliado da seguinte forma:

I – para a categoria prioritária (onde entram os medicamentos para doenças raras, por exemplo), de cento e vinte dias e de sessenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de priorização;

II – para a categoria ordinária, de trezentos e sessenta e cinco dias e de cento e oitenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de registro ou de alteração pós-registro.

Atuação Unidos pela Vida

O Instituto Unidos pela Vida está acompanhando de perto e questionando constantemente todas as áreas envolvidas para entender o status deste registro, demonstrando a relevância de que ele seja feito o mais breve possível, respeitando todas as etapas envolvidas neste processo relacionadas à segurança, eficácia e demais questões avaliadas.

Histórico de ações 

Em 23 de abril de 2024, o Unidos pela Vida enviou um ofício para a Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED), buscando informações sobre o prazo previsto para aprovação deste registro. A resposta oficial, enviada pelo gerente da área, informava que:

“O processo 25351.403301/2023-37, referente ao medicamento em questão, já teve importantes etapas concluídas pela Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED), que incluem análises relacionadas à qualidade, fabricação e controles do medicamento em si. No momento, aguardamos a conclusão das análises do insumo farmacêutico ativo, envolvendo três diferentes fabricantes, além da finalização das análises de segurança e eficácia pela Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (GESEF). Tais análises encontram-se em exigência, aguardando resposta da empresa responsável, ou em análise do cumprimento de exigência pela Anvisa, ou seja, nada está parado na Agência.”

A resposta foi compartilhada com a Vertex Pharmaceuticals no mesmo dia em que foi recebida, juntamente com o questionamento sobre a previsão de cumprimento da exigência feita pela Agência. Naquele momento, a indústria informou que a área regulatória estava trabalhando nesta solicitação da Anvisa, referente a análise do insumo farmacêutico ativo (IFA), que além de todo o detalhamento, também exigia documentos adicionais.  

Após esse retorno, o Instituto Unidos pela Vida seguiu em contato com a indústria em busca de atualizações sobre o processo, e a Vertex informou que a área responsável seguia trabalhando para o cumprimento das exigências.

Em 03 de dezembro de 2024, o Instituto buscou uma nova atualização junto à indústria, que informou que seguia trabalhando nas exigências solicitadas pela Anvisa, que estavam empenhados para atender tais solicitações o quanto antes e que a expectativa de retorno final era o primeiro trimestre de 2025, a depender do andamento de todas as etapas subsequentes.

Em 24 de março de 2025, o Unidos pela Vida solicitou novas informações à indústria, que relatou que as exigências referentes ao tezacaftor foram cumpridas em 22 de janeiro, as do ivacaftor em 28 de fevereiro e que o elexacaftor foi aprovado em 07 de janeiro. 

Em 25 de março de 2025, o Instituto enviou à Anvisa, por meio da LAI, nova solicitação de  informações sobre o status e a previsão de conclusão da análise, além de um e-mail ao coordenador da Coifa, Renan Araújo Gois, e uma mensagem pelo canal “Fale Conosco” da Agência.

No dia 02 de abril, a fundadora do Unidos pela Vida, Verônica Stasiak, e o diretor de Políticas Públicas e Advocacy do Instituto, Cristiano Silveira, realizaram uma reunião com a Coordenação de Doenças Raras do Ministério da Saúde, em que tiveram a oportunidade de apresentar o cenário e solicitar apoio para entender os entraves e, se possível, contribuir com o avanço do processo. Em 07 de abril, um ofício assinado pelo Instituto e pelo Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC), formalizou a solicitação.

Em 11 de abril de 2025, a Coordenação de Registro de Insumos Farmacêuticos Ativos (Coifa), informou que “ainda se encontra pendente a análise de uma solicitação de CADIFA utilizada no registro deste medicamento. A solicitação de CADIFA encontra-se em exigência, aguardando a empresa responder aos questionamentos.”

Para qual faixa etária o Trikafta já tem registro na Anvisa?

Atualmente, o Trikafta® tem registro aprovado no Brasil pela Anvisa para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) ou uma mutação no gene CFTR que seja responsiva com base em dados clínicos e/ou in vitro. Clique aqui para consultar a lista das mutações.

Para pacientes com 6 anos ou mais e com pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR, o medicamento já está incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) desde 05 de setembro de 2023, e sendo dispensado para as pessoas com fibrose cística elegíveis desde maio de 2024.  Clique aqui para relembrar.

Para mutações raras, a incorporação ao SUS ainda não aconteceu. Para elas, o Trikafta® não passará pela discussão em relação ao seu preço na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), pois é a mesma apresentação farmacêutica da aprovação anterior. Porém, será necessário submeter à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) o pedido de incorporação no sistema de saúde. Ainda não há previsão de quando a indústria fará a submissão do dossiê à Conitec.

Caso registrado na Anvisa, ele já estará disponível no SUS?

O pedido de registro à Anvisa é o primeiro passo para que o fluxo de incorporação de uma tecnologia tenha início em nosso país. Isso acontece pois um medicamento só pode ser comercializado no Brasil depois de receber a autorização da Agência, etapa que assegura a eficácia e segurança desta nova droga.

Isso significa que, apesar do Trikafta® para pessoas com fibrose cística que tenham pelo menos 6 anos de idade já ter recebido recomendação final favorável da Conitec para incorporação no SUS em 03 de agosto de 2023 (clique aqui para relembrar), caso a ampliação da faixa etária para uso do medicamento no Brasil seja aprovado pela Anvisa, ela também precisará seguir por todo o fluxo de incorporação para que essa população também possa ter acesso à tecnologia via SUS, em caso de recomendação final favorável à incorporação.. 

Todas as atualizações referentes ao tema serão publicadas no site e mídias sociais do Instituto Unidos pela Vida. Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo telefone (41) 99630-0022 ou e-mail contato@unidospelavida.org.br.

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.