Terapia com Orkambi mostra benefícios para as funções pulmonares de longo prazo em alguns pacientes

Nota importante: As informações deste texto têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com sua equipe multidisciplinar, eles poderão esclarecer todas as suas perguntas!

Pessoas com Fibrose Cística (FC) com a mutação Delta F508 em ambas cópias do gene CFTR (hompozigoto) mantiveram sua função pulmonar durante mais de dois anos de tratamento com o medicamento combinado Orkambi (ivacaftor/lumacaftor). O tratamento também diminuiu o risco de exacerbações agudas e melhorou o peso dos pacientes.

O estudo, “Redução da taxa de declínio de FEV1 e benefícios permanentes do Lumacaftor/Ivacaftor em pacientes menores de 12 anos com FC homozigótica para o DeltaF508” foi apresentado na 30ª Conferência Anual Norte-Americana de Fibrose Cística (NACFC, na sigla em inglês), entre os dias 27 e 29 de outubro em Orlando, Flórida, durante a sessão “Avanços Clínicos na Pesquisa em Fibrose Cística”

O experimento progresso foi uma extensão do estudo para pacientes que haviam participado nos estudos prévios tráfego (NCT01807923) e transporte (NCT01807949), com pacientes de Fibrose Cística de 12 anos de idade ou mais. Os experimentos iniciais exploraram o tratamento combinado por 24 semanas e informações de 96 semanas adicionais de tratamento no PROGRESSO permitiram aos pesquisadores analisar dados para um tratamento contínuo de 120 semanas.

O principal objetivo do estudo foi investigar a segurança do tratamento no longo prazo, mas os pesquisadores puderam também analisar sua eficácia. Pacientes que tinham recebido tratamento ativo durante os primeiros experimentos continuaram na mesma dosagem enquanto aqueles que previamente receberam placebo foram randomizados para receber uma de duas doses do tratamento combinado.

Na reunião, os pesquisadores somente reportaram dados de pacientes tratados que haviam a dosagem aprovada de 400 mg de lumacaftor e 250 mg de Kalydeco a cada 12 horas.

Uma vez que o experimento não incluia controle de placebo, os pesquisadores compararam dados do declínio da função pulmonar entre participantes, com valores entre pacientes homozigóticos para a F508del no Registro de Pacientes com Fibrose Cística dos Estados Unidos. A função pulmonar foi medida usando-se o volume expiratório forçado durante 1 segundo (FEV).

Um total de 340 pacientes foram tratados por 120 semanas ou mais, e 176 pacientes que estavam no grupo placebo nos experimentos TRÁFEGO ou TRANSPORTE receberam Orkambi por pelo menos 96 semanas no experimento PROGRESSO.

Efeitos colaterais da terapia foram similares aos que haviam sido reportados nos experimentos prévios, incluindo dificuldade na respiração, tosse, aumento de esputo, aumento da pressão sanguínea, entre outros. Eventos respiratórios adversos mais frequentemente ocorreram durante a primeira semana de tratamento.

Os pesquisadores notaram que Orkambi gerou um decréscimo na taxa anual estimada de declínio na função pulmonar em 42% comparativamente aos controles; pacientes que receberam Orkambi tiveram uma taxa anual de declínio na função pulmonar de -1,33% de pontos por ano, comparados aos -2,29% de pontos no grupo controle.

“Esses dados sugerem que os benefícios de lumacaftor/ivacaftor se sustentam durante 96 semanas e indicam que o medicamento pode modificar a progressão da doença pulmonar de FC através do tratamento de sua causa subjacente”, disse num comunicado à imprensa Michael W. Konstan, principal investigador do estudo, vice-reitor de pesquisa na Case Western Reserve University School of Medicine e vice-presidente de pesquisa clínica no University Hospitals Rainbow Babies e o Children’s Hospital.

Fonte: http://cysticfibrosisnewstoday.com/2016/10/27/nacfc-orkambi-therapy-certain-cf-patients-shows-long-term-lung-function-benefits
Traduzido por: Vitor Pereira, voluntário de tradução de textos do Instituto Unidos pela Vida