EUA aprova primeira droga contra Fibrose Cística

31/01/2012 – Os EUA aprovaram nesta terça-feira a primeira droga que ataca as origens genéticas que causam a fibrose cística. A doença provoca o acúmulo de muco nos pulmões e em outros órgãos, o que pode levar a infecções, problemas digestivos e morte na idade adulta.
A FDA (Food and Drug Administration, agência de controle de alimentos e medicamentos nos EUA) aprovou o medicamento Kalydeco, da farmacêutica Vertex, usado para um tipo raro da doença. Essa variação afeta 4% do total de 30 mil norte-americanos que têm fibrose cística.
A expectativa de vida dessas pessoas é de 37 anos, de acordo com a Fundação de Cibrose Cística daquele país.
“Mesmo que a droga não seja usada na maior parte dos casos da doença, ela demonstra que podemos focar em um erro genético para desenvolver um medicamento que realmente resolva o problema,” disse Drucy Borowitz, da Universidade Estadual de Nova Iorque em Buffalo. Ela dirige, na universidade, o programa de fibrose cística.
Causa genética
Os cientistas identificaram o gene que causa a fibrose cística em 1989. Apenas duas décadas depois — e mais de U$S 75 milhões gastos em pesquisas — os pesquisadores conseguiram desenvolver a droga para um tipo da doença.
O medicamento Kalydeco deve ser ministrado duas vezes ao dia e é desenhado especificamente para corrigir um problema génético.
Os pacientes que participaram dos testes com o Kalydeco apresentaram melhora. O grupo que recebeu a medicação teve uma intensificação de 10% na força pulmonar, tiveram uma redução na incidência de infecções e ganharam peso (a dificuldade em manter o peso é característica da doença).
A droga foi aprovada para pacientes acima de seis anos. Agora, a Vertex estuda a possibilidade de aplicar o medicamento para crianças a partir dos dois anos de idade.
A Kalydeco é uma das drogas recentes desenvolvidas para tratar doenças causadas por raras variações genéticas. No ano passado, a Pfizer lançou um novo medicamento para câncer de pulmão que tem origem em mutação genética, o Xalkori. Esse tipo de câncer atinge 7% do total de pacientes com a doença.
Fonte: FOLHA
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.