Trikafta no Brasil: novas informações sobre o registro na Anvisa | Por dentro do processo

Dia 21 de outubro de 2019 marcou a passagem de um momento histórico para toda a comunidade da fibrose cística no mundo. Nesta data,  a indústria fabricante do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), a Vertex Pharmaceuticals, recebeu a aprovação deste medicamento na pela agência regulatória americana, a Food and Drug Administration (FDA). Contudo, o pedido de registro junto à agência regulatória brasileira veio somente um ano e cinco meses depois, em 26 de março de 2021, quando a Vertex fez a solicitação de registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). 

Mas quais os avanços de lá pra cá? O Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística compartilha agora a resposta para essa e outras questões relacionadas ao tema. Confira!

Pedido de registro no Brasil

O pedido de registro junto à Anvisa, realizado em março de 2021, foi feito para pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais e que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) ou uma mutação no gene CFTR que é responsiva com base em dados in vitro.

Qual o prazo inicial para análise da Agência?

No Brasil, de acordo com a RDC 204/2017, que prevê a avaliação de novos medicamentos para doenças raras em regime prioritário, a Anvisa teria 120 dias para realizar a avaliação referente ao pedido de registro do Trikafta. Considerando a data do início do processo no site da Agência, este prazo se encerraria em 27 de julho de 2021.

Primeiras atualizações da Anvisa

Com o período de análise ultrapassado e a ausência de atualizações no sistema de consultas da Agência, em 23 de setembro o Instituto Unidos pela Vida e a Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose (ABRAM) enviaram um ofício à Anvisa, além de pedido via Lei de Acesso à Informação, solicitando informações sobre a situação da análise do Trikafta e o prazo previsto para a decisão final.

A resposta chegou em 05 de outubro, via e-mail, com uma nota técnica da Anvisa informando que, em 25 de junho, foi emitida uma exigência técnica para esclarecimentos referentes aos aspectos relacionados à qualidade do medicamento, pedido este que foi cumprido pela empresa fabricante no dia 1º de setembro.

De acordo com a Agência, esses esclarecimentos foram distribuídos ao especialista responsável pela análise da qualidade do medicamento, profissional que, segundo esta primeira resposta, realizaria a avaliação do item ainda no próximo ciclo de trabalho (outubro a dezembro/2021). 

Contudo, em 05 de outubro a Anvisa também solicitou a comprovação de registro do Trikafta em seu país de origem, Estados Unidos, demanda que foi respondida pela indústria pouco tempo depois, em 07 de outubro.

Nova exigência da Anvisa

Em 25 de outubro a Agência enviou uma nova exigência técnica para esclarecimentos da indústria fabricante, desta vez referente ao expediente de avaliação da documentação de segurança e eficácia do Trikafta. O Unidos pela Vida e a ABRAM entraram em contato com a Vertex Pharmaceuticals para entender se essa demanda já havia sido cumprida.

De acordo com o departamento regulatório da empresa, essas novas exigências solicitadas pela Anvisa são mais complexas e deverão demandar mais tempo para a resposta, mas já estão sendo trabalhadas para que as alterações exigidas pela Agência sejam feitas o mais breve possível.

Sem prazo

Considerando esta última exigência da Anvisa, ainda não há prazo estabelecido para que a resposta pela empresa seja enviada, além do prazo que a Agência levará para esta nova análise e nova solicitação, ou não, de novos documentos. Seguimos pressionando, acompanhando de perto e lutando para que o quanto antes o Trikafta seja registrado no Brasil, e que possa seguir com urgência seu rito de avaliação para incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS), podendo, por sua vez, salvar muitas vidas Brasil afora. A saúde e a vida das pessoas com fibrose cística tem pressa, e nossa saúde é bem precioso demais para contar com o tempo. 

Continue nos acompanhando!

O time do Unidos pela Vida segue verificando todos os prazos e etapas para incorporação do Trikafta e de outros medicamentos para o tratamento da fibrose cística no Brasil, além das demais consultas públicas prestes a serem abertas e atualização de protocolo clínico. Continue nos acompanhando pelo site e mídias sociais para mais atualizações. Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo telefone (41) 99636-9493 ou e-mail contato@unidospelavida.org.br. 

Por Kamila Vintureli e Verônica Stasiak Bednarczuk 

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá lhe ajudar com todas as suas perguntas.