FDA aprova ampliação de uso do Alyftrek® e Trikafta® nos Estados Unidos
Comunicação IUPV - 06/04/2026 11:42
Decisão anunciada pela Vertex amplia a disponibilidade dos medicamentos para cerca de 95% das pessoas com fibrose cística no país
Em 01 de abril, a Vertex Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória norte-americana, aprovou a ampliação do uso dovanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (Alyftrek®) para o tratamento de pessoas com fibrose cística a partir de 6 anos de idade que apresentem uma variante no gene CFTR que seja responsiva com base em dados clínicos e/ou in vitro ou que resulte na produção da proteína CFTR. Além disso, a FDA também ampliou a indicação do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) para pacientes a partir de 2 anos de idade.
A ampliação da bula foi apoiada por dados clínicos e/ou in vitro de 564 variantes que demonstraram resposta ao Alyftrek® e 521 variantes que demonstraram resposta ao Trikafta®. Com isso, aproximadamente mais 800 pessoas com diagnóstico clínico de fibrose cística nos Estados Unidos passam a ser elegíveis, pela primeira vez, a um medicamento que trata a causa subjacente da doença. Essa expansão significa que cerca de 95% das pessoas com fibrose cística nos EUA agora são elegíveis para tratamento com um modulador de CFTR.
“Essa aprovação representa mais de 20 anos de inovação em fibrose cística, incluindo testes de mais de 600 variantes em nosso laboratório, demonstração de efeitos clínicos em grandes estudos clínicos e estudos com pessoas mais jovens com fibrose cística para que possam ser tratadas o mais cedo possível”, disse Carmen Bozic, vice-presidente executiva de Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos e diretora médica da Vertex.
“Com essa ampliação da bula, qualquer variante que resulte na produção da proteína CFTR passa a estar incluída nas indicações do Alyftrek® e Trikafta®, validando que esses medicamentos podem restaurar a função da CFTR e proporcionar benefício clínico aos pacientes, independentemente da localização da variante na proteína CFTR. Agradecemos à comunidade de fibrose cística e aos pesquisadores pela confiança e esperamos levar Alyftrek® e Trikafta® a mais pacientes do que nunca.”
Brasil
Até o momento da publicação desta matéria, em relação ao Alyftrek®, ainda não há previsão de quando será submetido para avaliação regulatória e registro junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil.
Já o Trikafta® já está incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de pacientes acima de 6 anos com pelo menos uma mutação DeltaF508 no gene CFTR.
No dia 13 de janeiro de 2026, a Vertex Pharmaceuticals realizou a submissão do dossiê do medicamento para mutações raras e para crianças de 2 a 5 anos à avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).
Para mutações raras, o pedido de análise foi feito para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e pelo menos uma variante não F508del no gene CFTR que seja responsiva ao medicamento. Clique aqui e saiba mais.
Já para crianças, o pedido de apreciação foi feito para o tratamento de pacientes com fibrose cística com 2 a 5 anos de idade e pelo menos uma variante F508del no gene CFTR. A Anvisa aprovou o registro do Trikafta® para essa faixa etária no dia 12 de setembro de 2025. Relembre aqui.
Tanto para mutações raras quanto para crianças de 2 a 5 anos, o Trikafta® ainda não está disponível no SUS e, até o momento de publicação desta matéria, aguardava a conclusão da análise da Conitec.
Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo e-mail [email protected] ou pelo WhatsApp (41) 9630-0022.
Adaptação por: Kamila Vintureli
Traduzido de: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-label-extensions-alyftrekr-and
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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.
